Efektem ogłoszonego przez ABM konkursu ma być przede wszystkim opracowanie nowych standardów diagnostyczno-terapeutycznych, a także zwiększenie wiedzy o najbardziej optymalnych klinicznie terapiach w odniesieniu do szerokiego spektrum schorzeń. Zgodnie z Planem Rozwoju Badań Klinicznych na lata 2020-2030 konkurs ma na celu uwzględnienie priorytetów zdrowotnych i potrzeb pacjentów, w związku z czym szczególną uwagę zwrócono na choroby rzadkie i choroby układu nerwowego, identyfikowane jako jedne z najważniejszych obszarów do rozwoju i innowacji w kategorii zdrowie na najbliższe lata. W ramach Planu określono także potencjalne potrzeby m.in. w obszarze neonatologii czy zdrowia mózgu.

Choroby rzadkie i choroby układu nerwowego wyzwaniem dla systemu ochrony zdrowia

Obecnie jednym z największych wyzwań zarówno dla pacjentów, lekarzy, jak i całego systemu ochrony zdrowia są choroby rzadkie. Chociaż każda z chorób rzadkich, a zwłaszcza ultrarzadkich, charakteryzuje się niską częstością występowania, to ich łączna liczba sprawia, że cierpi na nie od 6% do 8% populacji. Różnorodność kliniczna chorób rzadkich obejmuje: zespoły wad i izolowane wady rozwojowe, niepełnosprawność intelektualną, choroby neurologiczne, dermatologiczne, okulistyczne, kardiologiczne, nefrologiczne, endokrynologiczne i wiele innych. Choroby rzadkie to również niektóre rzadko występujące nowotwory, choroby autoimmunologiczne czy choroby zakaźne. Największe wyzwanie stanowi jednak fakt, że nadal tylko dla ok. 1% chorób rzadkich dedykowane jest leczenie, które jest niezwykle drogie.

Z roku na rok wzrasta również liczba zachorowań na choroby układu nerwowego. Zaburzenia neurologiczne są główną przyczyną niepełnosprawności i drugą pod względem częstotliwości występowania przyczyną zgonów na świecie. W Polsce żyje ok. 50 tys. osób ze stwardnieniem rozsianym, ok. 90 tys. z chorobą Parkinsona, ok. 300 tys. osób cierpi na padaczkę, a na chorobą Alzheimera –  ok. pół miliona. Ponadto co roku na udar mózgu zapada ok. 80 tys. Polaków, a 15% społeczeństwa choruje na migrenę. W związku z dynamicznie rosnącą liczbą pacjentów z chorobami układu nerwowego niezwykle istotne jest zaproponowanie rozwiązań mających na celu poprawę organizacji opieki neurologicznej, szybką diagnostykę i usprawnienie leczenia.

Kto i w jaki sposób może wnioskować o dofinansowanie?

Nabór adresowany jest do podmiotów, takich jak: uczelnie wyższe, federacje podmiotów systemu szkolnictwa wyższego i nauki, instytuty naukowe PAN, instytuty badawcze, międzynarodowe instytuty naukowe, Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego, podmioty lecznicze, dla których podmiotem tworzącym jest publiczna uczelnia medyczna albo uczelnia prowadząca działalność dydaktyczną i badawczą w dziedzinie nauk medycznych albo Centrum Medycznego Kształcenia Podyplomowego, przedsiębiorcy mający status centrum badawczo-rozwojowego, podmioty prowadzące badania naukowe i prace rozwojowe, które podejmują możliwość realizacji projektów w postaci niekomercyjnych badań klinicznych. Nabór wniosków trwa do dnia 30 czerwca 2025 r.