Portal biotechnologia.pl korzysta z Javascript. Włącz go w swojej przeglądarce, aby w pełni cieszyć się portalem. Nie wiesz jak? Kliknij tutaj.

Informacje

FDA nadała status leku sierocego cząsteczce iQ-007 opracowanej na Wydziale Farmaceutycznym

FDA nadała status leku sierocego cząsteczce iQ-007 opracowanej na Wydziale Farmaceutycznym UJ CM

16 stycznia 2025 r. iQure Pharma Inc., amerykańska firma biotechnologiczna, otrzymała informację o nadaniu statusu leku sierocego (z ang. Orphan Drug Designation, ODD) dla cząsteczki iQ-007 w leczeniu zespołu Dravet. Status został przyznany przez amerykańską instytucję rządową Food and Drug Administration (FDA). Jak informowała w październiku ubiegłego roku uczelnia, iQ-007 został opracowany w zespole prof. Krzysztofa Kamińskiego z Wydziału Farmaceutycznego Uniwersytetu Jagiellońskiego – Collegium Medicum (UJ CM) jako pierwszy w klasie (first-in-class) kandydat na lek przeciwpadaczkowy.

Redakcja portalu, 07.02.2025, Tagi: nauka w polsce, choroby rzadkie, padaczka, lek sierocy, fda, zespół Dravet, napady padaczkowe, leki przeciwpadaczkowe, glutaminian, iQ-007, Krzysztof Kamiński, iQure Pharma, Uniwersytet Jagielloński – Collegium Medicum

Mabion uzyskał od FDA status ODD dla leku MabionCD20 we wskazaniu autoimmunologicznej anemi

Mabion uzyskał od FDA status ODD dla leku MabionCD20 we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej

Status leku sierocego jest przyznawany przez FDA lekom, mającym zapobiegać oraz leczyć choroby rzadkie. Zapewnia spółkom biotechnologicznym szereg zachęt wspierających rozwój diagnostyki i terapii. Posiadanie statusu leku sierocego pozwala na zwolnienie z części opłat do FDA, w tym opłat związanych z rejestracją leku, gwarantuje 7 lat wyłączności rynkowej po uzyskaniu rejestracji i uprawnia do ulg podatkowych przy przeprowadzaniu fazy badań klinicznych. Uzyskanie statusów ODD (ang. Orphan Drug Designation), czyli desygnacji jako leku sierocego łącznie już w dwóch wskazaniach, skutecznie buduje wartość projektu MabionCD20.

Redakcja portalu, 10.02.2023, Tagi: przeciwciała monoklonalne, choroby rzadkie, mabion, lek biologiczny, lek sierocy, fda, lek biopodobny, mabioncd20, rituximab, autoimmunologiczna anemia hemolityczna

Pierwszy polski kandydat na lek biologiczny sklasyfikowany jako produkt sierocy

Pierwszy polski kandydat na lek biologiczny sklasyfikowany jako produkt sierocy

Wniosek o desygnację pierwszego polskiego kandydata na lek biologiczny jako sierocy produkt leczniczy został pozytywnie rozpatrzony przez Komisję Europejską. Mowa o JJP-1212. Decyzja ta pozwoli zoptymalizować program badań klinicznych JJP-1212.

Redakcja portalu, 08.11.2022, Tagi: badania kliniczne, komisja europejska, lek biologiczny, lek sierocy, ema, badania kliniczne w polsce, dermatozy skórne, JJP Biologics, LABD, JJP-1212

Program SEL120 uzyskał możliwość uznania za lek sierocy przez FDA

Program SEL120 uzyskał możliwość uznania za lek sierocy przez FDA

Ryvu Therapeutics S.A. otrzymała od amerykańskiego regulatora FDA (ang. Food and Drug Administration) informacje, że cząsteczka SEL120 może uzyskać status leku sierocego (ang. Orphan Drug Designation, ODD). SEL120 jest rozwijanym samodzielnie, pierwszym w swojej klasie, małocząsteczkowym inhibitorem CDK8, wykazującym potencjał w leczeniu ostrej białaczki szpikowej (ang. AML – acute myeloid leukemia).

Redakcja portalu, 30.03.2020, Tagi: choroby rzadkie, lek sierocy, ostra białaczka szpikowa, sel120, Ryvu Therapeutics

FDA nadała status leku sierocego dla OATD-01 w kolejnym wskazaniu – leczeniu sarkoidozy

FDA nadała status leku sierocego dla OATD-01 w kolejnym wskazaniu – leczeniu sarkoidozy

OncoArendi Therapeutics otrzymała w dniu 14 stycznia 2020 r. status leku sierocego (ang. Orphan Drug Designation, ODD) dla cząsteczki OATD-01 w leczeniu sarkoidozy, przyznany przez amerykańską instytucję rządową FDA (U.S. Food and Drug Administration).

Redakcja portalu, 22.01.2020, Tagi: OncoArendi Therapeutics, lek sierocy, fda, OATD-01, sarkoidoza

EMA rekomenduje produkt leczniczy Cerdelga

Europejska Agencja Leków wydała komunikat o rekomendacji produktu leczniczego Cerdelga (eliglustat) – Genzyme Europe BV do wprowadzenia na rynek. Preparat ten stosowany jest w terapii choroby Gauchera typu 1. Akceptacja nowego leku umożliwi szerszy dostęp pacjentów do terapii tej rzadkiej choroby spichrzeniowej.

01.12.2014, Tagi: lek sierocy, choroba Gauchera typu 1, Cerdelga, Europejska Agencji Leków

<Lipiec 2025>

pn	wt	śr	cz	pt	sb	nd
30	1 Bezpłatny webinar: Serwisuj swoją wagę w inteligentny sposób 2025-07-01 do 2025-07-01	2 WEBINAR \| Wprowadzenie kosmetyków w UE vs. Wielkiej Brytanii. Podobieństwa i różnice 2025-07-02 do 2025-07-02 WEBINAR \| Kalifornia: Preposition 65 ( California’s Safe Drinking Water and Toxic Enforcement Act of 1986) 2025-07-02 do 2025-07-02	3 WEBINAR \| CPNP Cosmetic Product Notification Portal – jak przygotować się do rejestracji kosmetyku (10.00-11.30) 2025-07-03 do 2025-07-03 WEBINAR \| Dokumentacja wdrożeniowa, czyli jak poprawnie skompletować PIF (product information file)? (12.00-13.30) 2025-07-03 do 2025-07-03	4 WEBINAR \| PAO - jak wyznaczyć szersze spojrzenie na produkt? 2025-07-04 do 2025-07-04 WEBINAR \| Green Claims Directive – co dalej? Aktualny stan prawny 2025-07-04 do 2025-07-04	5	6
7 SZKOLENIE ONLINE \| Recepturowanie emulsji kosmetycznych (w tym kremów, balsamów, lotionów) – aspekty praktyczne 2025-07-07 do 2025-07-07	8	9	10	11	12	13
14	15	16	17	18	19	20
21	22	23	24	25	26	27
28	29	30	31	1	2	3

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 1/2025

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 1/2025

Pobierz bezpłatny e-Kwartalnik Biotechnologia.pl Więcej informacji: malgorzata.ges@biotechnologia.pl