Związek SEL120 został we wrześniu 2019 r. podany pierwszemu pacjentowi. Badanie fazy 1b prowadzone jest aktualnie w sześciu ośrodkach klinicznych w Stanach Zjednoczonych i ma na celu ustalenie profilu bezpieczeństwa związku oraz rekomendowanej dawki do dalszych etapów rozwoju klinicznego, a także wstępną ocenę skuteczności przeciwnowotworowej w leczeniu chorych na ostrą białaczkę szpikową lub zespół mielodysplastyczny wysokiego ryzyka (ang. high-risk myelodysplastic syndromes, HR-MDS).

Posiadanie statusu leku sierocego w przypadku potencjalnego wprowadzenia SEL120 na rynek amerykański pozwala ubiegać się o dostęp do szeregu ulg, a także uzyskać dodatkowy siedmioletni okres wyłączności na sprzedaż danego leku w USA  i wsparcie naukowe FDA (tzw. scientific advice) w procesie dalszych badań klinicznych.

– Możliwość uzyskania statusu leku sierocego jest dla nas istotnym kamieniem milowym i ważnym etapem w prowadzonych badaniach klinicznych nad SEL120. Decyzja amerykańskiego regulatora podkreśla również znaczące niezaspokojone potrzeby medyczne w leczeniu ostrej białaczki szpikowej, choroby bardzo agresywnej, o wysoce niekorzystnym rokowaniu u pacjentów – komentuje dr n. med. Setareh Shamsili, Członek Zarządu i Dyrektor ds. Medycznych Ryvu Therapeutics.

– SEL120 wykazał wysoki potencjał w badaniach przedklinicznych i otrzymał strategiczne wsparcie od The Leukemia & Lymphoma Society (LLS) poprzez ich program Therapy Acceleration Program (TAP), dedykowany obiecującym terapiom do walki z nowotworami krwi. Możliwość uzyskania przez SEL120 statusu leku na choroby sieroce znacząco podwyższa atrakcyjność tego projektu ze względu na potencjalne korzyści finansowe i ułatwienia w dalszym rozwoju klinicznym, jakie tego typu związki otrzymują – podkreśla dr Shamsili.

Leki sieroce stosowane są w jednostkach chorobowych o charakterze przewlekłym, które występują u niewielkiej liczby osób w odniesieniu do całkowitej populacji, tj. nie więcej niż u 6 osób na 10 000 lub poniżej 200 000 przypadków w USA. Choroby rzadkie stanowią bardzo niejednorodną grupę schorzeń, które różnią się objawami i sposobem leczenia. Charakteryzuje je ciężki przebieg i często stanowią zagrożenie życia lub powodują przewlekłą niepełnosprawność.