Portal biotechnologia.pl korzysta z Javascript. Włącz go w swojej przeglądarce, aby w pełni cieszyć się portalem. Nie wiesz jak? Kliknij tutaj.

Informacje

Polska wśród liderów Europy w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Dane z 7-letniego program

Polska wśród liderów Europy w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Dane z 7-letniego programu leczenia

Ponad 70% pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) leczonych w Polsce nusinersenem uzyskało istotną klinicznie poprawę, a u wszystkich zatrzymano postęp choroby. Efekty terapii nie zatrzymują się po kilku miesiącach, poprawa narasta wraz z czasem stosowania leku – pokazują dane obserwacyjne z leczenia polskich chorych w 7-letnim programie lekowym B.102. przedstawione podczas konferencji prasowej Fundacji SMA 4 listopada 2025 r. w Warszawie. Wyniki leczenia są dowodem na to, że decyzja o refundacji pierwszej na świecie terapii była przełomem, który zmienił rokowania pacjentów i nadał nową dynamikę całemu systemowi opieki nad chorymi, stając się również wzorcem postępowania dla innych krajów europejskich.

Redakcja portalu, 06.11.2025, Tagi: refundacja leków, rdzeniowy zanik mięśni, nusinersen, program lekowy

Na horyzoncie nowe terapie rdzeniowego zaniku mięśni. Rosną wyzwania w opiece nad dorosłymi

Na horyzoncie nowe terapie rdzeniowego zaniku mięśni. Rosną wyzwania w opiece nad dorosłymi pacjentami w Polsce

Polska należy do światowej czołówki w diagnostyce i leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Do tego sukcesu przyczyniły się m.in. badania przesiewowe noworodków, dostęp do terapii oraz przełomowa decyzja o włączaniu do leczenia kobiet z SMA w czasie ciąży. Teraz trwają prace nad nowymi cząsteczkami, które mogą jeszcze bardziej poprawić sytuację pacjentów. Mimo wielu osiągnięć eksperci wskazują na konieczność rozwiązania kilku istotnych kwestii, które utrudniają opiekę nad chorymi, zwłaszcza dorosłymi.

Redakcja portalu, 17.07.2025, Tagi: ciąża, rdzeniowy zanik mięśni, SMA, nusinersen, program lekowy, salanersen, BIIB115

Innowacyjne leki zmieniają oblicze rzadkich chorób neurologicznych uznawanych dotychczas za

Innowacyjne leki zmieniają oblicze rzadkich chorób neurologicznych uznawanych dotychczas za nieuleczalne. Tak jest w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni

Jeszcze kilka lat temu rokowania w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) były niekorzystne. Zmieniło je uruchomienie w styczniu 2019 r. modelowego programu lekowego B.102, w którym pacjenci otrzymali pierwszą na świecie terapię – nusinersen. Kolejnym krokiem milowym w walce z chorobą były badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA, dzięki którym dzieci otrzymują leczenie, zanim wystąpią pierwsze objawy. We wrześniu 2023 r. udostępnione zostały dwie kolejne terapie zarejestrowane w Europie, co mogło sugerować, że wachlarz możliwości terapeutycznych w Polsce został wyczerpany. Tymczasem Ministerstwo Zdrowia w kwietniu 2024 r. podjęło decyzję o kontynuacji leczenia kobiet z SMA w czasie ciąży pierwszym zarejestrowanym terapeutykiem.

Redakcja portalu, 29.05.2025, Tagi: innowacje, choroby rzadkie, refundacja leków, choroby neurologiczne, rdzeniowy zanik mięśni, nusinersen, programy lekowe, Uniwersytet Medyczny w Lublinie, onasemnogen abeparwowek, rysdyplam

Biogen i Ionis zdobywają prestiżową Prix Galien. Nagrodę przyznano dla leku nusinersen w kategorii najlepszy produkt biotechnologiczny

Biogen i Ionis otrzymały prestiżową nagrodę Prix Galien USA 2017 za najlepszy produkt biotechnologiczny, którą uhonorowano lek nusinersen. Prix Galien USA jest przyznawana za wybitne osiągnięcia w dziedzinie innowacji naukowych poprawiających stan zdrowia człowieka. Nagrodę wręczono podczas uroczystości, która odbyła się w Nowym Jorku 26 października 2017 roku.

Redakcja portalu, 11.11.2017, Tagi: prix galien, rdzeniowy zanik mięśni, nusinersen, biogen, Ionis

<Luty 2026>

pn	wt	śr	cz	pt	sb	nd
26	27 WEBINAR \| Przegląd zmian legislacyjnych w przemyśle kosmetycznym i okołokosmetycznym – co nas czeka w 2026 roku? 2026-01-27 do 2026-01-27	28 Webinar online: Łączenie danych eksperymentalnych z modelowaniem dla zwiększenia produktywności. 2026-01-28 do 2026-01-28	29	30 SZKOLENIE ONLINE \| Recepturowanie kosmetyków kolorowych – aspekty praktyczne 2026-01-30 do 2026-01-30	31	1
2	3 SZKOLENIE ONLINE \| Sprawozdania w systemie BDO dla przemysłu kosmetycznego 2026-02-03 do 2026-02-03	4 SZKOLENIE ONLINE \| Dobra Praktyka Produkcyjna (GMP) w branży kosmetycznej wg normy PN EN ISO 22716 2026-02-04 do 2026-02-04	5 WEBINAR \| 10.00-11.30 Kosmetyki niskiego ryzyka mikrobiologicznego – recepturowanie i badania wdrożeniowe 2026-02-05 do 2026-02-05 WEBINAR \| 12.00-13.30 \| Kontrola jakości w przemyśle kosmetycznym 2026-02-05 do 2026-02-05	6 SZKOLENIE ONLINE \| Badania mikrobiologiczne jako kluczowy aspekt bezpieczeństwa kosmetyków 2026-02-06 do 2026-02-06	7	8
9	10 SZKOLENIE ONLINE \| Ocena bezpieczeństwa kosmetyków dla Matki i Dziecka 2026-02-10 do 2026-02-10	11	12	13	14	15
16	17 SZKOLENIE ONLINE \| Projektowanie etykiety produktu kosmetycznego – elementy obowiązkowe, claimy, marketing, najczęstsze błędy 2026-02-17 do 2026-02-17	18 SZKOLENIE ONLINE \| Kosmetyki dla Matki i Dziecka 2026-02-18 do 2026-02-18	19 Webinar \| Podstawy perfumerii 2026-02-19 do 2026-02-19	20 SZKOLENIE \| Kwalifikacja produktu kosmetycznego w tym produkty z pogranicza 2026-02-20 do 2026-02-20	21	22
23	24 Webinar online: Wprowadzenie do dobrych praktyk ważenia (GWP) 2026-02-24 do 2026-02-24	25 Wirtualne forum użytkowników DirectInject-LC 2026-02-25 do 2026-02-25 SZKOLENIE ONLINE \| Jak przygotować certyfikat IFRA dla substancji zapachowych? 2026-02-25 do 2026-02-25	26 Webinar online: Systemy wody farmaceutycznej 2026-02-26 do 2026-02-26 Webinar online: Analiza dynamiczno-mechaniczna (DMA) 2026-02-26 do 2026-02-26	27	28	1

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 4/2025

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 4/2025

Pobierz bezpłatny e-Kwartalnik Biotechnologia.pl Więcej informacji: malgorzata.ges@biotechnologia.pl