Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
Program SEL120 uzyskał możliwość uznania za lek sierocy przez FDA
Program SEL120 uzyskał możliwość uznania za lek sierocy przez FDA

Ryvu Therapeutics S.A. otrzymała od amerykańskiego regulatora FDA (ang. Food and Drug Administration) informacje, że cząsteczka SEL120 może uzyskać status leku sierocego (ang. Orphan Drug Designation, ODD). SEL120 jest rozwijanym samodzielnie, pierwszym w swojej klasie, małocząsteczkowym inhibitorem CDK8, wykazującym potencjał w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (ang. AML – acute myeloid leukemia).

 

 

Związek SEL120 został we wrześniu 2019 r. podany pierwszemu pacjentowi. Badanie fazy 1b prowadzone jest aktualnie w sześciu ośrodkach klinicznych w Stanach Zjednoczonych i ma na celu ustalenie profilu bezpieczeństwa związku oraz rekomendowanej dawki do dalszych etapów rozwoju klinicznego, a także wstępną ocenę skuteczności przeciwnowotworowej w leczeniu chorych na ostrą białaczkę szpikową lub zespół mielodysplastyczny wysokiego ryzyka (ang. high-risk myelodysplastic syndromes, HR-MDS).

Posiadanie statusu leku sierocego w przypadku potencjalnego wprowadzenia SEL120 na rynek amerykański pozwala ubiegać się o dostęp do szeregu ulg, a także uzyskać dodatkowy siedmioletni okres wyłączności na sprzedaż danego leku w USA  i wsparcie naukowe FDA (tzw. scientific advice) w procesie dalszych badań klinicznych.

– Możliwość uzyskania statusu leku sierocego jest dla nas istotnym kamieniem milowym i ważnym etapem w prowadzonych badaniach klinicznych nad SEL120. Decyzja amerykańskiego regulatora podkreśla również znaczące niezaspokojone potrzeby medyczne w leczeniu ostrej białaczki szpikowej, choroby bardzo agresywnej, o wysoce niekorzystnym rokowaniu u pacjentów – komentuje dr n. med. Setareh Shamsili, Członek Zarządu i Dyrektor ds. Medycznych Ryvu Therapeutics.

– SEL120 wykazał wysoki potencjał w badaniach przedklinicznych i otrzymał strategiczne wsparcie od The Leukemia & Lymphoma Society (LLS) poprzez ich program Therapy Acceleration Program (TAP), dedykowany obiecującym terapiom do walki z nowotworami krwi. Możliwość uzyskania przez SEL120 statusu leku na choroby sieroce znacząco podwyższa atrakcyjność tego projektu ze względu na potencjalne korzyści finansowe i ułatwienia w dalszym rozwoju klinicznym, jakie tego typu związki otrzymują – podkreśla dr Shamsili.

Leki sieroce stosowane są w jednostkach chorobowych o charakterze przewlekłym, które występują u niewielkiej liczby osób w odniesieniu do całkowitej populacji, tj. nie więcej niż u 6 osób na 10 000 lub poniżej 200 000 przypadków w USA. Choroby rzadkie stanowią bardzo niejednorodną grupę schorzeń, które różnią się objawami i sposobem leczenia. Charakteryzuje je ciężki przebieg i często stanowią zagrożenie życia lub powodują przewlekłą niepełnosprawność.

KOMENTARZE
Newsletter