Portal biotechnologia.pl korzysta z Javascript. Włącz go w swojej przeglądarce, aby w pełni cieszyć się portalem. Nie wiesz jak? Kliknij tutaj.

Informacje

Przeprowadzono pierwszą w Polsce skuteczną terapię genową u dzieci chorych na AADC

W Interwencyjnym Centrum Neuroterapii Szpitala Bródnowskiego w Warszawie przeprowadzono pionierskie zabiegi terapii genowej u dwójki polskich dzieci z deficytem dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC). Operacja została przeprowadzona przez Zespół prof. Mirosława Ząbka i prof. Krzysztofa Bankiewicza.

Joanna Rusecka, 28.05.2019, Tagi: terapia genowa, pole magnetyczne, AADC, tesla

Lekarze wykorzystują wirusa HIV do leczenia wrodzonego niedoboru odporności – SCID!

Sukces polskiej badaczki! Zespół kierowany przez naukowców z St. Jude Children's Research Hospital w Memphis opracował eksperymentalną terapię genową, która polega na izolacji komórek macierzystych szpiku kostnego od dziecka z SCID-X1, a następnie wprowadzeniu do tych komórek za pomocą wirusa HIV normalnego genu, którego brakuje u tych pacjentów. Tak modyfikowane komórki wprowadza się z powrotem do organizmu chorego, aby komórki ponownie dzieląc się, odbudowały całkowicie układ odpornościowy.

Aleksandra Sowa, 29.04.2019, Tagi: komórki macierzyste, terapia genowa, układ odpornościowy, hiv, SCID, Zespół wrodzonego niedoboru odporności, Ewelina Mamcarz, bubble boy

Przyszłość hematologii: czy ludzki organizm może sam walczyć z chorobą nowotworową?

Hematologia to młoda, lecz dynamicznie rozwijająca się dziedzina medycyny. Postęp w hematologii zawdzięczamy przede wszystkim głębokiemu poznaniu organizmu człowieka, dzięki któremu możliwy jest rozwój nowoczesnych leków i technologii medycznych. Jesteśmy świadkami wielkich zmian: znamiennego wydłużania i poprawy jakości życia chorych, a także zmiany paradygmatu wielu chorób krwi i szpiku. Innowacje idą jednak o krok dalej – dziś możemy sobie zadać pytanie, czy ludzki organizm może wykorzystać siłę własnej krwi w walce z chorobą?

Redakcja portalu, 17.12.2018, Tagi: terapia genowa, limfocyty T, nowotwory krwi, immunoonkologia, hematologia, CAR-T, nowotwory hematologiczne, immunoterapia nowotworów

Czy Novartis stanie się globalnym liderem badań w dziedzinie neurobiologii? Firma przejmuje terapię genową od AveXis za 8,7 mld USD

Novartis ogłosił, że podpisał umowę z AveXis, Inc., na mocy której uzyskuje prawa do terapii genowej w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Finalizacja transakcji planowana jest w pierwszej połowie 2018 roku. Cena za akcję AveXis została ustalona na poziomie 218 USD, łącznie 8,7 mld USD. Umowa została podpisana przez zarządy obu spółek.

Joanna Rusecka, 13.04.2018, Tagi: terapia genowa, choroby rzadkie, novartis, rejestracja leku, avexis, sma

Pierwsza na świecie próba edytowania materiału genetycznego bezpośrednio w organizmie człowieka

Amerykańscy naukowcy po raz pierwszy podjęli próbę edytowania DNA pacjenta działając bezpośrednio w jego organizmie. Procedurę przeprowadzono w Kalifornii, gdzie pacjentowi dożylnie wstrzyknięto miliardy kopii prawidłowego genu i „narzędzie genetyczne” służące do precyzyjnej wymiany DNA w dokładnym miejscu. Takiej próby nie podjęto nigdy wcześniej, dlatego jest to zabieg obarczony dużym ryzykiem. Jeśli wyniki okażą się pozytywne, będzie to ogromny krok w kierunku terapii genowej wielu chorób.

Aleksandra Szewerniak, 02.02.2018, Tagi: terapia genowa, zespół Huntera, mukopolisacharydoza II, nukleazy z motywem palca cynkowego

Naukowcy z UW opracowali metodę, może ona zmienić terapię genową

Naukowcy z Uniwersytetu Warszawskiego opracowali metodę, która może zmienić terapię genową. Dzięki zaprojektowanym związkom badaczom udało się podejrzeć i lepiej zrozumieć mechanizmy reprodukcji białka w komórce, co powinno pozwolić na stworzenie lepszych terapeutyków.

Redakcja portalu, 16.11.2016, Tagi: terapia genowa, uniwersytet warszawski, mechanizmy reprodukcji białka w komórce

Terapia genowa - leczenie XXI wieku?

Wraz z poznawaniem molekularnego mechanizmu oraz mutacji genów, które leżą u podłoża wielu chorób, a także równoległym rozwojem technik transformacji komórek eukariotycznyc, coraz bardziej realna staje się terapia genowa, której celem jest zastąpienie genu zawierającego mutację, poprzez wprowadzenie „zdrowego” genu do komórki. Największymi problemami, a zarazem wyzwaniami tego typu techniki jest wprowadzenie genu w konkretne miejsce, utrzymanie w czasie ekspresji genu oraz wprowadzenie dużych genów do komórki. Ponadto problem stwarzają także egzogenne geny np. wirusowe będące częścią nośnika DNA wymaganego do transformacji oraz reakcja organizmu gospodarza na egzogenny gen.

Redakcja portalu, 04.11.2016, Tagi: terapia genowa

Terapia genowa w walce z autyzmem

Wiele lat badań, coraz więcej zdiagnozowanych przypadków, a naukowcy wciąż nie wiedzą, co dokładnie powoduje autyzm u dzieci. To złożone zaburzenie rozwoju i funkcjonowania układu nerwowego, charakteryzuje się zakłóceniami zdolności komunikowania uczuć i budowania relacji z otoczeniem. Silne poczucie odosobnienia i alienacja chorych w świecie własnych emocji i przeżyć sprawiła, że zaburzenie to nazwano autyzmem (od greckiego słowa "autos", co w polskim tłumaczeniu oznacza "sam").

Redakcja portalu, 23.02.2016, Tagi: autyzm, terapia genowa

TALEN(T) do leczenia białaczki

TALEN(T) do leczenia białaczki

Technika edycji genów z wykorzystaniem TALENów - czyli sztucznie stworzonych enzymów restrykcyjnych – została wykorzystana w bezprecedensowym przypadku leczenia białaczki. TALENy posłużyły do modyfikacji limfocytów T, tak by zwalczały komórki nowotworowe, pozostając jednocześnie niezauważone przez układ immunologiczny i lek immunosupresyjny.

Monika Kossakowska-Zwierucho, 21.11.2015, Tagi: inżynieria genetyczna, terapia genowa, ostra białaczka limfoblastyczna, limfocyty T, TALEN, UCART19, edycja genomu

miR-16 pomoże leczyć Alzheimera?

Micro RNA (miRNA) stanowią rozległą grupę małych niekodujących cząsteczek RNA, które powstają endogenicznie i odpowiadają za wyciszenie genów w komórce. Ponad 60% genów kodujących funkcjonalne białka regulowanych jest za pomocą miRNA. Z uwagi na wieloczynnikowe podłoże wielu chorób, w tym również choroby Alzheimera, zastosowanie miRNA stanowi obiecujące podejście terapeutyczne. Ostatnie doniesienia skupiają się wokół cząsteczki miR-16.

Anna Palko-Łabuz, 26.10.2015, Tagi: terapia genowa, miRNA, RNAi, APP, beta amyloid

Na ratunek kobietom!

Terapia przeciwnowotworowa jest jednym z głównych tematów badań współczesnych naukowców. Wysoka śmiertelność wśród chorych wyraźnie daje jednak do zrozumienia, że wiele jeszcze pozostaje do odkrycia. Wszelkie doświadczenia ukazujące mechanizmy sterujące życiem i śmiercią komórki wydają się być na wagę złota, szczególnie biorąc pod uwagę ogromne zróżnicowanie wielu typów komórek nowotworowych. Ostatnie badania wskazują na nowy potencjalny cel molekularny w aspekcie leczenia raka trzonu macicy. Zastosowanie odpowiedniej terapii genowej może zapobiec progresji nowotworu, jak również wspomóc dotychczasowe leczenie.

Anna Palko-Łabuz, 07.09.2015, Tagi: rak, terapia genowa, endometrium, enolaza, szlak PI3K/Akt, progresja nowotworu

Geny do wymiany - nowa terapia genowa

Sukces terapii genowej! Tak można określić powodzenie pionierskiej terapii genetycznej, przeprowadzonej przez zespół brytyjskich specjalistów na grupie chłopców cierpiących na tzw. zespół Wiskotta-Aldricha. Jak stwierdzają sami lekarze to przełam w leczeniu chorób dziedzicznych, który daje szansę na powtarzalność skuteczności terapii na całym świecie.

24.04.2015, Tagi: komórki macierzyste, bioetyka, genetyka, astma, geny, terapia genowa, inżyniera genetyczna, zespół Wiskotta-Aldricha, egzema, krwawienie, obniżona odporność, plamica małopłytkowa wrodzona

Terapia antysensowna sensownie wyleczy chorobę Crohna

Mongersen, innowacyjny lek celujący w RNA, to nowa nadzieja dla ludzi cierpiących na chorobę Crohna. W świeżo ukończonym badaniu klinicznym, ponad połowa pacjentów uzyskała trwałą remisję choroby.

23.03.2015, Tagi: terapia genowa, choroby autoimmunologiczne, oligonukleotyd antysensowny, terapia antysensowna, choroba Leśniowskiego-Crohna, mongersen

Dokąd zmierza terapia genowa?

Wprowadzanie leczniczych kwasów nukleinowych do komórek organizmu ludzkiego, czyli terapia genowa, ma szansę zrewolucjonizować współczesną medycynę. Ostatnie lata przyniosły tej dziedzinie zarówno wiele sukcesów, jak i porażek. Naukowcy krok po kroku pokonują kolejne przeszkody stojące na drodze do zastosowania terapii genowej w chorobach uznawanych dotąd za nieuleczalne.

03.11.2014, Tagi: ekspresja genów, terapia genowa, wektory, wirus, terapie eksperymentalne, hemofilia

Nikt nie jest doskonały! Chyba, że…..

Idealna sylwetka, najlepszy pracownik, niepowtarzalny człowiek, a nawet „Perfekcyjna pani domu”. Doskonałość nas pociąga. W sposób naturalny do niej dążymy. Często to dzięki niej znajdujemy inspirację do działania. Czy jednak jesteśmy w stanie osiągnąć ową doskonałość? Co, jeśli w pewnym momencie dojdziemy do wniosku, że wszystko jest „idealnie”?

Błażej Kmieciak, 31.10.2014, Tagi: medycyna spersonalizowana, bioetyka, terapia genowa, doskonałosć, udoskonalanie natury człowieka

Choroba Fabry’ego i związne z nią problemy

Choroba Fabry’ego to rzadka choroba metaboliczna, spowodowana zaburzeniem funkcjonowania alfa galaktozydazy A, enzymu uczestniczącego w przemianach glikosfingolipidów. Ich akumulacja powoduje powolne zaburzenia funkcjonowania kluczowych dla życia narządów: centralnego układu nerwowego, serca oraz nerek. Enzymatyczna terapia zastępcza to jedyna i bardzo droga metoda leczenia. Z tego powodu trwają badania nad alternatywnym podejściem – terapią genową.

11.08.2014, Tagi: terapia genowa, Choroba Fabry'ego, GL-3, Fabrazyme, enzymatyczna terapia zastępcza

Krok bliżej wykorzystania terapii genowej w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego

Wyciszenie genu SOD1 odpowiedzialnego za produkcję białek neuronów ruchowych i indukcję choroby jest celem grupy badawczej pod kierunkiem prof. Pam Shaw i prof. Mimoun Azzouz. Projekt realizowany na Uniwersytecie w Sheffield został anonimowo dofinansowany na sumę 2.2 miliona funtów, pozwalając na rozpoczęcie badań preklinicznych ze skutkiem natychmiastowym.

Aleksandra Kowalczyk, 28.07.2014, Tagi: badania kliniczne, terapia genowa, stwardnienie zanikowe boczne

Kiedy serce odmawia posłuszeństwa - do akcji wkraczają geny...

...a konkretnie gen cykliny A2 zwany też CCNA2. Najnowsze badania na świniach wskazują, że ten zwykle wyciszony gen, powoduje regenerację komórek mięśnia sercowego oraz poprawia przepływ krwi w organizmie. Czy zatem terapia genowa bazująca na cyklinie A2 okaże się hitem w leczeniu ludzkich schorzeń serca?

Edyta Bartusik, 28.02.2014, Tagi: terapia genowa, zawał serca, cyklina A2

Terapia genowa zapobiegająca utracie wzroku

Naukowcom z Oxfordu udało się przywrócić wzrok chorym na choroideremię. Wadliwy gen odpowiedzialny za powstawanie choroby zastąpiono jego prawidłowo funkcjonującą wersją.

Anita Bartyzel, 19.02.2014, Tagi: terapia genowa, Choroideremia

Doping genetyczny – wiemy, że nic nie wiemy

Zimowe Igrzyska Olimpijskie w Soczi są zaskakującym zjawiskiem. Wpierw do głosu dochodzili politycy, którzy z różnych części świata informowali, iż zamierzają zbojkotować imprezę. Kilka dni po rozpoczęciu sportowych zmagań wszystkich Polaków zaskoczył Kamil Stoch, z klasą wygrywający olimpijskie złoto. Zaskakująca jest także cisza wokół, tak często pojawiającego się w trakcie podobnych widowisk problemu dopingu. Media, donosząc o skandalach olimpijskich wskazywały raczej na np. zdobywczynię brązu, Rosjankę Olgę Graf - zbyt szybko rozpinającą swoją bluzkę. Czy to oznacza, iż na podobnych imprezach niemoralne, dopingowe praktyki zostały opanowane? Może sportowcy zaczęli stosować lepsze metody? Być może jednak istnieje inna przyczyna owego zjawiska. Być może w sporcie do głosu doszła genetyka?

Błażej Kmieciak, 13.02.2014, Tagi: etyka, sport, bioetyka, genetyka, terapia genowa, Tomasz Kraj, Piotr Stępień, Igrzystka Olimpijskie, Doping genetyczny, Wspomaganie wydolności organizmu

<Listopad 2024>

pn	wt	śr	cz	pt	sb	nd
28	29 Webinar \| Mikroplastik – obowiązujące regulacje, terminy przejściowe 2024-10-29 do 2024-10-29	30 SZKOLENIE ONLINE \| Ocena bezpieczeństwa kosmetyków – teoria + praktyka 2024-10-30 do 2024-10-30	31	1	2	3
4	5	6 Beskidzka Akademia Kardiologii i Innowacji Medycznych BesdKard 2024-11-06 do 2024-11-08 SZKOLENIE ONLINE \| Kosmetyki dla zwierząt – projektowanie i wdrożenie na rynek 2024-11-06 do 2024-11-06	7	8 WEBINAR \| Jak wprowadzić detergenty na rynek? Regulacje prawne, składniki chemiczne, oznakowanie, dokumentacja 2024-11-08 do 2024-11-08	9	10
11	12	13 SZKOLENIE ONLINE \| Nowe patogeny jako priorytetowe zagrożenie jakościowe bezpieczeństwa produktów kosmetycznych 2024-11-13 do 2024-11-13	14	15 #GreenBio 2024-11-15 do 2024-11-15	16	17
18 SZKOLENIE \| Tworzenie kosmetyków pod marką własną 2024-11-18 do 2024-11-18	19	20	21	22 GO!PhD 2024-11-22 do 2024-11-24	23	24
25	26	27	28 WEBINAR \| Konserwacja produktów kosmetycznych 2024-11-28 do 2024-11-28 LSOS Summit 2024 2024-11-28 do 2024-11-29	29 WEBINAR \| Kosmetyki niskiego ryzyka mikrobiologicznego – recepturowanie i badania wdrożeniowe 2024-11-29 do 2024-11-29	30 XI Ogólnopolskie Sympozjum Biomedyczne ESKULAP 2024-11-30 do 2024-11-30	1

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 2-3/2024

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 2-3/2024

Pobierz bezpłatny e-Kwartalnik Biotechnologia.pl Więcej informacji: malgorzata.ges@biotechnologia.pl