Informacje

Międzynarodowe Agendy Badawcze otwierają nowe możliwości

Polskie instytuty naukowe prowadzą badania, które mogą przełożyć się na innowacyjne terapie medyczne i rozwiązania technologiczne. O tym, jak napędzać ten rozwój, rozmawiali uczestnicy spotkania w Międzynarodowym Instytucie Biologii Molekularnej i Komórkowej (IIMCB). Minister funduszy i polityki regionalnej (MFiPR) Katarzyna Pełczyńska-Nałęcz, przedstawiciele Fundacji na rzecz Nauki Polskiej (FNP) oraz liderzy IIMCB, ICTER i CENTERA skupili się na efektach dotychczasowych projektów i wyzwaniach, które stoją przed polską nauką.

Redakcja portalu, 18.03.2025, Tagi: innowacje, MIBMiK, FNP, choroby rzadkie, finansowanie badań, choroby zakaźne, centra doskonałości, fundusze europejskie, choroby oczu, Międzynarodowe Agendy Badawcze, ICTER, nauka w Polsce, RACE-PRIME, MAB, CENTERA, promieniowanie terahercowe

Podsumowanie VI Poznańskiego Dnia Chorób Rzadkich „Życie z chorobą rzadką: osoba, rodzina, społeczeństwo”

Z okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich w dniu 28 lutego 2025 r. w Centrum Kongresowo-Dydaktycznym Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu odbyła się konferencja VI Poznański Dzień Chorób Rzadkich „Życie z chorobą rzadką: osoba, rodzina, społeczeństwo”.

Redakcja portalu, 07.03.2025, Tagi: konferencja, choroby rzadkie

Czy polscy pacjenci cierpiący na choroby rzadkie mają dostęp do leków na europejskim poziomie?

Konferencja zorganizowana przez Krajowe Forum Orphan z okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich była okazją m.in. do omówienia problematyki leków stosowanych w chorobach rzadkich w Polsce i Unii Europejskiej. Chociaż Polska nadrabia dystans w obszarze refundacji w stosunku do innych państw europejskich, wciąż nie wszyscy pacjenci mogą liczyć na dostęp do terapii. Na jakie obszary zwrócili uwagę eksperci biorący udział w dyskusji?

Redakcja portalu, 06.03.2025, Tagi: medycyna spersonalizowana, choroby rzadkie, leki sieroce, gojenie się ran, hemofilia, refundacja leków, rdzeniowy zanik mięśni, ataksja Friedricha, pierwotne zapalenie dróg żółciowych, neuromyelitis optica spectrum disorders, zapalenie dróg żółciowych

Może to Ty dokonasz przełomu w leczeniu chorób rzadkich? Nowoczesna biotechnologia medyczna na Coventry University Wrocław

Obchodzony 28 lutego Dzień Chorób Rzadkich co roku obnaża problem, który dotyka miliony ludzi na całym świecie – brak skutecznych terapii licznych chorób rzadkich. Biotechnologia, jako jedna z najbardziej dynamicznie rozwijających się dziedzin współczesnej nauki, daje jednak nadzieję na nowe metody leczenia.

FDA nadała status leku sierocego cząsteczce iQ-007 opracowanej na Wydziale Farmaceutycznym UJ CM

16 stycznia 2025 r. iQure Pharma Inc., amerykańska firma biotechnologiczna, otrzymała informację o nadaniu statusu leku sierocego (z ang. Orphan Drug Designation, ODD) dla cząsteczki iQ-007 w leczeniu zespołu Dravet. Status został przyznany przez amerykańską instytucję rządową Food and Drug Administration (FDA). Jak informowała w październiku ubiegłego roku uczelnia, iQ-007 został opracowany w zespole prof. Krzysztofa Kamińskiego z Wydziału Farmaceutycznego Uniwersytetu Jagiellońskiego – Collegium Medicum (UJ CM) jako pierwszy w klasie (first-in-class) kandydat na lek przeciwpadaczkowy.

Redakcja portalu, 07.02.2025, Tagi: nauka w polsce, choroby rzadkie, padaczka, lek sierocy, fda, zespół Dravet, napady padaczkowe, leki przeciwpadaczkowe, glutaminian, iQ-007, Krzysztof Kamiński, iQure Pharma, Uniwersytet Jagielloński – Collegium Medicum

Przed nami konferencja naukowo-szkoleniowa „Życie z chorobą rzadką: osoba, rodzina i społeczeństwo”

Serdecznie zapraszamy do udziału w wyjątkowej konferencji pt. VI Poznański Dzień Chorób Rzadkich „Życie z chorobą rzadką: osoba, rodzina i społeczeństwo” organizowanej przez Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu 28 lutego 2025 r., kiedy to obchodzony jest Światowy Dzień Chorób Rzadkich.

Redakcja portalu, 06.02.2025, Tagi: konferencja, choroby rzadkie, Poznański Dzień Chorób Rzadkich

Wielki potencjał polskiej onkologii i hematologii dziecięcej – czy Polska stanie się światowym liderem?

Onkologia i hematologia dziecięca była tematem pierwszego w 2025 r. posiedzenia Podkomisji stałej ds. onkologii. Jak podkreślali eksperci, dzięki wieloletniej pracy całego środowiska w tej dziedzinie dokonał się ogromny postęp. Leczenie w Polsce jest na poziomie europejskim, a w niektórych chorobach, np. w białaczkach dziecięcych, Polska osiąga wyniki lepsze niż średnia europejska. Środowisko onkologów i hematologów dziecięcych nie chce spoczywać na laurach i w trakcie posiedzenia przedstawiło propozycje rozwiązań, które mogłyby przyczynić się do dalszego wzrostu liczby wyleczonych dzieci.

Redakcja portalu, 29.01.2025, Tagi: choroby rzadkie, onkologia dziecięca, choroby ultrarzadkie, nowotwory dziecięce, hemetologia dziecięca

„The Lancet Regional Health” podsumowuje pięcioletnią działalność Agencji Badań Medycznych

Agencja Badań Medycznych (ABM) znalazła się w centrum uwagi światowej nauki dzięki publikacji w prestiżowym czasopiśmie „The Lancet Regional Health - Europe”. Artykuł zatytułowany „Medical Research Agency: 5 years of reshaping the clinical trials ecosystem in Poland” podsumowuje pięcioletnią działalność Agencji, ukazując jej wpływ na rozwój badań klinicznych w Polsce.

Redakcja portalu, 18.12.2024, Tagi: badania kliniczne, nauka w polsce, choroby rzadkie, agencja badań medycznych, badania kliniczne w polsce, publikacja naukowa, badania kliniczne w pediatrii, the lancet

Polski start-up zdiagnozował ponad 200 osób w zakresie występowania chorób rzadkich

Opracowane przez Saventic Health algorytmy sztucznej inteligencji w ciągu ostatniego roku pomogły zdiagnozować ponad 200 osób w zakresie występowania u nich chorób rzadkich. Swoje rozwiązania spółka już teraz oferuje globalnym firmom farmaceutycznym oraz klinikom na trzech kontynentach. Nowe finansowanie typu bridge w wysokości 8,6 mln zł, uzyskane od 4growth VC w koinwestycji z NCBR Investment Fund z Polski oraz TNI Fund z USA, start-up przeznaczy na dalszą ekspansję w Europie, Ameryce Południowej i Kanadzie.

Redakcja portalu, 13.12.2024, Tagi: inwestycje, choroby rzadkie, analiza danych, big data, partnerstwo publiczno-prywatne, sztuczna inteligencja, sztuczna inteligencja w medycynie, data science, saventic health

AstraZeneca kontynuuje inwestycje w biotechnologiczne firmy prowadzące zaawansowane badania kliniczne

Na przestrzeni ostatniego półrocza AstraZeneca zawarła kilka umów nabycia spółek biotechnologicznych prowadzących badania kliniczne późnych faz. Firma tym samym istotnie rozwija swój potencjał dostarczania pacjentom leków w tzw. niezaspokojonych potrzebach medycznych, takich jak leczenie rzadkich chorób endokrynologicznych w późnym stadium rozwoju, radioterapie celowane w leczeniu raka czy terapie komórkowe i genowe dla onkologii, immunologii i chorób rzadkich.

Redakcja portalu, 19.06.2024, Tagi: onkologia, terapia celowana, badania kliniczne, inwestycje, immunoterapia, choroby rzadkie, endokrynologia, astrazeneca, terapie genowe, terapie komórkowe, Amolyt Pharma, Fusion Pharmaceuticals, Cellectis, niezaspokojone potrzeby medyczne

Schorzenia siatkówki, czyli niezaopiekowany obszar chorób rzadkich

Ostatniego dnia lutego na całym świecie obchodzony był Światowy Dzień Chorób Rzadkich. Celem inicjatywy jest zwrócenie uwagi na problemy osób cierpiących właśnie na te schorzenia. Wśród nich znajdują się pacjenci z chorobami siatkówki o podłożu genetycznym. Stowarzyszenie Retina AMD Polska wskazało kluczowe obszary, które wymagają zaopiekowania w przypadku tej grupy chorych.

Redakcja portalu, 07.03.2024, Tagi: choroby rzadkie, okulistyka, optometria, choroby siatkówki

Polka bada molekularne podstawy deoksyhypuzynacji

Choroby rzadkie stanowią ogromne wyzwanie zdrowotne, ekonomiczne i społeczne. Liczba sklasyfikowanych do tej pory schorzeń tego typu wynosi ok. 8 tys. i stale rośnie – średnio raz na tydzień odkrywana jest nowa choroba rzadka. W Polsce z powodu chorób rzadkich cierpi 2-3 mln osób. Może ich być jednak zdecydowanie więcej, ponieważ w wielu przypadkach chorzy nie mają ustalonego właściwego rozpoznania [1].

Redakcja portalu, 28.02.2024, Tagi: nauka w polsce, choroby rzadkie, kobieta w nauce, stypendium, kriomikroskopia elektronowa, biologia strukturalna, Elżbieta Wątor, L'Oréal-UNESCO dla Kobiet i Nauki, hypuzynacja, deoksyhypuzyna, hypuzyna, lizyna, DHS, syndrom niedoboru DHS, krystalografia makromolekularna

Prof. Krzysztof Giannopoulos: „Leczenie chłoniaków zgodnie ze standardami przypomina pogoń za uciekającym królikiem”

Dlaczego właśnie wrzesień to tak ważny miesiąc dla edukacji o nowotworach krwi? Czy rosnącą liczbę pacjentów diagnozowanych w kierunku chorób hematologicznych należy odbierać jako negatywne czy pozytywne zjawisko? I w jaki sposób stosowanie nowych standardów w leczeniu może przynieść oszczędności systemowi ochrony zdrowia? O to w trakcie Forum Ekonomicznego w Karpaczu zapytano prof. dr. hab. Krzysztofa Giannopoulosa, kierownika Zakładu Hematologii Doświadczalnej Uniwersytetu Medycznego w Lublinie i prezesa Stowarzyszenia Hematologia Nowej Generacji.

Redakcja portalu, 13.09.2023, Tagi: choroby rzadkie, nowotwory krwi, chłoniak, pediatria, ostra białaczka szpikowa, hematoonkologia, polatuzumab wedotyny, chłoniak rozlany z dużych komórek B, nowotwory u dzieci, immunochemioterapia

Zmieniając zasady gry, czyli jak wentylacja mechaniczna wpływa na życie pacjentów z rzadkimi chorobami neurologicznymi?

Choroby rzadkie występują częściej niż wynikałoby to z ich nazwy, gdyż w Polsce zmaga się z nimi niemal 3 mln osób. Choroby rzadkie mają bardzo niską częstotliwość występowania w populacji, a w Europie chorobę uznaje się za rzadką, jeśli dotyka mniej niż 5 na 10 tys. ludzi. Charakteryzują się długotrwałym, często ciężkim i postępującym przebiegiema, a w konsekwencji – mogą zagrażać życiu lub powodować przewlekłą niepełnosprawność. Ponad połowa z nich ujawnia się już w wieku dziecięcym. Najczęściej są to choroby mające podłoże genetyczne (80%). Pośród nich ważną grupę stanowią choroby nerwowo-mięśniowe, takie jak rdzeniowy zanik mięśni (SMA), miopatie (w tym dystrofie) czy klątwa Ondyny.

Redakcja portalu, 10.08.2023, Tagi: choroby rzadkie, dystrofia mięśniowa, miopatia, respirator, pediatria, choroby neurologiczne, SMA, niewydolność oddechowa, klątwa Ondyny, wentylacja mechaniczna

Wstępne wyniki badań firmy Moderna dotyczące terapii mRNA-3927 w leczeniu kwasicy propionowej

Moderna – spółka biotechnologiczna będąca pionierem w dziedzinie terapii i szczepionek opartych na informacyjnym RNA (mRNA) – ogłosiła, że na dorocznym spotkaniu Amerykańskiego Towarzystwa Terapii Genowej i Komórkowej (ASGCT, z ang. American Society of Gene + Cell Therapy) w 2023 r. przedstawiono wstępne dane z badania I//II fazy dotyczącego zastosowania mRNA-3927 w eksperymentalnej terapii kwasicy propionowej (PA).

Redakcja portalu, 22.05.2023, Tagi: badania kliniczne, choroby rzadkie, moderna, mrna, mRNA-3927, kwasica propionowa

Badania kliniczne szansą w chorobach rzadkich

W Polsce ok. 3 mln osób cierpi na choroby rzadkie, które ze względu na trudności w rozpoznawaniu i brak dostępnych opcji terapeutycznych stanowią wyzwanie dla opieki zdrowotnej. Badania kliniczne w tej dziedzinie są szansą dla pacjentów na dostęp do innowacyjnych terapii.

Redakcja portalu, 01.03.2023, Tagi: badania kliniczne, choroby rzadkie, dofinansowanie, agencja badań medycznych, badania kliniczne w polsce, nauka w Polsce

Polska badaczka łączy narzędzia biologii molekularnej i inżynierii genetycznej w poszukiwaniu metod leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a

28 lutego obchodzimy Światowy Dzień Chorób Rzadkich – święto zainicjowane w celu podniesienia świadomości na temat schorzeń, które są nieznane lub pomijane. Zaliczamy do nich dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD). Występuje raz na ok. 6 tys. urodzeń, dotykając głównie chłopców. Choć dzisiejsza medycyna nie pozwala na jej wyleczenie, wielu badaczy zgłębia mechanizmy jej rozwoju, szukając rozwiązań, które mogłyby poprawić stan chorych. Wśród nich jest dr Kalina Andrysiak, stypendystka 22. edycji programu L’Oréal-UNESCO Dla Kobiet i Nauki, która zajmuje się badaniem molekularnych mechanizmów kardiomiopatii u pacjentów z DMD.

Redakcja portalu, 17.02.2023, Tagi: inżynieria genetyczna, nauka w polsce, pluripotencjalne komórki macierzyste, kardiomiocyty, choroby rzadkie, biologia molekularna, kobieta w nauce, stypendium, edycja genów, L’Oréal-UNESCO Dla Kobiet i Nauki, crispr-cas9, kardiomiopatia, Kalina Andrysiak, dystrofia mięśniowa Duchenne’a, utrofina, dystrofina

Mabion uzyskał od FDA status ODD dla leku MabionCD20 we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej

Status leku sierocego jest przyznawany przez FDA lekom, mającym zapobiegać oraz leczyć choroby rzadkie. Zapewnia spółkom biotechnologicznym szereg zachęt wspierających rozwój diagnostyki i terapii. Posiadanie statusu leku sierocego pozwala na zwolnienie z części opłat do FDA, w tym opłat związanych z rejestracją leku, gwarantuje 7 lat wyłączności rynkowej po uzyskaniu rejestracji i uprawnia do ulg podatkowych przy przeprowadzaniu fazy badań klinicznych. Uzyskanie statusów ODD (ang. Orphan Drug Designation), czyli desygnacji jako leku sierocego łącznie już w dwóch wskazaniach, skutecznie buduje wartość projektu MabionCD20.

Redakcja portalu, 10.02.2023, Tagi: przeciwciała monoklonalne, choroby rzadkie, mabion, lek biologiczny, lek sierocy, fda, lek biopodobny, mabioncd20, rituximab, autoimmunologiczna anemia hemolityczna

Polscy naukowcy chcą zwiększyć bezpieczeństwo biopsji nerki

Kłębuszkowe zapalenia nerek (KZN) to choroby rzadkie i ultrarzadkie, które mogą doprowadzić do niewydolności nerek. Jedyną metodą, która pozwala rozpoznać chorobę, jest biopsja. Naukowcy chcą zapobiec powikłaniom zabiegu, by móc wcześniej diagnozować schorzenia nerek.

Redakcja portalu, 12.01.2023, Tagi: badania kliniczne, nauka w polsce, choroby rzadkie, polscy naukowcy, grant, choroby nerek, krwawienie, uniwersytet medyczny w białymstoku, agencja badań medycznych, badania kliniczne w polsce, choroby ultrarzadkie, biopsja nerki, desmopresyna, kłębuszkowe zapalenia nerek, stop bleed, Alicja Rydzewska-Rosołowska

Najnowsze możliwości stosowania diagnostyki genetycznej

Zaburzenie genetyczne to stan, spowodowany zmianą sekwencji DNA w porównaniu z normalną sekwencją. Może być wynikiem mutacji jednego lub wielu genów, kombinacją mutacji genów i czynników środowiskowych lub aberracją chromosomową, czyli zmianą ilości chromosomów. [1] Większość z tych zaburzeń to rzadkie choroby, które dotykają mniej niż 1 osobę na 2000. [2]

pn	wt	śr	cz	pt	sb	nd
24	25 SZKOLENIE ONLINE \| Kosmetyk, wyrób medyczny, suplement, a może lek – co prawo mówi o Twoim nowym produkcie? 2025-02-25 do 2025-02-25	26 SZKOLENIE ONLINE \| Ocena bezpieczeństwa kosmetyków – teoria + praktyka 2025-02-26 do 2025-02-26 Jak zwiększyć komfort ważenia i poprawić powtarzalność wyników 2025-02-26 do 2025-02-26	27 SZKOLENIE ONLINE \| Kosmetyki dla Matki i Dziecka 2025-02-27 do 2025-02-27	28 Konferencja Naukowo-Szkoleniowa „Życie z chorobą rzadką: osoba, rodzina i społeczeństwo” 2025-02-28 do 2025-02-28	1 Aesthetic Cosmetology of the Future 2025-03-01 do 2025-03-01	2
3	4	5 CytoDirect – rewolucja w liczeniu komórek – szybkość, precyzja i automatyzacja 2025-03-05 do 2025-03-05	6	7	8	9
10 Tydzień Mózgu 2025 2025-03-10 do 2025-03-14	11 SZKOLENIE ONLINE \| Zarządzanie wyposażeniem laboratorium w świetle wymagań PN EN ISO IEC 17025:2018-02 2025-03-11 do 2025-03-11	12	13 WEBINAR \| Kontrola jakości w przemyśle kosmetycznym 2025-03-13 do 2025-03-13	14 X Konferencja Biologii Molekularnej 2025-03-14 do 2025-03-14	15	16
17	18 Przygotowanie próbek do analizy termicznej 2025-03-18 do 2025-03-18	19 Targi Wyposażenia i Technologii Laboratoryjnych LABS EXPO 2025-03-19 do 2025-03-20 Nowy Titrator EVA KF – innowacja w miareczkowaniu wolumetrycznym METTLER TOLEDO 2025-03-19 do 2025-03-19	20 WEBINAR \| Równowaga hydrofilowo-lipofilowa emulsji (HLB) i metody jej wyznaczania 2025-03-20 do 2025-03-20 WAKE UP CALL \| Bieżące regulacje i wycofywane surowce 2025-03-20 do 2025-03-20 Integrated manufacturing solutions. Shaping the future of oral solid dosages 2025-03-20 do 2025-03-20 XVII Interdyscyplinarna Konferencja Naukowa TYGIEL 2025 „Interdyscyplinarność kluczem do rozwoju” 2025-03-20 do 2025-03-22	21 Webinar \| Opracowanie składu jakościowego na etykietę produktu kosmetycznego zgodnie z Rozporządzeniem 1223/2009 2025-03-21 do 2025-03-21	22	23
24	25 Podstawy pomiaru wilgoci 2025-03-25 do 2025-03-25	26 SZKOLENIE ONLINE \| Testy stabilności jako priorytetowe badanie trwałości nowego produktu kosmetycznego 2025-03-26 do 2025-03-26	27 SZKOLENIE ONLINE \| Ocena bezpieczeństwa kosmetyków dla Matki i Dziecka 2025-03-27 do 2025-03-27	28 SZKOLENIE ONLINE \| Recepturowanie i projektowanie kosmetyków z filtrami UV – aspekty praktyczne 2025-03-28 do 2025-03-28	29	30
31 SZKOLENIE \| Czystość i higiena domu w behawiorystce zwierząt domowych \| TYLKO 480 zł 2025-03-31 do 2025-03-31 SZKOLENIE ONLINE \| Wentylacja – oczyszczanie powietrza, nawilżanie i kaskada ciśnień w GMACHU wytwórni / fabryki biotechnologicznej / farmaceutycznej 2025-03-31 do 2025-03-31	1	2 CEBioForum 2025 2025-04-02 do 2025-04-03	3	4 Produkty lecznicze – import od A do Z (import równoległy, import, import docelowy) 2025-04-04 do 2025-04-04 III Interkontynentalna Konferencja IAM 2025-04-04 do 2025-04-05	5	6

MAPA TAGÓW

Oferty pracy

Informacje

Międzynarodowe Agendy Badawcze otwierają nowe możliwości

Podsumowanie VI Poznańskiego Dnia Chorób Rzadkich „Życie z chorobą rzadką: osoba, rodzina, społeczeństwo”

Czy polscy pacjenci cierpiący na choroby rzadkie mają dostęp do leków na europejskim poziomie?

Może to Ty dokonasz przełomu w leczeniu chorób rzadkich? Nowoczesna biotechnologia medyczna na Coventry University Wrocław

FDA nadała status leku sierocego cząsteczce iQ-007 opracowanej na Wydziale Farmaceutycznym UJ CM

Przed nami konferencja naukowo-szkoleniowa „Życie z chorobą rzadką: osoba, rodzina i społeczeństwo”

Wielki potencjał polskiej onkologii i hematologii dziecięcej – czy Polska stanie się światowym liderem?

„The Lancet Regional Health” podsumowuje pięcioletnią działalność Agencji Badań Medycznych

Polski start-up zdiagnozował ponad 200 osób w zakresie występowania chorób rzadkich

AstraZeneca kontynuuje inwestycje w biotechnologiczne firmy prowadzące zaawansowane badania kliniczne

Schorzenia siatkówki, czyli niezaopiekowany obszar chorób rzadkich

Polka bada molekularne podstawy deoksyhypuzynacji

Prof. Krzysztof Giannopoulos: „Leczenie chłoniaków zgodnie ze standardami przypomina pogoń za uciekającym królikiem”

Zmieniając zasady gry, czyli jak wentylacja mechaniczna wpływa na życie pacjentów z rzadkimi chorobami neurologicznymi?

Wstępne wyniki badań firmy Moderna dotyczące terapii mRNA-3927 w leczeniu kwasicy propionowej

Badania kliniczne szansą w chorobach rzadkich

Polska badaczka łączy narzędzia biologii molekularnej i inżynierii genetycznej w poszukiwaniu metod leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne’a

Mabion uzyskał od FDA status ODD dla leku MabionCD20 we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej

Polscy naukowcy chcą zwiększyć bezpieczeństwo biopsji nerki

Najnowsze możliwości stosowania diagnostyki genetycznej

<Marzec 2025>

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 1/2025

WYDAWCA

PARTNERZY