Orphinic Scientific Sp. z o.o. jest założoną w 2019 r. spółką biotechnologiczną rozwijającą innowacyjne terapie, ze szczególnym wskazaniem chorób rzadkich, tzw. sierocych (ang. orphan diseases) oraz innych wskazaniach, w których dotąd nie ma skutecznego leczenia. Spółka posiada biuro w Warszawie oraz w Palo Alto, w Kalifornii, w USA. Model biznesowy spółki opiera się na pozyskiwaniu innowacyjnych projektów w atrakcyjnych obszarach medycznych, w tym chorobach rzadkich, znajdujących się w fazie przedklinicznej lub na początku badań klinicznych, przeprowadzeniu projektu przez etap przedkliniczny lub I/II fazę kliniczną oraz sprzedaży projektu do globalnych graczy rynkowych. Oprócz projektów terapeutycznych Orphinic jest zainteresowany wysokiej jakości projektami z dziedziny urządzeń medycznych, diagnostyki oraz e-health.

W ramach rozwoju działalności spółka nawiązała współpracę z Ambulero Inc, firmą biotechnologiczną z siedzibą w Miami. Oba podmioty powołały spółkę zależną w Polsce, Ambulero Sp. z o.o, która we współpracy z Orphinic będzie prowadziła badania kliniczne nowej terapii genowej w chorobach naczyniowych, w tym w chorobie Buergera, będącej odcinkowym, wieloogniskowym zakrzepowo-zarostowym zapaleniem naczyń o postępującym przebiegu, dla której obecnie nie ma skutecznych terapii. – Cieszymy się, że możemy aktywnie uczestniczyć w globalnym rozwoju przełomowej terapii genowej Ambulero, która może zmniejszyć ryzyko owrzodzeń kończyn i amputacji u pacjentów z chorobami naczyniowymi. Dla naszej spółki to kolejny krok w celu budowy szerokiego portfolio projektów, mogących w istotny sposób ulepszyć leczenie i diagnostykę szeregu chorób – mówi dr Artur Płonowski, współzałożyciel i Dyrektor ds. Medycznych w Orphinic Scientific.

W ramach współpracy Orphinic Scientific jest odpowiedzialny za zarządzanie operacyjne Ambulero Sp. z o.o., w tym za przeprowadzenie badań klinicznych skuteczności terapii wśród pacjentów z chorobą Buergera na obszarze Europy Środkowej i Wschodniej. Umowa z Ambulero daje spółce wyłączne prawo do rozszerzenia współpracy na choroby naczyń obwodowych o innej etiologii, w tym krytyczne niedokrwienie kończyn. Na mocy zawartej umowy, Orphinic posiada prawa do komercjalizacji projektu w Europie oraz globalnie, na zasadzie procentowych royalties liczonych od sprzedaży terapii po jej zarejestrowaniu, jak również od transakcji partneringowych z koncernami międzynarodowymi. W ramach zawartej umowy Orphinic Scientific ma możliwość inwestycji we wspólny projekt w kwocie do 5,5 mln USD, która to jednak jest uzależniona od spełnienia szeregu etapów, określonych w umowie z Ambulero Inc. Niezależnie Orphinic kontynuuje działania zmierzające do poszerzenia portfolio projektów rozwoju kandydatów na leki oraz projektów z wykorzystaniem nowych technologii, w tym AI w badaniach klinicznych.