Portal biotechnologia.pl korzysta z Javascript. Włącz go w swojej przeglądarce, aby w pełni cieszyć się portalem. Nie wiesz jak? Kliknij tutaj.

Informacje

Czy polscy pacjenci cierpiący na choroby rzadkie mają dostęp do leków na europejskim poziom

Czy polscy pacjenci cierpiący na choroby rzadkie mają dostęp do leków na europejskim poziomie?

Konferencja zorganizowana przez Krajowe Forum Orphan z okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich była okazją m.in. do omówienia problematyki leków stosowanych w chorobach rzadkich w Polsce i Unii Europejskiej. Chociaż Polska nadrabia dystans w obszarze refundacji w stosunku do innych państw europejskich, wciąż nie wszyscy pacjenci mogą liczyć na dostęp do terapii. Na jakie obszary zwrócili uwagę eksperci biorący udział w dyskusji?

Redakcja portalu, 06.03.2025, Tagi: medycyna spersonalizowana, choroby rzadkie, leki sieroce, gojenie się ran, hemofilia, refundacja leków, rdzeniowy zanik mięśni, ataksja Friedricha, pierwotne zapalenie dróg żółciowych, neuromyelitis optica spectrum disorders, zapalenie dróg żółciowych

Kandydat na lek OncoArendi Therapeutics (OATD-01) może znaleźć zastosowanie w leczeniu idio

Kandydat na lek OncoArendi Therapeutics (OATD-01) może znaleźć zastosowanie w leczeniu idiopatycznego włóknienia płuc u pacjentów po przebytej infekcji koronawirusem

Główną przyczyną zgonów u chorych zakażonych nowym koronawirusem (COVID-19) jest zespół nagłej niewydolności oddechowej (ang. ARDS – acute respiratory distresssyndrome), powodowany silnym stanem zapalnym w płucach, który prowadzi do utraty ich funkcji. Zależnie od źródeł, obserwowana śmiertelność u chorych zakażonych COVID-19 wynosi od 3 do 8% [1] i rośnie proporcjonalnie do wieku oraz słabego stanu zdrowia zarażonych. [2] Dlatego najbardziej narażone na ciężki przebieg zakażenia są osoby starsze ze współistniejącymi chorobami przewlekłymi.

Redakcja portalu, 23.03.2020, Tagi: leki sieroce, OncoArendi Therapeutics, OATD-01, idiopatyczne włóknienie płuc, koronawirus, covid-19, sars-cov-2, zespół nagłej niewydolności oddechowej, CHIT1

Dzień Chorób Rzadkich – przypominamy o trudnej sytuacji 300 mln pacjentów

Ponad 300 milionów ludzi na całym świecie choruje na jedną z ponad 6000 opisanych chorób rzadkich. Choroby rzadkie dotykają obecnie 3,5%-5,9% światowej populacji. Pomimo tego, że na jedną jednostkę chorobową może chorować niewielka liczba osób, w sumie populacja chorych na choroby rzadkie odpowiada populacji trzeciego co do wielkości kraju na świecie! Ostatniego dnia lutego obchodzony jest Dzień Chorób Rzadkich – Rare Diseases Day. Głównym celem Dnia Chorób Rzadkich jest podniesienie świadomości społeczeństwa, władz publicznych, przedstawicieli przemysłu, badaczy, pracowników służby zdrowia na temat rzadkich chorób i ich wpływu na życie pacjentów.

Joanna Rusecka, 28.02.2020, Tagi: choroby rzadkie, leki sieroce, dzień chorób rzadkich, Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich

Rewolucja 4.0 wpływa na firmy farmaceutyczne – globalne przychody rosną. Do 2020 roku co czwarty używany w leczeniu farmaceutyk będzie lekiem biologicznym

W 2022 r. globalne przychody producentów leków na receptę wyniosą 1,06 bln USD. Za pięć lat rynek leków na choroby rzadkie wzrośnie niemal dwukrotnie, ale nadal będzie podlegał kontroli cenowej regulatorów. Motorem wzrostu branży farmaceutycznej pozostają leki onkologiczne. Przychody z tego tytułu od 2016 do 2022 r. zwiększą się ponad dwa razy. Jednocześnie, jak pokazuje raport firmy doradczej Deloitte „2018 Global life sciences outlook. Innovating life sciences in the fourth industrial revolution: Embrace, build, grow”, branża farmaceutyczna znajduje się pod coraz większą presją cenową i wymogiem zwiększonej efektywności, co wiąże się m.in. z inwestycjami w prace badawczo-rozwojowe. Wydatki firm farmaceutycznych i biotechnologicznych w 2022 r. wyniosą na ten cel 181 mld USD.

Redakcja portalu, 25.03.2018, Tagi: leki biopodobne, medycyna spersonalizowana, leki biologiczne, leki generyczne, leki sieroce, branża farmaceutyczna, leki onkologiczne, deloitte, raport, rewolucja 4.0

Człowiek na szalce laboratoryjnej, czyli poszukiwanie leków sierocych na replikach tkanek

Zgodnie z definicją, za chorobę rzadką uznaje się chorobę, która dotyka nie więcej niż 5 na 10.000 osób. Tylko w Polsce na tego typu przypadłości cierpi 2,3-3 miliona osób. Biorąc pod uwagę niewielką ilość „materiału badawczego” testowanie leków z tego zakresu (tzw. leków sierocych) jest dodatkowo utrudnione i dla firm farmaceutycznych mało opłacalne. Z pomocą może przyjść więc nowa technologia – hodowla sztucznych tkanek.

Magdalena Habuz, 12.02.2015, Tagi: choroby rzadkie, leki sieroce, sztuczne tkanki

EMA podsumowuje dopuszczenia produktów leczniczych w 2014 r.

Europejska Agencja Leków opublikowała zbiorczy raport na temat ilości dopuszczonych do obrotu produktów leczniczych w 2014 r. Jak podaje komunikat, rekomendację otrzymały 82 leki stosowane w terapii ludzi, w tym aż 17 leków sierocych wykorzystywanych w terapii chorób rzadkich zarejestrowanych w poprzednim roku na terenie Wspólnoty Europejskiej. Stanowiły one w sumie 20% wszystkich pozytywnie wydanych decyzji.

15.01.2015, Tagi: Europejska Agencja Leków, Unia Europejska, leki sieroce, dopuszczenie do obrotu

Istota problemu leków sierocych

Sieroce produkty lecznicze to preparaty stosowane w leczeniu chorób rzadkich. W Unii Europejskiej na takie schorzenia cierpi ok. 6-8% społeczeństwa. Często koszty opracowania oraz wprowadzenia na rynek tego typu produktów medycznych przewyższa zyski z ich sprzedaży. System promocji badań nad chorobami rzadkimi ma za zadanie zwiększyć zainteresowanie firm farmaceutycznych oraz stworzyć nowe możliwości leczenia.

29.07.2014, Tagi: choroby rzadkie, leki sieroce, unia europejska, regulacje prawne

EMA zachęca do badań nad lekami sierocymi - taniej od 2014r.

Od przyszłego roku przedsiębiorcy zajmujący się lekami stosowanymi w chorobach rzadkich będą płacić mniej – Europejska Agencja Leków (EMA, European Medicines Agency) zmienia politykę na ich korzyść, zmniejszając opłaty. Na co dzień przedsiębiorstwa borykają się z problemem ograniczonej populacji chorych na daną chorobę (braku możliwości pełnego programu badań klinicznych), a także ryzykiem opłacalności badań. Już samo wprowadzenie statusu leku sierocego jest pewnego rodzaju zachętą – kolejną – jest pomoc głównie małym i średnim przedsiębiorcom

Magdalena Szkup, 17.12.2013, Tagi: EMA, leki sieroce

Nowy lek sierocy na oportunistyczne zakażenia grzybicze

Zakażenia grzybicze, takie jak mukormykoza (zygomykoza) są szczególnym zagrożeniem w przypadku katastrof, klęsk żywiołowych – wówczas ofiary mogą się zarazić poprzez styczność ran z glebą. W ziemi, gnijącej materii, liściach i drewnie bytuje bowiem sprawca zakażenia – Rhizopus oryzae. Pozostałą grupą szczególnie narażoną na tę rzadką chorobę są osoby z obniżoną odpornością – chore na AIDS, po przeszczepach, z nowotworami, uzależnieni. Dlatego zygomykozy kwalifikuje się do zakażeń oportunistycznych. Choroba może prowadzić do śmierci - dotyczy to szczególnie osób, których organizmy nie wytwarzają komórek odpornościowych. Nadzieją dla chorych na zygomykozę jest zatwierdzony przez FDA nowy lek sierocy.

Magdalena Szkup, 20.11.2013, Tagi: leki sieroce, izawukonazol, zygomykoza, mukormykoza, zakażenia oportunistyczne, choroby oportunistyczne, grzybica, Rhizopus

Lizosomalne choroby spichrzeniowe – rodzaje oraz dostępne terapie

Choroby rzadkie, do których zalicza się lizosomalne choroby spichrzeniowe, to choroby występujące z częstotliwością 1 na 2000 urodzeń. Opisano kilka typów LChS związanych z rodzajem spichrzanej substancji. Objawy kliniczne owych chorób dotykają wiele narządów i tkanek. Stale prowadzone są badania nad skuteczną terapią LChS, jednak opracowanie takiej terapii jest utrudnione ze względu na genetyczne pochodzenie tych schorzeń.

Redakcja portalu, 18.11.2013, Tagi: choroby rzadkie, lizosomalne choroby spichrzeniowe, mukopolisacharydoza, leki sieroce, glikogenoza, lipidoza

<Marzec 2025>

pn	wt	śr	cz	pt	sb	nd
24	25 SZKOLENIE ONLINE \| Kosmetyk, wyrób medyczny, suplement, a może lek – co prawo mówi o Twoim nowym produkcie? 2025-02-25 do 2025-02-25	26 SZKOLENIE ONLINE \| Ocena bezpieczeństwa kosmetyków – teoria + praktyka 2025-02-26 do 2025-02-26 Jak zwiększyć komfort ważenia i poprawić powtarzalność wyników 2025-02-26 do 2025-02-26	27 SZKOLENIE ONLINE \| Kosmetyki dla Matki i Dziecka 2025-02-27 do 2025-02-27	28 Konferencja Naukowo-Szkoleniowa „Życie z chorobą rzadką: osoba, rodzina i społeczeństwo” 2025-02-28 do 2025-02-28	1 Aesthetic Cosmetology of the Future 2025-03-01 do 2025-03-01	2
3	4	5 CytoDirect – rewolucja w liczeniu komórek – szybkość, precyzja i automatyzacja 2025-03-05 do 2025-03-05	6	7	8	9
10 Tydzień Mózgu 2025 2025-03-10 do 2025-03-14	11 SZKOLENIE ONLINE \| Zarządzanie wyposażeniem laboratorium w świetle wymagań PN EN ISO IEC 17025:2018-02 2025-03-11 do 2025-03-11	12	13 WEBINAR \| Kontrola jakości w przemyśle kosmetycznym 2025-03-13 do 2025-03-13	14 X Konferencja Biologii Molekularnej 2025-03-14 do 2025-03-14	15	16
17	18 Przygotowanie próbek do analizy termicznej 2025-03-18 do 2025-03-18	19 Targi Wyposażenia i Technologii Laboratoryjnych LABS EXPO 2025-03-19 do 2025-03-20 Nowy Titrator EVA KF – innowacja w miareczkowaniu wolumetrycznym METTLER TOLEDO 2025-03-19 do 2025-03-19	20 WEBINAR \| Równowaga hydrofilowo-lipofilowa emulsji (HLB) i metody jej wyznaczania 2025-03-20 do 2025-03-20 WAKE UP CALL \| Bieżące regulacje i wycofywane surowce 2025-03-20 do 2025-03-20 Integrated manufacturing solutions. Shaping the future of oral solid dosages 2025-03-20 do 2025-03-20 XVII Interdyscyplinarna Konferencja Naukowa TYGIEL 2025 „Interdyscyplinarność kluczem do rozwoju” 2025-03-20 do 2025-03-22	21 Webinar \| Opracowanie składu jakościowego na etykietę produktu kosmetycznego zgodnie z Rozporządzeniem 1223/2009 2025-03-21 do 2025-03-21	22	23
24	25 Podstawy pomiaru wilgoci 2025-03-25 do 2025-03-25	26 SZKOLENIE ONLINE \| Testy stabilności jako priorytetowe badanie trwałości nowego produktu kosmetycznego 2025-03-26 do 2025-03-26	27 SZKOLENIE ONLINE \| Ocena bezpieczeństwa kosmetyków dla Matki i Dziecka 2025-03-27 do 2025-03-27	28 SZKOLENIE ONLINE \| Recepturowanie i projektowanie kosmetyków z filtrami UV – aspekty praktyczne 2025-03-28 do 2025-03-28	29	30
31 SZKOLENIE \| Czystość i higiena domu w behawiorystce zwierząt domowych \| TYLKO 480 zł 2025-03-31 do 2025-03-31 SZKOLENIE ONLINE \| Wentylacja – oczyszczanie powietrza, nawilżanie i kaskada ciśnień w GMACHU wytwórni / fabryki biotechnologicznej / farmaceutycznej 2025-03-31 do 2025-03-31	1	2 CEBioForum 2025 2025-04-02 do 2025-04-03	3	4 Produkty lecznicze – import od A do Z (import równoległy, import, import docelowy) 2025-04-04 do 2025-04-04 III Interkontynentalna Konferencja IAM 2025-04-04 do 2025-04-05	5	6

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 1/2025

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 1/2025

Pobierz bezpłatny e-Kwartalnik Biotechnologia.pl Więcej informacji: malgorzata.ges@biotechnologia.pl