- Z pokorą przyjmujemy informację o nagrodzie, którą Fundacja Galien przyznała nam i Ionis dla leku nusinersen - pierwszego i jedynego leku stosowanego w leczeniu tej wyniszczającej choroby, jaką jest rdzeniowy zanik mięśni (SMA) - powiedział Michel Vounatsos, prezes Biogen. - Istotne wyniki kliniczne leku nusinersen to z pewnością największe źródło satysfakcji dla wszystkich osób zaangażowanych w ten program. Z tego miejsca pragnę podziękować wszystkim pracownikom Biogen na całym świecie za ich pasję i zaangażowanie poprawę życia pacjentów z SMA.

W dniu 23 grudnia 2016 roku Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) dopuściła lek nusinersen, w ramach przyspieszonej oceny, do stosowania w leczeniu pacjentów pediatrycznych i dorosłych z SMA. SMA to rzadka choroba będąca jedną z wiodących genetycznych przyczyn umieralności niemowląt i cechująca się postępującym, upośledzającym słabnięciem mięśni. Choroba upośledza zdolność chodzenia, jedzenia i ostatecznie również oddychania. Nusinersen to lek dopuszczony w leczeniu SMA.

Status Programu dla leku nusinersen

Nusinersen to pierwszy lek dopuszczony w leczeniu SMA. Obecnie może być stosowany w Stanach Zjednoczonych, krajach Unii Europejskiej, w Brazylii, Japonii, Szwajcarii i w Kanadzie. Biogen złożył wnioski o dopuszczenie do obrotu w innych krajach i planuje złożyć kolejne, obejmujące następne rynki.

Biogen licencjonuje globalne prawa do opracowywania, wytwarzania i sprzedawania leku nusinersen od Ionis Pharmaceuticals - lidera terapii antysensowych. Biogen i Ionis zrealizowały innowacyjny program rozwoju klinicznego - w 2011 roku postała pierwsza dawka leku nusinersen do stosowania u ludzi, a już po pięciu latach lek został dopuszczony do stosowania.