Produkcja nowej cząsteczki terapeutycznej to proces długotrwały oraz kosztowny, w który zaangażowana jest znaczna grupa pracowników naukowych. Cały proces, od pomysłu do wprowadzenia produktu leczniczego na rynek, składa się z wielu etapów. Jednym z nich, we wczesnych fazach rozwoju produktu, jest wybór celu terapeutycznego.

Możliwy jest on po ustaleniu jednostki chorobowej, dla której chcemy stworzyć cząsteczkę terapeutyczną. Poznanie molekularnych mechanizmów leżących u podstaw takiego schorzenia przyczynia się do wytypowania odpowiednich cząsteczek czy struktur (np. receptor, enzym) zaangażowanych w takie przemiany. Wybór cząsteczki docelowej w terapii danej choroby stanowi krok naprzód w procesie tworzenia nowej substancji aktywnej i umożliwia przejście do etapu poszukiwania struktury oddziałującej z wybranym celem terapeutycznym.

W przeszłości etap badania oddziaływania substancja-struktura docelowa prowadzony był od produkcji substancji aktywnej do wykrycia cząsteczek, z którymi w organizmie oddziałuje. Odbywało się to według zasady, iż jeżeli lek produkuje pewien efekt biologiczny, w organizmie musi znajdować się odpowiednie miejsce docelowe.  Rozwój narzędzi genomiki oraz proteomiki umożliwił odkrycie wielu nieznanych dotąd białek stanowiących potencjalne cele terapeutyczne. Część z nich została nazwana sierocymi (ang. orphan receptors) z powodu braku znajomości ich naturalnych ligandów. W takiej sytuacji, poznanie ich struktury oraz funkcji w komórce staje się podstawą dla tworzenia przez odpowiednie systemy komputerowe cząsteczek potencjalnie wpływających na ich funkcje.

W procesie wyboru celu terapeutycznego oraz odpowiedniej substancji aktywnej należy zachować:

• Specyficzność i selektywność gatunkową  umożliwiające minimalizację efektów ubocznych terapii poprzez zapewnienie oddziaływania leku wyłącznie ze strukturą docelową. W przypadku tworzenia preparatów przeciwbakteryjnych wybiera się cel charakterystyczny jedynie dla mikroorganizmów, który nie występuje u ludzi (np. penicylina wpływająca na enzym zaangażowany w produkcję ściany komórkowej bakterii). Inną możliwość stanowi wybór struktury występującej u obu gatunków, jednakże znacząco różniących się od siebie (np. flukonazol rozpoznający grzybiczą dehydrogenazę).
• Specyficzność i selektywność wewnątrz organizmu, czyli zapewnienie oddziaływania jedynie z określonymi strukturami wewnątrz organizmu. Inhibitory enzymów czy receptorów powinny integrować jedynie do określonych typów, subtypów czy lizoform takich struktur. Doskonałym przykładem są neuroleptyki. Ogólnie środki antypsychotyczne stosowane są w leczeniu schizofrenii i innych psychoz. Należą one do grupy antagonistów receptorów dopaminergicznych (D₃ i D₂). Jednakże naukowcy odkryli, że inhibicja receptora D₂ przyczynia się do pojawienia się niepożądanych efektów ubocznych. Obecne analizy opierają się na stworzeniu cząsteczek terapeutycznych – antagonistów receptorów dopaminergicznych z wyłączeniem D₂.
• Specyficzność narządową i tkankową. Znajomość rozmieszczenia poszczególnych typów receptorów zapewnia stworzenie substancji wpływającej na aktywność określonych części organizmu. Np.  receptory β₁- adrenergiczne zlokalizowane są w znacznej ilości w sercu, β₂ natomiast w płucach. Daje to możliwość stworzenia dwóch skutecznych podejść terapeutycznych z minimalnym prawdopodobieństwem pojawienia się skutków ubocznych. Do przykładu możemy zaliczyć stosowanie dopaminy – neuroprzekaźnika w układzie nerwowym, a także hormonu działającego w organizmie. W chorobie Parkinsona, charakteryzującej się zmniejszeniem ilości komórek produkujących ten przekaźnik, zastosowanie leków imitujących działanie dopaminy umożliwia kontrolę choroby. Jednakże użyty preparat musi selektywnie oddziaływać jedynie z receptorami zlokalizowanymi w mózgu, ponieważ zbyt wysokie stężenie tego hormonu powiązane jest ze skutkami ubocznymi, m.in. halucynacje, nudności i wymioty.

Należy pamiętać, iż większość schorzeń charakteryzuje się złożonym patomechanizmem. W takim przypadku terapia opiera się na zastosowaniu kombinacji produktów leczniczych (w astmie stosuje się leki rozszerzające oskrzela oraz środki przeciwzapalne) bądź leki działające na kilka cząsteczek docelowych równocześnie (ang. multi-target drugs).