Informacje

Informacje

<Grudzień 2025>

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 2-3/2025

Polska wśród liderów Europy w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Dane z 7-letniego programu leczenia

Na horyzoncie nowe terapie rdzeniowego zaniku mięśni. Rosną wyzwania w opiece nad dorosłymi pacjentami w Polsce

Innowacyjne leki zmieniają oblicze rzadkich chorób neurologicznych uznawanych dotychczas za nieuleczalne. Tak jest w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni

Czy polscy pacjenci cierpiący na choroby rzadkie mają dostęp do leków na europejskim poziomie?

Polscy naukowcy proponują innowacyjne podejścia w leczeniu chorób mózgu

Czy nadal wszystko zaczyna się od badania kropli krwi? Od morfologii do terapii genowych i komórkowych

FDA zatwierdza risdiplam do leczenia SMA u dorosłych pacjentów i dzieci w wieku powyżej 2. miesiąca życia

ZOLGENSMA – terapia genowa, która może ratować życie. FDA zarejestrowało najdroższy lek na świecie!

Terapia genowa za 2 miliony dolarów szansą dla dzieci z SMA

Biogen i Ionis zdobywają prestiżową Prix Galien. Nagrodę przyznano dla leku nusinersen w kategorii najlepszy produkt biotechnologiczny

Preparat z klasy oligonukleotydów antysensownych pozwolił dzieciom z rdzeniowym zanikiem mięśni znowu chodzić

MAPA TAGÓW

Oferty pracy

Polska wśród liderów Europy w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni. Dane z 7-letniego programu leczenia

Na horyzoncie nowe terapie rdzeniowego zaniku mięśni. Rosną wyzwania w opiece nad dorosłymi pacjentami w Polsce

Innowacyjne leki zmieniają oblicze rzadkich chorób neurologicznych uznawanych dotychczas za nieuleczalne. Tak jest w przypadku rdzeniowego zaniku mięśni

Czy polscy pacjenci cierpiący na choroby rzadkie mają dostęp do leków na europejskim poziomie?

Polscy naukowcy proponują innowacyjne podejścia w leczeniu chorób mózgu

Czy nadal wszystko zaczyna się od badania kropli krwi? Od morfologii do terapii genowych i komórkowych

FDA zatwierdza risdiplam do leczenia SMA u dorosłych pacjentów i dzieci w wieku powyżej 2. miesiąca życia

ZOLGENSMA – terapia genowa, która może ratować życie. FDA zarejestrowało najdroższy lek na świecie!

Terapia genowa za 2 miliony dolarów szansą dla dzieci z SMA

Biogen i Ionis zdobywają prestiżową Prix Galien. Nagrodę przyznano dla leku nusinersen w kategorii najlepszy produkt biotechnologiczny

Preparat z klasy oligonukleotydów antysensownych pozwolił dzieciom z rdzeniowym zanikiem mięśni znowu chodzić

WYDAWCA

PARTNERZY

Ponad 70% pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) leczonych w Polsce nusinersenem uzyskało istotną klinicznie poprawę, a u wszystkich zatrzymano postęp choroby. Efekty terapii nie zatrzymują się po kilku miesiącach, poprawa narasta wraz z czasem stosowania leku – pokazują dane obserwacyjne z leczenia polskich chorych w 7-letnim programie lekowym B.102. przedstawione podczas konferencji prasowej Fundacji SMA 4 listopada 2025 r. w Warszawie. Wyniki leczenia są dowodem na to, że decyzja o refundacji pierwszej na świecie terapii była przełomem, który zmienił rokowania pacjentów i nadał nową dynamikę całemu systemowi opieki nad chorymi, stając się również wzorcem postępowania dla innych krajów europejskich.

Redakcja portalu, 06.11.2025, Tagi: refundacja leków, rdzeniowy zanik mięśni, nusinersen, program lekowy

Polska należy do światowej czołówki w diagnostyce i leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Do tego sukcesu przyczyniły się m.in. badania przesiewowe noworodków, dostęp do terapii oraz przełomowa decyzja o włączaniu do leczenia kobiet z SMA w czasie ciąży. Teraz trwają prace nad nowymi cząsteczkami, które mogą jeszcze bardziej poprawić sytuację pacjentów. Mimo wielu osiągnięć eksperci wskazują na konieczność rozwiązania kilku istotnych kwestii, które utrudniają opiekę nad chorymi, zwłaszcza dorosłymi.

Redakcja portalu, 17.07.2025, Tagi: ciąża, rdzeniowy zanik mięśni, SMA, nusinersen, program lekowy, salanersen, BIIB115

Jeszcze kilka lat temu rokowania w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA) były niekorzystne. Zmieniło je uruchomienie w styczniu 2019 r. modelowego programu lekowego B.102, w którym pacjenci otrzymali pierwszą na świecie terapię – nusinersen. Kolejnym krokiem milowym w walce z chorobą były badania przesiewowe noworodków w kierunku SMA, dzięki którym dzieci otrzymują leczenie, zanim wystąpią pierwsze objawy. We wrześniu 2023 r. udostępnione zostały dwie kolejne terapie zarejestrowane w Europie, co mogło sugerować, że wachlarz możliwości terapeutycznych w Polsce został wyczerpany. Tymczasem Ministerstwo Zdrowia w kwietniu 2024 r. podjęło decyzję o kontynuacji leczenia kobiet z SMA w czasie ciąży pierwszym zarejestrowanym terapeutykiem.

Redakcja portalu, 29.05.2025, Tagi: innowacje, choroby rzadkie, refundacja leków, choroby neurologiczne, rdzeniowy zanik mięśni, nusinersen, programy lekowe, Uniwersytet Medyczny w Lublinie, onasemnogen abeparwowek, rysdyplam

Konferencja zorganizowana przez Krajowe Forum Orphan z okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich była okazją m.in. do omówienia problematyki leków stosowanych w chorobach rzadkich w Polsce i Unii Europejskiej. Chociaż Polska nadrabia dystans w obszarze refundacji w stosunku do innych państw europejskich, wciąż nie wszyscy pacjenci mogą liczyć na dostęp do terapii. Na jakie obszary zwrócili uwagę eksperci biorący udział w dyskusji?

Redakcja portalu, 06.03.2025, Tagi: medycyna spersonalizowana, choroby rzadkie, leki sieroce, gojenie się ran, hemofilia, refundacja leków, rdzeniowy zanik mięśni, ataksja Friedricha, pierwotne zapalenie dróg żółciowych, neuromyelitis optica spectrum disorders, zapalenie dróg żółciowych

Według Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) do 2030 r. choroby mózgu będą stanowiły największe zagrożenie zdrowotne, prowadząc do niepełnosprawności lub śmierci. Jedną z najbardziej powszechnych chorób mózgu jest otępienie. Przewiduje się, że do 2030 r. liczba osób cierpiących na tę przypadłość, w tym chorobę Alzheimera, wzrośnie do 82 mln, a do 2050 r. – do 152 mln.

Redakcja portalu, 21.03.2024, Tagi: mózg, neurologia, nauka w polsce, psychiatria, dofinansowanie, choroby mózgu, apiksaban, rdzeniowy zanik mięśni, udar mózgu, otępienie, choroba alzheimera, agencja badań medycznych, roboty rehabilitacyjne, fumaryn dimetylu

Terapie genowe i komórkowe (CAR-T) już dziś spowodowały przełom w leczeniu niektórych chorób hematologicznych (chłoniaków, białaczek) i neurologicznych (SMA), a w przyszłości mają szansę być wykorzystywane także w szeregu innych schorzeń. Konieczna jest jednak bardzo wyrafinowana diagnostyka, która zaczyna się od prostego badania krwi i jego interpretacji – podkreślali eksperci podczas debaty „Czy nadal wszystko zaczyna się od badania kropli krwi? Od morfologii do terapii genowych i komórkowych”, zorganizowanej przez Stowarzyszenie Hematologia Nowej Generacji.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła produkt leczniczy risdiplam firmy Roche do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dorosłych pacjentów i dzieci w wieku powyżej dwóch miesięcy. W dwóch badaniach klinicznych wśród pacjentów z typem 1, 2 i 3 SMA, w różnym wieku i o różnym stopniu nasilenia choroby, stosowanie leku risdiplam doprowadziło do klinicznie istotnej poprawy funkcji motorycznych. Niemowlęta osiągały zdolność siedzenia bez podparcia przez co najmniej 5 sekund, co jest kluczowym etapem w rozwoju motorycznym, który zazwyczaj nie występuje w naturalnym przebiegu tej choroby. Risdiplam zwiększał również odsetek przeżycia dzieci bez stałej wentylacji, po 12 i 23 miesiącach leczenia, w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby. Jest to lek w postaci płynnej, do podawania codziennie w domu, doustnie lub przez sondę do karmienia.

Redakcja portalu, 15.08.2020, Tagi: badania kliniczne, fda, rdzeniowy zanik mięśni, zatwierdzenie leku, roche, risdiplam, Genentech

Szwajcarski producent leków Novartis otrzymał w tym roku zgodę FDA na wprowadzenie do lecznictwa preparatu ZOLGENSMA. Jest on pierwszą dostępną terapią genową przeznaczoną dla pacjentów pediatrycznych z rdzeniowym zanikiem mięśni – SMA. Lek ten może ratować życie. Niestety koszty leczenia są niezwykle kontrowersyjne. Cena jednorazowego podania leku to ok. 2,13 mln dolarów...

Sara Janowska, 08.11.2019, Tagi: terapia genowa, novartis, nowy lek, fda, rdzeniowy zanik mięśni, avexis, Zolgensma, SMA Europe

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła innowacyjną terapię genową do leczenia pacjentów pediatrycznych z rdzeniowym zanikiem mięśni – podanie wektora wirusowego z prawidłową kopią genu, który w przypadku tej choroby jest zmutowany. Koszt jednorazowej terapii Zolgensma AveXis Inc. oszacowano na 2.125 miliona dolarów! Jest to najdroższa terapia dostępna na rynku. FDA przyznała tej terapii oznaczenia Fast Track, Breakthrough Therapy i Priority Review. Zolgensma otrzymała również oznaczenie leku sierocego (Orphan Drug).

Joanna Rusecka, 06.06.2019, Tagi: terapia genowa, rdzeniowy zanik mięśni, sma, Zolgensma

Biogen i Ionis otrzymały prestiżową nagrodę Prix Galien USA 2017 za najlepszy produkt biotechnologiczny, którą uhonorowano lek nusinersen. Prix Galien USA jest przyznawana za wybitne osiągnięcia w dziedzinie innowacji naukowych poprawiających stan zdrowia człowieka. Nagrodę wręczono podczas uroczystości, która odbyła się w Nowym Jorku 26 października 2017 roku.

Redakcja portalu, 11.11.2017, Tagi: prix galien, rdzeniowy zanik mięśni, nusinersen, biogen, Ionis

Firma Biogen opracowała przełomowy lek „Nusinersen”, który umożliwia zatrzymanie lub nawet cofnięcie procesu chorobowego u dzieci cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni. Zapraszamy do lektury artykułu i dzielenia się dobrą informacją!

Katarzyna Konarzewska, 14.10.2016, Tagi: FDA, dzieci, choroba genetyczna, rdzeniowy zanik mięśni, SMA, SMN, Nusinersen, cofnięcie procesu chorobowego, preparat na bazie oligonukleotydów antysensownych, Fundacji SMA

2 Webinar | Kluczowe badania produktów kosmetycznych przed ich wprowadzeniem na rynek 2025-12-02 do 2025-12-02 BIOAGRO Polska 2025 2025-12-02 do 2025-12-04

4 MEDmeetsTECH #20 2025-12-04 do 2025-12-04 SZKOLENIE | Produkt kosmetyczny pod lupą – skuteczność, dokumentacja i komunikacja 2025-12-04 do 2025-12-04

8 Webinar online: Modelowanie efektu Gibbsa-Donnana dla procesu TFF białek o wysokim stężeniu 2025-12-08 do 2025-12-08

9 Webinar na żywo: Zmiany w rozdziałach 41 i 1251 Farmakopei Amerykańskiej (USP) 2025-12-09 do 2025-12-09

10 Webinar online: Przenieś swoje wyniki pipetowania na wyższy poziom 2025-12-10 do 2025-12-10 Konferencja dla branży kosmetycznej Beauty Innovations 10-11 grudnia ONLINE 2025-12-10 do 2025-12-11

11 Analiza termiczna materiałów zmieniających fazę. Zrozum zasady magazynowania energii cieplnej i sposoby charakteryzowania materiałów. 2025-12-11 do 2025-12-11

15 WEBINAR!|Mikrobiologiczne zagrożenia w produkcji suplementów diety: ryzyko kontaminacji i infekcji 2025-12-15 do 2025-12-15

16 SZKOLENIE ONLINE | Zanieczyszczenie mikrobiologiczne powietrza jako element nadzoru środowiska produkcyjnego kosmetyków 2025-12-16 do 2025-12-16

31 WYKUP DOSTĘP | Recepturowanie kosmetyków kolorowych – aspekty praktyczne 2025-12-31 do 2025-12-31 WYKUP DOSTĘP | Jak mając ISO 22716 (kosmetyki) wdrożyć wymagania ISO 13485 (wyroby medyczne)? Podobieństwa i różnice norm (VOD) 2025-12-31 do 2025-12-31 WYKUP DOSTĘP | Dobra Praktyka Produkcyjna (GMP) w branży kosmetycznej (VOD) 2025-12-31 do 2025-12-31 WYKUP DOSTĘP | Ocena ryzyka w oparciu o FMEA, matrycę ryzyk, HCCP (VOD) 2025-12-31 do 2025-12-31