Portal biotechnologia.pl korzysta z Javascript. Włącz go w swojej przeglądarce, aby w pełni cieszyć się portalem. Nie wiesz jak? Kliknij tutaj.

Informacje

Czy polscy pacjenci cierpiący na choroby rzadkie mają dostęp do leków na europejskim poziom

Czy polscy pacjenci cierpiący na choroby rzadkie mają dostęp do leków na europejskim poziomie?

Konferencja zorganizowana przez Krajowe Forum Orphan z okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich była okazją m.in. do omówienia problematyki leków stosowanych w chorobach rzadkich w Polsce i Unii Europejskiej. Chociaż Polska nadrabia dystans w obszarze refundacji w stosunku do innych państw europejskich, wciąż nie wszyscy pacjenci mogą liczyć na dostęp do terapii. Na jakie obszary zwrócili uwagę eksperci biorący udział w dyskusji?

Redakcja portalu, 06.03.2025, Tagi: medycyna spersonalizowana, choroby rzadkie, leki sieroce, gojenie się ran, hemofilia, refundacja leków, rdzeniowy zanik mięśni, ataksja Friedricha, pierwotne zapalenie dróg żółciowych, neuromyelitis optica spectrum disorders, zapalenie dróg żółciowych

Rozwój terapii skaz krwotocznych

Rozwój terapii skaz krwotocznych

Pomimo postępu medycznego jak dotąd nie opracowano terapii prowadzących do skutecznego wyleczenia hemofilii i innych skaz krwotocznych. Leczenie chorych opiera się przede wszystkim na skutecznej i długoterminowej profilaktyce i to ona jest głównym elementem procesu terapeutycznego. Rozwój naukowy w tej dziedzinie medycyny jest bardzo szybki – w ostatnich 25 latach zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty.

Redakcja portalu, 18.09.2021, Tagi: przeciwciała monoklonalne, inżynieria genetyczna, terapia genowa, hemofilia, raport, value based healthcare, rejestry medyczne, leki rekombinowane, medycyna personalizowana, bezpieczeństwo lekowe, Modern Healthcare Institute, skazy krwotoczne

Hemofilia – częsta skaza krwotoczna wśród chorób rzadkich

Hemofilia – częsta skaza krwotoczna wśród chorób rzadkich

Wśród chorób krwi istnieje kilka, które występują zdecydowanie rzadziej, niż pozostałe. Należy do nich hemofilia – zaburzenie krzepnięcia krwi, w szczególności hemofilia typu A oraz hemofilia typu B [1]. Na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne choruje w Polsce ponad 10 tys. osób [2]. Mało mówi się o życiu osób z hemofilią, które dziś znacząco odbiega od tego, jakie było jeszcze kilkanaście lat temu. Przy okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich przypadającego na dzień 28 lutego kampania Jeden Krok. Wielkie możliwości zwraca uwagę na znaczące postępy diagnostyczne i terapeutyczne w zakresie opieki nad pacjentami z hemofilią.

Redakcja portalu, 25.02.2021, Tagi: choroby rzadkie, hemofilia, hematologia, kampania edukacyjna, choroby krwi

Hemofilia – co wiemy o tej chorobie?

Odpowiedzi na pytania o hemofilię, postawione podczas sondy ulicznej mogą zaskakiwać. "Hemofilia to choroba krwi, w której nie goją się rany, popularnie zwana białaczką…" Takie stwierdzenia pokazują, że Polacy nie mają dużej wiedzy na jej temat, chociaż jest to jedna z najczęstszych skaz krwotocznych i najwcześniej rozpoznawanych chorób genetycznych. W przeciągu ostatnich kilkudziesięciu lat dokonał się ogromny postęp w leczeniu hemofilii. Jeszcze do 1920 r. średni czas życia pacjenta wynosił 11 lat, a obecnie jest on zbliżony do ogólnej populacji mężczyzn. Warunkiem jest jednak stały dostęp do czynników krzepnięcia, zindywidualizowanie terapii oraz odpowiednio zorganizowana opieka medyczna. O sytuacji chorych z hemofilią w Polsce dyskutowano podczas konferencji 22 stycznia w Warszawie.

Redakcja portalu, 25.01.2019, Tagi: hemofilia, artropatia, leki rekombinowane, czynniki krzepnięcia

Hemofilia: teraźniejszość i przyszłość

Rozmowa z prof. dr hab. n. med. Sławomirą Kyrcz – Krzemień, Kierownikiem Katedry i Kliniki Hematologii i Transplantacji Szpiku Śląskiego Uniwersytetu Medycznego w Katowicach, Śląskim Wojewódzkim Konsultantem ds. Hematologii, Śląskim Wojewódzkim Koordynatorem ds. Leczenia Hemofilii i Skaz Pokrewnych dla dorosłych. Materiał przygotowany przez Stowarzyszenie „Dziennikarze dla Zdrowia”.

Redakcja portalu, 30.11.2015, Tagi: hemofilia

Kilometry Dla Hemofilii – aktywnie pomagamy chorym

3 października 2015 r., podczas Biegu Uniwersytetu Medycznego we Wrocławiu, rozpoczyna się kampania edukacyjna „Kilometry Dla Hemofilii”. Hasłem przewodnim kampanii i jej głównym celem jest aktywna pomoc chorym na hemofilię, jak również podniesienie świadomości społecznej na temat choroby i zachęcenie pacjentów do aktywnego trybu życia. Organizatorem jest Pfizer Polska, Ambasadorką kampanii w Polsce została Iwona Guzowska.

Redakcja portalu, 03.10.2015, Tagi: pfizer, hemofilia, edukacja

Preimplantacja, diagnoza i edukacja- cz. 2

Diagnoza jest niezwykłym działaniem. Każdy specjalista medyczny przystępujący do działania nieuchronnie doświadcza niewiedzy. Bada, szuka, „szpera w książkach”, poszukuje doniesień naukowych, które mają wyjaśnić: „Co się dzieje?” Poszukiwania badawcze najczęściej mają doprowadzić do konkretu. Specjalista chce znać prawdę, chce daną przyczynę, powodująca określoną anomalię. Podjęcie działań diagnostycznych w stosunku do człowieka, może nastąpić już przed jego narodzeniem. Obserwowanie rozwoju płodu jest standardowym, wręcz naturalnym postępowaniem, jakie przewidują okresowe wizyty kobiety u ginekologa- położnika. Jak coraz powszechniej jednak wiadomo procedury diagnostyczne poszły nieco dalej. W laboratorium eksperci posiadają możliwość dokonania diagnozy zarodka. Po co jednak podejmuje się podobne działanie? W jakich sytuacjach jest ono podejmowane? Czy jest obarczone ryzykiem? Na pytania te w drugiej już części z cyklu Preimplantacja, diagnoza i edukacja odpowiada dr Małgorzata Karbarz. (URz)

Błażej Kmieciak, 04.09.2015, Tagi: mtDNA, bioetyka, diagnoza preimplantacyjna, in vitro, gen i etyka, hemofilia, PGD dla chorób monogenowych, choroby monogenowe

Gen i etyka z domieszką słownika- cz. 3

„Zaburzenia genetyczne niejedno mają imię!.” Zdanie to potraktować można dosłownie i w przenośni. Kolejne schorzenia o omawianym podłożu uzyskują konkretne imiona oraz nazwiska, które dla większości osób nie wiele oznaczają. Inaczej zapewne myślą lekarze i naukowcy, Dla nich dodanie nazwiska do słów „zaburzenie" lub „choroba" oznacza określony zbiór objawów pojawiających się na podstawie konkretnej anomalii. Jeszcze inne refleksje mają zapewne bliscy osób, u których wykryto schorzenia „ochrzczone” tajemniczymi imionami. Filip Bardziński (UAM) w kolejnej części z cyklu „Gen i etyka z domieszką słownika" opisuje objawy oraz przyczyny pojawiania się części zaburzeń genetycznych, których nazwy dzięki temu brzmieć mogą nieco mniej tajemniczo.

Błażej Kmieciak, 28.08.2015, Tagi: bioetyka, hemofilia, Zespół Turnera, Zespół Klinefeltera, Zespół kociego krzyku (zespół Lejeune’a, cri du chat), Zespół Angelmana, Zespół Pradera-Williego

Dokąd zmierza terapia genowa?

Wprowadzanie leczniczych kwasów nukleinowych do komórek organizmu ludzkiego, czyli terapia genowa, ma szansę zrewolucjonizować współczesną medycynę. Ostatnie lata przyniosły tej dziedzinie zarówno wiele sukcesów, jak i porażek. Naukowcy krok po kroku pokonują kolejne przeszkody stojące na drodze do zastosowania terapii genowej w chorobach uznawanych dotąd za nieuleczalne.

03.11.2014, Tagi: ekspresja genów, terapia genowa, wektory, wirus, terapie eksperymentalne, hemofilia

Tytoń sposobem na hemofilię?

Tytoń z wklonowanymi genami kodującymi fragmenty czynnika VIII ma posłużyć jako swoiste "odczulanie" dla osób cierpiących na hemofilię. Terapia ma docelowo służyć pacjentom, których organizmy wytwarzają przeciwciała skierowane przeciwko czynnikowi krzepnięcia, który jest podawany jako standardowe leczenie.

Edyta Bartusik, 17.09.2014, Tagi: krzepnięcie krwi, czynnik VIII, modyfikowany genetycznie tytoń, hemofilia

<Marzec 2025>

pn	wt	śr	cz	pt	sb	nd
24	25 SZKOLENIE ONLINE \| Kosmetyk, wyrób medyczny, suplement, a może lek – co prawo mówi o Twoim nowym produkcie? 2025-02-25 do 2025-02-25	26 SZKOLENIE ONLINE \| Ocena bezpieczeństwa kosmetyków – teoria + praktyka 2025-02-26 do 2025-02-26 Jak zwiększyć komfort ważenia i poprawić powtarzalność wyników 2025-02-26 do 2025-02-26	27 SZKOLENIE ONLINE \| Kosmetyki dla Matki i Dziecka 2025-02-27 do 2025-02-27	28 Konferencja Naukowo-Szkoleniowa „Życie z chorobą rzadką: osoba, rodzina i społeczeństwo” 2025-02-28 do 2025-02-28	1 Aesthetic Cosmetology of the Future 2025-03-01 do 2025-03-01	2
3	4	5 CytoDirect – rewolucja w liczeniu komórek – szybkość, precyzja i automatyzacja 2025-03-05 do 2025-03-05	6	7	8	9
10 Tydzień Mózgu 2025 2025-03-10 do 2025-03-14	11 SZKOLENIE ONLINE \| Zarządzanie wyposażeniem laboratorium w świetle wymagań PN EN ISO IEC 17025:2018-02 2025-03-11 do 2025-03-11	12	13 WEBINAR \| Kontrola jakości w przemyśle kosmetycznym 2025-03-13 do 2025-03-13	14 X Konferencja Biologii Molekularnej 2025-03-14 do 2025-03-14	15	16
17	18 Przygotowanie próbek do analizy termicznej 2025-03-18 do 2025-03-18	19 Targi Wyposażenia i Technologii Laboratoryjnych LABS EXPO 2025-03-19 do 2025-03-20 Nowy Titrator EVA KF – innowacja w miareczkowaniu wolumetrycznym METTLER TOLEDO 2025-03-19 do 2025-03-19	20 WEBINAR \| Równowaga hydrofilowo-lipofilowa emulsji (HLB) i metody jej wyznaczania 2025-03-20 do 2025-03-20 WAKE UP CALL \| Bieżące regulacje i wycofywane surowce 2025-03-20 do 2025-03-20 Integrated manufacturing solutions. Shaping the future of oral solid dosages 2025-03-20 do 2025-03-20 XVII Interdyscyplinarna Konferencja Naukowa TYGIEL 2025 „Interdyscyplinarność kluczem do rozwoju” 2025-03-20 do 2025-03-22	21 Webinar \| Opracowanie składu jakościowego na etykietę produktu kosmetycznego zgodnie z Rozporządzeniem 1223/2009 2025-03-21 do 2025-03-21	22	23
24	25 Podstawy pomiaru wilgoci 2025-03-25 do 2025-03-25	26 SZKOLENIE ONLINE \| Testy stabilności jako priorytetowe badanie trwałości nowego produktu kosmetycznego 2025-03-26 do 2025-03-26	27 SZKOLENIE ONLINE \| Ocena bezpieczeństwa kosmetyków dla Matki i Dziecka 2025-03-27 do 2025-03-27	28 SZKOLENIE ONLINE \| Recepturowanie i projektowanie kosmetyków z filtrami UV – aspekty praktyczne 2025-03-28 do 2025-03-28	29	30
31 SZKOLENIE \| Czystość i higiena domu w behawiorystce zwierząt domowych \| TYLKO 480 zł 2025-03-31 do 2025-03-31 SZKOLENIE ONLINE \| Wentylacja – oczyszczanie powietrza, nawilżanie i kaskada ciśnień w GMACHU wytwórni / fabryki biotechnologicznej / farmaceutycznej 2025-03-31 do 2025-03-31	1	2 CEBioForum 2025 2025-04-02 do 2025-04-03	3	4 Produkty lecznicze – import od A do Z (import równoległy, import, import docelowy) 2025-04-04 do 2025-04-04 III Interkontynentalna Konferencja IAM 2025-04-04 do 2025-04-05	5	6

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 1/2025

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 1/2025

Pobierz bezpłatny e-Kwartalnik Biotechnologia.pl Więcej informacji: malgorzata.ges@biotechnologia.pl