Portal biotechnologia.pl korzysta z Javascript. Włącz go w swojej przeglądarce, aby w pełni cieszyć się portalem. Nie wiesz jak? Kliknij tutaj.

Informacje

Polscy naukowcy proponują innowacyjne podejścia w leczeniu chorób mózgu

Polscy naukowcy proponują innowacyjne podejścia w leczeniu chorób mózgu

Według Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) do 2030 r. choroby mózgu będą stanowiły największe zagrożenie zdrowotne, prowadząc do niepełnosprawności lub śmierci. Jedną z najbardziej powszechnych chorób mózgu jest otępienie. Przewiduje się, że do 2030 r. liczba osób cierpiących na tę przypadłość, w tym chorobę Alzheimera, wzrośnie do 82 mln, a do 2050 r. – do 152 mln.

Redakcja portalu, 21.03.2024, Tagi: mózg, neurologia, nauka w polsce, psychiatria, dofinansowanie, choroby mózgu, apiksaban, rdzeniowy zanik mięśni, udar mózgu, otępienie, choroba alzheimera, agencja badań medycznych, roboty rehabilitacyjne, fumaryn dimetylu

Czy nadal wszystko zaczyna się od badania kropli krwi? Od morfologii do terapii genowych i

Czy nadal wszystko zaczyna się od badania kropli krwi? Od morfologii do terapii genowych i komórkowych

Terapie genowe i komórkowe (CAR-T) już dziś spowodowały przełom w leczeniu niektórych chorób hematologicznych (chłoniaków, białaczek) i neurologicznych (SMA), a w przyszłości mają szansę być wykorzystywane także w szeregu innych schorzeń. Konieczna jest jednak bardzo wyrafinowana diagnostyka, która zaczyna się od prostego badania krwi i jego interpretacji – podkreślali eksperci podczas debaty „Czy nadal wszystko zaczyna się od badania kropli krwi? Od morfologii do terapii genowych i komórkowych”, zorganizowanej przez Stowarzyszenie Hematologia Nowej Generacji.

FDA zatwierdza risdiplam do leczenia SMA u dorosłych pacjentów i dzieci w wieku powyżej 2.

FDA zatwierdza risdiplam do leczenia SMA u dorosłych pacjentów i dzieci w wieku powyżej 2. miesiąca życia

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła produkt leczniczy risdiplam firmy Roche do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u dorosłych pacjentów i dzieci w wieku powyżej dwóch miesięcy. W dwóch badaniach klinicznych wśród pacjentów z typem 1, 2 i 3 SMA, w różnym wieku i o różnym stopniu nasilenia choroby, stosowanie leku risdiplam doprowadziło do klinicznie istotnej poprawy funkcji motorycznych. Niemowlęta osiągały zdolność siedzenia bez podparcia przez co najmniej 5 sekund, co jest kluczowym etapem w rozwoju motorycznym, który zazwyczaj nie występuje w naturalnym przebiegu tej choroby. Risdiplam zwiększał również odsetek przeżycia dzieci bez stałej wentylacji, po 12 i 23 miesiącach leczenia, w porównaniu z naturalnym przebiegiem choroby. Jest to lek w postaci płynnej, do podawania codziennie w domu, doustnie lub przez sondę do karmienia.

Redakcja portalu, 15.08.2020, Tagi: badania kliniczne, fda, rdzeniowy zanik mięśni, zatwierdzenie leku, roche, risdiplam, Genentech

ZOLGENSMA – terapia genowa, która może ratować życie. FDA zarejestrowało najdroższy lek na świecie!

Szwajcarski producent leków Novartis otrzymał w tym roku zgodę FDA na wprowadzenie do lecznictwa preparatu ZOLGENSMA. Jest on pierwszą dostępną terapią genową przeznaczoną dla pacjentów pediatrycznych z rdzeniowym zanikiem mięśni – SMA. Lek ten może ratować życie. Niestety koszty leczenia są niezwykle kontrowersyjne. Cena jednorazowego podania leku to ok. 2,13 mln dolarów...

Sara Janowska, 08.11.2019, Tagi: terapia genowa, novartis, nowy lek, fda, rdzeniowy zanik mięśni, avexis, Zolgensma, SMA Europe

Terapia genowa za 2 miliony dolarów szansą dla dzieci z SMA

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków zatwierdziła innowacyjną terapię genową do leczenia pacjentów pediatrycznych z rdzeniowym zanikiem mięśni – podanie wektora wirusowego z prawidłową kopią genu, który w przypadku tej choroby jest zmutowany. Koszt jednorazowej terapii Zolgensma AveXis Inc. oszacowano na 2.125 miliona dolarów! Jest to najdroższa terapia dostępna na rynku. FDA przyznała tej terapii oznaczenia Fast Track, Breakthrough Therapy i Priority Review. Zolgensma otrzymała również oznaczenie leku sierocego (Orphan Drug).

Joanna Rusecka, 06.06.2019, Tagi: terapia genowa, rdzeniowy zanik mięśni, sma, Zolgensma

Biogen i Ionis zdobywają prestiżową Prix Galien. Nagrodę przyznano dla leku nusinersen w kategorii najlepszy produkt biotechnologiczny

Biogen i Ionis otrzymały prestiżową nagrodę Prix Galien USA 2017 za najlepszy produkt biotechnologiczny, którą uhonorowano lek nusinersen. Prix Galien USA jest przyznawana za wybitne osiągnięcia w dziedzinie innowacji naukowych poprawiających stan zdrowia człowieka. Nagrodę wręczono podczas uroczystości, która odbyła się w Nowym Jorku 26 października 2017 roku.

Redakcja portalu, 11.11.2017, Tagi: prix galien, rdzeniowy zanik mięśni, nusinersen, biogen, Ionis

Preparat z klasy oligonukleotydów antysensownych pozwolił dzieciom z rdzeniowym zanikiem mięśni znowu chodzić

Firma Biogen opracowała przełomowy lek „Nusinersen”, który umożliwia zatrzymanie lub nawet cofnięcie procesu chorobowego u dzieci cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni. Zapraszamy do lektury artykułu i dzielenia się dobrą informacją!

Katarzyna Konarzewska, 14.10.2016, Tagi: FDA, dzieci, choroba genetyczna, rdzeniowy zanik mięśni, SMA, SMN, Nusinersen, cofnięcie procesu chorobowego, preparat na bazie oligonukleotydów antysensownych, Fundacji SMA

<Listopad 2024>

pn	wt	śr	cz	pt	sb	nd
28	29 Webinar \| Mikroplastik – obowiązujące regulacje, terminy przejściowe 2024-10-29 do 2024-10-29	30 SZKOLENIE ONLINE \| Ocena bezpieczeństwa kosmetyków – teoria + praktyka 2024-10-30 do 2024-10-30	31	1	2	3
4	5	6 Beskidzka Akademia Kardiologii i Innowacji Medycznych BesdKard 2024-11-06 do 2024-11-08 SZKOLENIE ONLINE \| Kosmetyki dla zwierząt – projektowanie i wdrożenie na rynek 2024-11-06 do 2024-11-06	7	8 WEBINAR \| Jak wprowadzić detergenty na rynek? Regulacje prawne, składniki chemiczne, oznakowanie, dokumentacja 2024-11-08 do 2024-11-08	9	10
11	12	13 SZKOLENIE ONLINE \| Nowe patogeny jako priorytetowe zagrożenie jakościowe bezpieczeństwa produktów kosmetycznych 2024-11-13 do 2024-11-13	14	15 #GreenBio 2024-11-15 do 2024-11-15	16	17
18 SZKOLENIE \| Tworzenie kosmetyków pod marką własną 2024-11-18 do 2024-11-18	19	20	21	22 GO!PhD 2024-11-22 do 2024-11-24	23	24
25	26	27	28 WEBINAR \| Konserwacja produktów kosmetycznych 2024-11-28 do 2024-11-28 LSOS Summit 2024 2024-11-28 do 2024-11-29	29 WEBINAR \| Kosmetyki niskiego ryzyka mikrobiologicznego – recepturowanie i badania wdrożeniowe 2024-11-29 do 2024-11-29	30 XI Ogólnopolskie Sympozjum Biomedyczne ESKULAP 2024-11-30 do 2024-11-30	1

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 2-3/2024

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 2-3/2024

Pobierz bezpłatny e-Kwartalnik Biotechnologia.pl Więcej informacji: malgorzata.ges@biotechnologia.pl