Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
EMA rekomenduje produkt leczniczy Cerdelga
Europejska Agencja Leków wydała komunikat o rekomendacji produktu leczniczego Cerdelga (eliglustat) – Genzyme Europe BV do wprowadzenia na rynek. Preparat ten stosowany jest w terapii choroby Gauchera typu 1. Akceptacja nowego leku umożliwi szerszy dostęp pacjentów do terapii tej rzadkiej choroby spichrzeniowej.

Europejska Agencja Leków opublikowała na swojej stronie internetowej komunikat odnośnie rekomendacji Cerdelga do wprowadzenia na rynek. Lek ten został już wcześniej zatwierdzony przez FDA w Stanach Zjednoczonych (sierpień 2014 r.) do stosowania u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. Już w grudniu 2007 r. preparat został oznaczony jako lek sierocy stosowany w leczeniu chorób rzadkich.

Jak podaje komunikat EMA: „opinia wydana przez Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi jest przejściowym etapem w dostępie do Cerdelga dla pacjentów. Opinia Komitetu zostanie przesłana do Komisji Europejskiej w celu przyjęcia decyzji o dopuszczeniu do sprzedaży na terenie Unii Europejskiej. Po wprowadzeniu do obrotu, decyzje dotyczące ceny oraz refundacji nastąpią na poziomie każdego z krajów członkowskich, w zależności od przyjętej strategii poszczególnych systemów opieki zdrowotnej”.

Produkt  leczniczy Cerdelga zawiera aktywną substancję w postaci eliglustatu, działającą jako inhibitor syntetazy glukozyloceramidu. Podawany jest doustnie w leczeniu dorosłych chorych z rozpoznaniem choroby Gauchera typu 1. Eliglustat to nowy analog glukozyloceramidu, który podawany doustnie ma za zadanie częściowej inhibicji syntetazy glukozyloceramidowej. Doprowadza to do zmniejszenia ilości produkowanego glukozyloceramidu, a tym samym zmniejszenia ilości nagromadzenia tej cząsteczki w komórkach i tkankach pacjentów cierpiących na chorobę Gauchera. Kumulacja glukozyloceramidów w organizmie chorego spowodowana jest zmniejszoną aktywnością enzymu odpowiedzialnego za metabolizm tych cząsteczek (beta – glukozydazy).

Choroba Gauchera typu 1 (ang. Gaucher Disease), należy do lizosomalnych chorób spichrzeniowych dziedziczonych w sposób autosomalny recesywny. Występuje u około 15 000 osób w Unii Europejskiej. Przyczyną tego schorzenia jest mutacja w genie GBA – kodującym enzym glukocerebrozydazę, umożliwiający rozkład glukozyloceramidów.

Patofizjologia choroby powiązana jest ze zmniejszeniem ilości beta-glukozydazy, w wyniku czego dochodzi do akumulacji pochodnych glikolipidów w komórkach oraz tkankach organizmu: śledzionie, wątrobie oraz szpiku kostnym, co prowadzi do powiększenia oraz upośledzenia ich funkcjonowania. Do głównych objawów można zaliczyć: powiększenie wątroby i śledziony, anemia, łatwe powstawanie siniaków w wyniku spadku ilości płytek krwi, choroby płuc oraz zaburzenia kostne (bóle, złamania kości i stawów). Główną metodą leczenia tego schorzenia jest enzymatyczna terapia zastępcza (ang. enzymatic replacement therapy – ERT) stosowana w Polsce od 1995 r. Na świecie dostępnych obecnie jest tylko kilka preparatów umożliwiających walkę z tą chorobą: Cerezyme (imigluceraza), VPRIV oraz ELELYSO (taligluceraza alfa), czyli preparaty enzymatycznej terapii zastępczej oraz  Zavesca – produkt leczniczy przyjmowany doustnie.

KOMENTARZE
Newsletter