Strona główna
Kalendarium
Nasze szkolenia
Kwartalnik
Biotech TV
Oferty pracy Pracuj.pl
Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
  1. Home
  2. Informacje
Biotechnologia Farmacja Kosmetologia Technologie
MAPA TAGÓW
bioetyka innowacje badania kliniczne nauka w polsce pandemia nowe technologie koronawirus covid-19 koronawirus w Polsce sars-cov-2
Oferty pracy

Informacje

Hemofilia – częsta skaza krwotoczna wśród chorób rzadkich
Hemofilia – częsta skaza krwotoczna wśród chorób rzadkich
Wśród chorób krwi istnieje kilka, które występują zdecydowanie rzadziej, niż pozostałe. Należy do nich hemofilia – zaburzenie krzepnięcia krwi, w szczególności hemofilia typu A oraz hemofilia typu B [1]. Na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne choruje w Polsce ponad 10 tys. osób [2]. Mało mówi się o życiu osób z hemofilią, które dziś znacząco odbiega od tego, jakie było jeszcze kilkanaście lat temu. Przy okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich przypadającego na dzień 28 lutego kampania Jeden Krok. Wielkie możliwości zwraca uwagę na znaczące postępy diagnostyczne i terapeutyczne w zakresie opieki nad pacjentami z hemofilią.    
Redakcja portalu, 25.02.2021, Tagi: choroby rzadkie, hemofilia, hematologia, kampania edukacyjna, choroby krwi
ABM przekaże 100 mln zł na badania w obszarze chorób rzadkich
ABM przekaże 100 mln zł na badania w obszarze chorób rzadkich
Agencja Badań Medycznych uruchamia pierwszy w Europie Środkowo-Wschodniej program o wartości 100 mln zł na działalność badawczo-rozwojową, z którego będą mogli skorzystać pacjenci dotknięci chorobą uznaną za rzadką lub ultrarzadką. Choroby te to bardzo rzadko występujące schorzenia uwarunkowane najczęściej genetycznie, o przewlekłym i często ciężkim przebiegu, ujawniające się zwykle już w wieku dziecięcym.  
Redakcja portalu, 28.01.2021, Tagi: badania kliniczne, choroby rzadkie, konkurs, dofinansowanie, niekomercyjne badania kliniczne, agencja badań medycznych, badania kliniczne w polsce, choroby ultrarzadkie
Orphinic Scientific nawiązał współpracę z Ambulero Inc i rozwija portfolio terapii genow
Orphinic Scientific nawiązał współpracę z Ambulero Inc i rozwija portfolio terapii genowych
Orphinic Scientific Sp. z o.o., deweloper projektów biotechnologicznych, koncentrujący się na rozwoju projektów na wczesnym etapie w chorobach rzadkich, rozpoczął współpracę z Ambulero Inc. z siedzibą w Miami, USA. Współpraca ma na celu wspólny rozwój projektu terapii genowej u pacjentów z chorobą Buergera – postępującą chorobą naczyniową kończyn, dla której nie ma obecnie zatwierdzonych skutecznych terapii.
Redakcja portalu, 27.01.2021, Tagi: badania kliniczne, terapia genowa, choroby rzadkie, badania przedkliniczne, sztuczna inteligencja, współpraca międzynarodowa, choroby sieroce, badania kliniczne wczesnych faz, sztuczna inteligencja w medycynie, Orphinic Scientific, choroba Buergera, Ambulero, choroby naczyniowe, choroby naczyń obwodowych, niedokrwienie kończyn
ABM podsumowuje rok pracy i przedstawia plany na 2021 r.
ABM podsumowuje rok pracy i przedstawia plany na 2021 r.
Agencja Badań Medycznych w ramach konferencji pt. „Priorytety zdrowotne Polaków na 2021 r. Rola Agencji w kreowaniu zmian praktyki klinicznej” podsumowała dotychczasową działalność oraz przedstawiła plany na przyszły rok. Wśród kluczowych obszarów wspieranych przez ABM w 2021 r. znajdą się m.in. choroby rzadkie, zdrowie psychiczne i terapie w chorobach cywilizacyjnych.
Redakcja portalu, 11.12.2020, Tagi: konferencja, badania kliniczne, choroby rzadkie, konkurs, psychiatria, dofinansowanie, zdrowie psychiczne, grant, choroby cywilizacyjne, niekomercyjne badania kliniczne, agencja badań medycznych, badania kliniczne w polsce
Stanisław Maćkowiak: „Rysuje się konkretny plan dla chorób rzadkich”
Stanisław Maćkowiak: „Rysuje się konkretny plan dla chorób rzadkich”
Konferencja „Choroby rzadkie – diagnostyka i leki dedykowane ich terapii – wyzwania dla Polski 2021”, która odbyła się w listopadzie 2020 r., dotyczyła obszaru diagnostyki, terapii i opieki nad pacjentami z chorobami rzadkimi. Głównym punktem dyskusji było miejsce chorób rzadkich w polskim systemie ochrony zdrowia.
Redakcja portalu, 02.12.2020, Tagi: opieka zdrowotna, choroby rzadkie, fundusz medyczny, Stanisław Maćkowiak
Pierwsza próba profilaktyki padaczki i nowotworów u dzieci
Pierwsza próba profilaktyki padaczki i nowotworów u dzieci
Zespół lekarzy z Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka”, dzięki finansowaniu Agencji Badań Medycznych zbada nowy sposób leczenia stwardnienia guzowatego u najmłodszych pacjentów, polegający na profilaktycznym zastosowaniu leku hamującego rozwój guzów niemal zaraz po urodzeniu dziecka oraz występowanie padaczki.
Redakcja portalu, 06.10.2020, Tagi: bioinformatyka, choroby rzadkie, padaczka, dofinansowanie, niekomercyjne badanie kliniczne, agencja badań medycznych, Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka, nowotwory u dzieci, stwardnienie guzowate
Program SEL120 uzyskał możliwość uznania za lek sierocy przez FDA
Program SEL120 uzyskał możliwość uznania za lek sierocy przez FDA
Ryvu Therapeutics S.A. otrzymała od amerykańskiego regulatora FDA (ang. Food and Drug Administration) informacje, że cząsteczka SEL120 może uzyskać status leku sierocego (ang. Orphan Drug Designation, ODD). SEL120 jest rozwijanym samodzielnie, pierwszym w swojej klasie, małocząsteczkowym inhibitorem CDK8, wykazującym potencjał w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (ang. AML – acute myeloid leukemia).
Redakcja portalu, 30.03.2020, Tagi: choroby rzadkie, lek sierocy, ostra białaczka szpikowa, sel120, Ryvu Therapeutics
Minister Zdrowia powołał Zespół ds. Chorób Rzadkich
Minister Zdrowia powołał Zespół ds. Chorób Rzadkich
Minister Zdrowia Łukasz Szumowski powołał Zespół ds. Chorób Rzadkich, który do dnia 30 czerwca 2020 r. ma opracować plan działań, które powinny zostać podjęte w zakresie poprawy jakości leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi. W skład Zespołu weszło wielu wybitnych lekarzy oraz przedstawiciele organizacji rządowych. 
Joanna Rusecka, 12.03.2020, Tagi: minister zdrowia, choroby rzadkie, łukasz szumowski, narodowy program dla chorób rzadkich, Zespół ds. chorób rzadkich
Dzień Chorób Rzadkich – przypominamy o trudnej sytuacji 300 mln pacjentów
Dzień Chorób Rzadkich – przypominamy o trudnej sytuacji 300 mln pacjentów
Ponad 300 milionów ludzi na całym świecie choruje na jedną z ponad 6000 opisanych chorób rzadkich. Choroby rzadkie dotykają obecnie 3,5%-5,9% światowej populacji. Pomimo tego, że na jedną jednostkę chorobową może chorować niewielka liczba osób, w sumie populacja chorych na choroby rzadkie odpowiada populacji trzeciego co do wielkości kraju na świecie! Ostatniego dnia lutego obchodzony jest Dzień Chorób Rzadkich – Rare Diseases Day. Głównym celem Dnia Chorób Rzadkich jest podniesienie świadomości społeczeństwa, władz publicznych, przedstawicieli przemysłu, badaczy, pracowników służby zdrowia na temat rzadkich chorób i ich wpływu na życie pacjentów.
Joanna Rusecka, 28.02.2020, Tagi: choroby rzadkie, leki sieroce, dzień chorób rzadkich, Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich
Amerykańska firma farmaceutyczna trafia do Polski, aby zapewnić pacjentom innowacyjne opcje terapeutyczne w leczeniu mukowiscydozy!
Vertex Pharmaceuticals jest firmą globalną, mającą swoje oddziały na wielu rynkach światowych, od początku 2018 r. także w Polsce. Przedsiębiorstwo przyjęło sobie za cel światową ekspansję dla udostępnienia swoich leków coraz szerszej grupie pacjentów z mukowiscydozą. W wywiadzie z Markiem Macyszynem, Dyrektorem Generalnym Vertex Pharmaceuticals w Polsce i Republice Czeskiej pytamy o początki i realia działalności firmy nad Wisłą, a także zachęty i motywacje do przenoszenia tutaj biznesu i inwestycji w prace badawczo-rozwojowe.
Adam Zalewski, 20.08.2018, Tagi: choroby rzadkie, mukowiscydoza, współpraca polsko-amerykańska, Vertex Pharmaceuticals, Marek Macyszyn
Czy Novartis stanie się globalnym liderem badań w dziedzinie neurobiologii? Firma przejmuje terapię genową od AveXis za 8,7 mld USD
Novartis ogłosił, że podpisał umowę z AveXis, Inc., na mocy której uzyskuje prawa do terapii genowej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Finalizacja transakcji planowana jest w pierwszej połowie 2018 roku. Cena za akcję AveXis została ustalona na poziomie 218 USD, łącznie 8,7 mld USD. Umowa została podpisana przez zarządy obu spółek.
Joanna Rusecka, 13.04.2018, Tagi: terapia genowa, choroby rzadkie, novartis, rejestracja leku, avexis, sma
Choroby rzadkie w badaniach klinicznych
Chorobami rzadkimi nazywamy schorzenia, które dotykają bardzo małą część populacji. Nie ma dla nich opracowanego skutecznego leczenia, jednak mogą istnieć sposoby umożliwiające złagodzenie ich objawów oraz ryzyka powikłań.
Redakcja portalu, 04.04.2018, Tagi: badania kliniczne, choroby rzadkie, biovirtus, choroby sieroce
Pacjenci z chorobami rzadkimi bez dostępu do wielu nowoczesnych terapii. Resort Zdrowia myśli o zmianach
Polski system refundacji leków jest niekorzystny dla pacjentów z chorobami rzadkimi. Stosowany system oceny sprawia, że niemal wszystkie leki sieroce wypadają w testach jako nieopłacalne kosztowo, a więc nie podlegają refundacji. Resort zdrowia pracuje nad zmianami w tym zakresie. W listopadzie projekt ma trafić do konsultacji publicznych. Zdaniem ekspertów w Polsce niezbędne jest wprowadzenie alternatywnych metod oceny oraz systemu finansowania, m.in. odrębnych budżetów dla chorób rzadkich oraz tzw. instrumentu dzielenia ryzyka.
Redakcja portalu, 06.11.2016, Tagi: choroby rzadkie, system refundacji leków, Resort Zdrowia
Człowiek na szalce laboratoryjnej, czyli poszukiwanie leków sierocych na replikach tkanek
Zgodnie z definicją, za chorobę rzadką uznaje się chorobę, która dotyka nie więcej niż 5 na 10.000 osób. Tylko w Polsce na tego typu przypadłości cierpi 2,3-3 miliona osób. Biorąc pod uwagę niewielką ilość „materiału badawczego” testowanie leków z tego zakresu (tzw. leków sierocych) jest dodatkowo utrudnione i dla firm farmaceutycznych mało opłacalne. Z pomocą może przyjść więc nowa technologia – hodowla sztucznych tkanek.
Magdalena Habuz, 12.02.2015, Tagi: choroby rzadkie, leki sieroce, sztuczne tkanki
Istota problemu leków sierocych
Sieroce produkty lecznicze to preparaty stosowane w leczeniu chorób rzadkich. W Unii Europejskiej na takie schorzenia cierpi ok. 6-8% społeczeństwa. Często koszty opracowania oraz wprowadzenia na rynek tego typu produktów medycznych przewyższa zyski z ich sprzedaży. System promocji badań nad chorobami rzadkimi ma za zadanie zwiększyć zainteresowanie firm farmaceutycznych oraz stworzyć nowe możliwości leczenia.
29.07.2014, Tagi: choroby rzadkie, leki sieroce, unia europejska, regulacje prawne
Choroby rzadkie są częste
W całej Unii Europejskiej pacjentów dotkniętych rzadkimi chorobami genetycznymi jest około 36 milionów. To niewiele mniej niż liczy populacja naszego kraju. W Polsce choruje na nie ponad milion osób (na świecie ok. 350 milionów), wiele z nich czeka na nazwanie swojej choroby.
Komunikat Prasowy, 05.03.2014, Tagi: Genomed, choroby rzadkie, Dzień Chorób Rzadkich
Lizosomalne choroby spichrzeniowe – rodzaje oraz dostępne terapie
Choroby rzadkie, do których zalicza się lizosomalne choroby spichrzeniowe, to choroby występujące z częstotliwością 1 na 2000 urodzeń. Opisano kilka typów LChS związanych z rodzajem spichrzanej substancji. Objawy kliniczne owych chorób dotykają wiele narządów i tkanek. Stale prowadzone są badania nad skuteczną terapią LChS, jednak opracowanie takiej terapii jest utrudnione ze względu na genetyczne pochodzenie tych schorzeń.
Redakcja portalu, 18.11.2013, Tagi: choroby rzadkie, lizosomalne choroby spichrzeniowe, mukopolisacharydoza, leki sieroce, glikogenoza, lipidoza
Rozszyfrować genetykę chorób rzadkich – nowy projekt wart 70 mln euro
W Wielkiej Brytanii rozpoczęła się realizacja projektu, w ramach którego powstanie baza 10 tysięcy pełnych sekwencji genomów osób cierpiących na tak zwane choroby rzadkie. Szacowany koszt projektu to 70 mln euro.
Ewa Sankowska, 25.10.2013, Tagi: sekwencjonowanie genomu, Illumina, choroby rzadkie
news

<Marzec 2026>

pnwtśrczptsbnd
23
27
28
1
2
3
4
8
9
10
11
13
14
15
16
21
22
29
1
2
3
4
5
e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 4/2025
e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 4/2025

Pobierz bezpłatny e-Kwartalnik Biotechnologia.pl Więcej informacji: malgorzata.ges@biotechnologia.pl
WYDAWCA
Bio-Tech Media Sp. z o.o.
PARTNERZY
Imid KIB PAN Nanonet bastion Ageron.pl ASSB Portal Polska Kosmetologia i Kosmetyka Podyplomie.pl WSIiZ Kosmetologia Estetyczna Kosmetyka Profesjonalna Onet Labs Expo ACC Chemicals Ptak Expo
Imid KIB PAN Nanonet bastion Ageron.pl ASSB Portal Polska Kosmetologia i Kosmetyka Podyplomie.pl WSIiZ Kosmetologia Estetyczna Kosmetyka Profesjonalna Onet Labs Expo ACC Chemicals Ptak Expo
Kontakt
Regulamin
Polityka prywatności
Polityka jakości
Reklama i promocja
1996 - 2026 Bio-Tech Media. Wszystkie prawa zastrzeżone
Ciasteczka

Portal wykorzystuje pliki cookies.
Jeśli wyrażasz zgodę na używanie cookies, to będą one zapisane w pamięci twojej przeglądarki. W przeglądarce internetowej możesz zmienić ustawienia dotyczące cookies.

Mając na względzie ochronę i bezpieczeństwo Twoich danych osobowych, firma Bio-Tech Media sp. z o.o., przykładając szczególną wagę do ich ochrony, dostosowała swoje zasady ich przetwarzania do obowiązującego od dnia 25 maja 2018 roku Rozporządzenia Parlamentu Europejskiego i Rady (UE) z dnia 27 kwietnia 2016 r. nr 2016/679

Nasza zaktualizowana polityka prywatności wprowadza wszystkie pozytywne zmiany, w tym sposób, w jaki zbieramy, przetwarzamy i przechowujemy Twoje dane osobowe. Przedstawia sposób, w jaki możesz się z nami skontaktować, aby skorzystać z przysługujących Ci praw.

W tej chwili nie musisz podejmować żadnych działań, ale jeśli chcesz dowiedzieć się więcej, zapoznaj się z naszą polityką prywatności.

UWAGA!

Portal Biotechnologia.pl jest źródłem wiedzy dla profesjonalistów z branży: biotechnologicznej, farmaceutycznej, medycznej oraz kosmetologicznej, w Polsce i zawiera treści oraz reklamy dotyczące wyrobów medycznych w rozumieniu ustawy o wyrobach medycznych z dnia 7 kwietnia 2022 roku.

Zapoznaj się z naszą polityką prywatności ›
Rozumiem
Newsletter