Portal biotechnologia.pl korzysta z Javascript. Włącz go w swojej przeglądarce, aby w pełni cieszyć się portalem. Nie wiesz jak? Kliknij tutaj.

Informacje

Nowy pakiet farmaceutyczny ma wyrównać szanse pacjentów w całej Unii. W Polsce na niektóre

Nowy pakiet farmaceutyczny ma wyrównać szanse pacjentów w całej Unii. W Polsce na niektóre leki czeka się ponad dwa lata dłużej niż w Niemczech

Jeszcze pod przewodnictwem Polski Rada UE uzgodniła stanowisko w sprawie pakietu farmaceutycznego – największej reformy prawa lekowego od 20 lat. Ma on skrócić różnice w dostępie do terapii między krajami członkowskimi, które dziś sięgają nawet 2-3 lat. W Unii Europejskiej wciąż brakuje terapii na ponad 6 tys. chorób rzadkich, a niedobory obejmują również leki ratujące życie. Nowe przepisy mają zapewnić szybszy dostęp do leków, wzmocnić konkurencyjność branży oraz zabezpieczyć dostawy.

Redakcja portalu, 18.08.2025, Tagi: prawo farmaceutyczne, leki generyczne, ochrona patentowa, choroby rzadkie, leki sieroce, farmaceutyczny łańcuch dostaw, dostępność leków, nowelizacja prawa farmaceutycznego, wyjątek Bolara, bezpieczeństwo lekowe, leki krytyczne, nowy pakiet farmaceutyczny, Adam Jarubas

Czy polscy pacjenci cierpiący na choroby rzadkie mają dostęp do leków na europejskim poziom

Czy polscy pacjenci cierpiący na choroby rzadkie mają dostęp do leków na europejskim poziomie?

Konferencja zorganizowana przez Krajowe Forum Orphan z okazji Światowego Dnia Chorób Rzadkich była okazją m.in. do omówienia problematyki leków stosowanych w chorobach rzadkich w Polsce i Unii Europejskiej. Chociaż Polska nadrabia dystans w obszarze refundacji w stosunku do innych państw europejskich, wciąż nie wszyscy pacjenci mogą liczyć na dostęp do terapii. Na jakie obszary zwrócili uwagę eksperci biorący udział w dyskusji?

Redakcja portalu, 06.03.2025, Tagi: medycyna spersonalizowana, choroby rzadkie, leki sieroce, gojenie się ran, hemofilia, refundacja leków, rdzeniowy zanik mięśni, ataksja Friedricha, pierwotne zapalenie dróg żółciowych, neuromyelitis optica spectrum disorders, zapalenie dróg żółciowych

Kandydat na lek OncoArendi Therapeutics (OATD-01) może znaleźć zastosowanie w leczeniu idio

Kandydat na lek OncoArendi Therapeutics (OATD-01) może znaleźć zastosowanie w leczeniu idiopatycznego włóknienia płuc u pacjentów po przebytej infekcji koronawirusem

Główną przyczyną zgonów u chorych zakażonych nowym koronawirusem (COVID-19) jest zespół nagłej niewydolności oddechowej (ang. ARDS – acute respiratory distresssyndrome), powodowany silnym stanem zapalnym w płucach, który prowadzi do utraty ich funkcji. Zależnie od źródeł, obserwowana śmiertelność u chorych zakażonych COVID-19 wynosi od 3 do 8% [1] i rośnie proporcjonalnie do wieku oraz słabego stanu zdrowia zarażonych. [2] Dlatego najbardziej narażone na ciężki przebieg zakażenia są osoby starsze ze współistniejącymi chorobami przewlekłymi.

Redakcja portalu, 23.03.2020, Tagi: leki sieroce, OncoArendi Therapeutics, OATD-01, idiopatyczne włóknienie płuc, koronawirus, covid-19, sars-cov-2, zespół nagłej niewydolności oddechowej, CHIT1

Dzień Chorób Rzadkich – przypominamy o trudnej sytuacji 300 mln pacjentów

Ponad 300 milionów ludzi na całym świecie choruje na jedną z ponad 6000 opisanych chorób rzadkich. Choroby rzadkie dotykają obecnie 3,5%-5,9% światowej populacji. Pomimo tego, że na jedną jednostkę chorobową może chorować niewielka liczba osób, w sumie populacja chorych na choroby rzadkie odpowiada populacji trzeciego co do wielkości kraju na świecie! Ostatniego dnia lutego obchodzony jest Dzień Chorób Rzadkich – Rare Diseases Day. Głównym celem Dnia Chorób Rzadkich jest podniesienie świadomości społeczeństwa, władz publicznych, przedstawicieli przemysłu, badaczy, pracowników służby zdrowia na temat rzadkich chorób i ich wpływu na życie pacjentów.

Joanna Rusecka, 28.02.2020, Tagi: choroby rzadkie, leki sieroce, dzień chorób rzadkich, Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich

Rewolucja 4.0 wpływa na firmy farmaceutyczne – globalne przychody rosną. Do 2020 roku co czwarty używany w leczeniu farmaceutyk będzie lekiem biologicznym

W 2022 r. globalne przychody producentów leków na receptę wyniosą 1,06 bln USD. Za pięć lat rynek leków na choroby rzadkie wzrośnie niemal dwukrotnie, ale nadal będzie podlegał kontroli cenowej regulatorów. Motorem wzrostu branży farmaceutycznej pozostają leki onkologiczne. Przychody z tego tytułu od 2016 do 2022 r. zwiększą się ponad dwa razy. Jednocześnie, jak pokazuje raport firmy doradczej Deloitte „2018 Global life sciences outlook. Innovating life sciences in the fourth industrial revolution: Embrace, build, grow”, branża farmaceutyczna znajduje się pod coraz większą presją cenową i wymogiem zwiększonej efektywności, co wiąże się m.in. z inwestycjami w prace badawczo-rozwojowe. Wydatki firm farmaceutycznych i biotechnologicznych w 2022 r. wyniosą na ten cel 181 mld USD.

Redakcja portalu, 25.03.2018, Tagi: leki biopodobne, medycyna spersonalizowana, leki biologiczne, leki generyczne, leki sieroce, branża farmaceutyczna, leki onkologiczne, deloitte, raport, rewolucja 4.0

Człowiek na szalce laboratoryjnej, czyli poszukiwanie leków sierocych na replikach tkanek

Zgodnie z definicją, za chorobę rzadką uznaje się chorobę, która dotyka nie więcej niż 5 na 10.000 osób. Tylko w Polsce na tego typu przypadłości cierpi 2,3-3 miliona osób. Biorąc pod uwagę niewielką ilość „materiału badawczego” testowanie leków z tego zakresu (tzw. leków sierocych) jest dodatkowo utrudnione i dla firm farmaceutycznych mało opłacalne. Z pomocą może przyjść więc nowa technologia – hodowla sztucznych tkanek.

Magdalena Habuz, 12.02.2015, Tagi: choroby rzadkie, leki sieroce, sztuczne tkanki

EMA podsumowuje dopuszczenia produktów leczniczych w 2014 r.

Europejska Agencja Leków opublikowała zbiorczy raport na temat ilości dopuszczonych do obrotu produktów leczniczych w 2014 r. Jak podaje komunikat, rekomendację otrzymały 82 leki stosowane w terapii ludzi, w tym aż 17 leków sierocych wykorzystywanych w terapii chorób rzadkich zarejestrowanych w poprzednim roku na terenie Wspólnoty Europejskiej. Stanowiły one w sumie 20% wszystkich pozytywnie wydanych decyzji.

15.01.2015, Tagi: Europejska Agencja Leków, Unia Europejska, leki sieroce, dopuszczenie do obrotu

Istota problemu leków sierocych

Sieroce produkty lecznicze to preparaty stosowane w leczeniu chorób rzadkich. W Unii Europejskiej na takie schorzenia cierpi ok. 6-8% społeczeństwa. Często koszty opracowania oraz wprowadzenia na rynek tego typu produktów medycznych przewyższa zyski z ich sprzedaży. System promocji badań nad chorobami rzadkimi ma za zadanie zwiększyć zainteresowanie firm farmaceutycznych oraz stworzyć nowe możliwości leczenia.

29.07.2014, Tagi: choroby rzadkie, leki sieroce, unia europejska, regulacje prawne

EMA zachęca do badań nad lekami sierocymi - taniej od 2014r.

Od przyszłego roku przedsiębiorcy zajmujący się lekami stosowanymi w chorobach rzadkich będą płacić mniej – Europejska Agencja Leków (EMA, European Medicines Agency) zmienia politykę na ich korzyść, zmniejszając opłaty. Na co dzień przedsiębiorstwa borykają się z problemem ograniczonej populacji chorych na daną chorobę (braku możliwości pełnego programu badań klinicznych), a także ryzykiem opłacalności badań. Już samo wprowadzenie statusu leku sierocego jest pewnego rodzaju zachętą – kolejną – jest pomoc głównie małym i średnim przedsiębiorcom

Magdalena Szkup, 17.12.2013, Tagi: EMA, leki sieroce

Nowy lek sierocy na oportunistyczne zakażenia grzybicze

Zakażenia grzybicze, takie jak mukormykoza (zygomykoza) są szczególnym zagrożeniem w przypadku katastrof, klęsk żywiołowych – wówczas ofiary mogą się zarazić poprzez styczność ran z glebą. W ziemi, gnijącej materii, liściach i drewnie bytuje bowiem sprawca zakażenia – Rhizopus oryzae. Pozostałą grupą szczególnie narażoną na tę rzadką chorobę są osoby z obniżoną odpornością – chore na AIDS, po przeszczepach, z nowotworami, uzależnieni. Dlatego zygomykozy kwalifikuje się do zakażeń oportunistycznych. Choroba może prowadzić do śmierci - dotyczy to szczególnie osób, których organizmy nie wytwarzają komórek odpornościowych. Nadzieją dla chorych na zygomykozę jest zatwierdzony przez FDA nowy lek sierocy.

Magdalena Szkup, 20.11.2013, Tagi: leki sieroce, izawukonazol, zygomykoza, mukormykoza, zakażenia oportunistyczne, choroby oportunistyczne, grzybica, Rhizopus

Lizosomalne choroby spichrzeniowe – rodzaje oraz dostępne terapie

Choroby rzadkie, do których zalicza się lizosomalne choroby spichrzeniowe, to choroby występujące z częstotliwością 1 na 2000 urodzeń. Opisano kilka typów LChS związanych z rodzajem spichrzanej substancji. Objawy kliniczne owych chorób dotykają wiele narządów i tkanek. Stale prowadzone są badania nad skuteczną terapią LChS, jednak opracowanie takiej terapii jest utrudnione ze względu na genetyczne pochodzenie tych schorzeń.

Redakcja portalu, 18.11.2013, Tagi: choroby rzadkie, lizosomalne choroby spichrzeniowe, mukopolisacharydoza, leki sieroce, glikogenoza, lipidoza

<Listopad 2025>

pn	wt	śr	cz	pt	sb	nd
27	28 SZKOLENIE ONLINE \| Reklama kosmetyków, leków, wyrobów medycznych i suplementów diety - od podstaw po najnowsze zmiany 2025-10-28 do 2025-10-28	29 SZKOLENIE ONLINE \| Skutecznośc procesu mycia i dezynfekcji w produkcji kosmetyków 2025-10-29 do 2025-10-29 Webinar online: Bezpieczeństwo procesów i skalowanie 2025-10-29 do 2025-10-29 Webinar online: Zrównoważona nauka: integracja zrównoważonego rozwoju i innowacji w badaniach biomedycznych 2025-10-29 do 2025-10-29	30 Webinar na życzenie: Zmieniające się oblicze cGMP 2025-10-30 do 2030-01-31 Webinar na żywo: Odkryj sekrety DSC z modulacją temperatury 2025-10-30 do 2025-10-30	31	1	2
3	4	5 Beskidzka Akademia Kardiologii i Innowacji Medycznych BesdKard 2025-11-05 do 2025-11-07	6 Dobre praktyki pomiaru temperatury kroplenia. Najlepsze praktyki dotyczące codziennych pomiarów temperatury kroplenia. 2025-11-06 do 2025-11-06	7	8	9
10	11	12	13 Pharma Partnering US Summit 2025 2025-11-13 do 2025-11-14	14	15	16
17 Modelowanie efektu Gibbsa-Donnana dla procesu TFF białek o wysokim stężeniu w dalszym etapie oczyszczania 2025-11-17 do 2025-11-17 AI in Pharma 2025 2025-11-17 do 2025-11-18	18 SZKOLENIE ONLINE \| Kosmetyki dla zwierząt – projektowanie i wdrożenie na rynek 2025-11-18 do 2025-11-18	19 Przejście na zrównoważone technologie procesów chemicznych.PAT dla bardziej ekologicznych procesów chemicznych 2025-11-19 do 2025-11-19	20 Analiza sorpcji za pomocą analizy termicznej. Określanie wpływu wody na materiały stałe za pomocą sorpcji TGA, TMA i DMA. 2025-11-20 do 2025-11-20	21 SZKOLENIE \| Surowce kosmetyczne pod lupą – jak analizować badania i odróżnić dowód od obietnicy 2025-11-21 do 2025-11-21	22	23
24	25 Warsaw Medical Expo 2025 2025-11-25 do 2025-11-27	26 Kongres Polska Moc Biznesu 2025-11-26 do 2025-11-26 SZKOLENIE ONLINE \| Bezpieczne stosowanie kosmetyków – znaczenie PAO i czasu trwałości 2025-11-26 do 2025-11-26	27 Tech4Life.Cyberbezpieczeństwo 2025-11-27 do 2025-11-27 WEBINAR \| Kosmetyki niskiego ryzyka mikrobiologicznego – recepturowanie i badania wdrożeniowe 2025-11-27 do 2025-11-27	28 SZKOLENIE\|SERWIS, REKLAMACJA, GWARANCJA – czyli jakościowo o wyrobach medycznych 2025-11-28 do 2025-11-28	29 SKINLIVE 2025-11-29 do 2025-11-30	30

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 2-3/2025

e-Kwartalnik portalu Biotechnologia.pl 2-3/2025

Pobierz bezpłatny e-Kwartalnik Biotechnologia.pl Więcej informacji: malgorzata.ges@biotechnologia.pl