Fot. JJP Biologics

JJP Biologics – polska firma, specjalizująca się w tworzeniu oryginalnych leków biotechnologicznych, mających zastosowanie w medycynie spersonalizowanej – ogłosiła, że Komisja Europejska sklasyfikowała JJP-1212 jako sierocy produkt leczniczy. Kandydat na lek został opracowany w celu stosowania go w terapii linijnej IgA dermatozy pęcherzowej (Linear IgA Bullous Dermatosis, LABD). Europejska Agencja Leków (ang. EMA) rekomendowała Komisji Europejskiej pozytywne rozpatrzenie wniosku JJP Biologics o nadanie statusu leku sierocego, opierając się na danych, pochodzących z badań in vitro oraz in vivo. Wykazały one m.in. zahamowanie procesu zwoływania granulocytów do warstwy podstawowej skóry i obniżenie stężenia biomarkerów zapalnych. Procesy te stanową kluczowe elementy patogenezy LABD, w tym również powstawania pęcherzy na skórze pacjentów.

LABD to przewlekła, wyniszczająca choroba, która prowadzi do rozwarstwienia skóry, powstawania pęcherzy, a w skrajnych przypadkach – może skończyć się utratą wzroku. Obecnie na obszarze Unii Europejskiej nie są dostępne żadne substancje lecznicze ze wskazaniem do terapii LABD. Komisja Europejska potwierdziła, że na dzień złożenia wniosku LABD w Unii Europejskiej może występować w ok. 0,3 na 10 tys. osób. Zdaniem dr. Louisa Boona, dyrektora ds. nauki w JJP Biologics: – Nadanie JJP-1212 oznaczenia leku sierocego przez Komisję Europejską stanowi potwierdzenie zasadności decyzji, podejmowanych przez spółkę JJP Biologics zarówno w zakresie działań naukowych, jak i biznesowych. Potwierdzono, że produkt JJP-1212 jest ukierunkowany na główny mechanizm LABD poprzez działanie antagonistyczne wobec oddziaływania IgA z receptorem CD89. Cieszymy się, że możemy zaoferować nową metodę leczenia pacjentom, którzy cierpią na tę wyjątkowo rzadką chorobę skóry i nie mają dostępu do dedykowanych form terapii.

Lek, otrzymujący status leku sierocego, musi być przeznaczony do terapii, zapobiegania lub diagnozowania zagrażającej życiu choroby, której częstość występowania nie przekracza 5 przypadków na 10 tys. osób. Zaklasyfikowanie kandydata na lek do grupy sierocych produktów leczniczych wiąże się ze wsparciem procesu rozwoju poprzez doradztwo naukowe i wsparcie ze strony EMA. Decyzja Komisji Europejskiej wpływa w sposób znaczący na program badań klinicznych.