Pacjenci, którzy mieli „pecha”

W przypadku AML czynniki ryzyka w większości nie są znane. Pewne jest, że narażenie na benzen, promieniowanie jonizujące czy inne choroby układu krwiotwórczego mogą wywołać chorobę. Przyczyną powstania ostrej białaczki szpikowej są zaburzenia działania różnych genów ulegających przemieszczeniu czy uszkodzeniu, nie poddających się samonaprawieniu. Dlatego, jak mówi prof. Sebastian Giebel, hematolog, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach, prezes Stowarzyszenia Polskiej Grupy do Spraw Leczenia Białaczek u Dorosłych PALG, chorzy na AML to pacjenci, którzy mieli „pecha”.

Objawy, których nie wolno zlekceważyć

Ostra białaczka szpikowa rozwija się w szpiku, który jest fabryką krwinek białych, czerwonych i płytek krwi. W wyniku choroby szpik stopniowo wypełnia się komórkami białaczkowymi. Linie produkcyjne poszczególnych rodzajów krwinek powoli zanikają. Niedobór białych krwinek wiąże się z ryzykiem infekcji, co zazwyczaj przejawia się gorączką i przypomina grypę. Objawem niedoboru czerwonych krwinek jest niedokrwistość (zmęczenie, zawroty, bladość). Z kolei niedobór płytek krwi manifestuje się skłonnością do krwawień, wybroczyn czy sińców. – Takie objawy powinny nas zaalarmować i skłonić do wykonania morfologii. Nie można czekać! – przestrzega prof. Sebastian Giebel. Jednak, jak tłumaczy Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia Hematoonkologiczni, problemy pacjentów rozpoczynają się już w poradni POZ. Objawy grypopodobne są bagatelizowane przez lekarzy rodzinnych, którzy zwlekają ze zleceniem morfologii, a czas działa na niekorzyść pacjenta.

Precyzyjna diagnostyka

AML to choroba niejednorodna genetycznie. Dlatego mówi się o ostrych białaczkach szpikowych, czyli grupie nowotworów, obejmujących ponad 20 rodzajów tych białaczek. – W momencie stawiania diagnozy precyzyjna diagnostyka umożliwia dostosowanie intensywności leczenia do potrzeb pacjenta, ale też uzasadnia dodanie leków celowanych tam, gdzie zidentyfikowaliśmy odpowiednie mutacje w komórkach białaczkowych – wyjaśnia prof.Giebel.

Strategie leczenia

Transplantacja macierzystych komórek krwiotwórczych uznana jest za najskuteczniejszy sposób leczenia ostrych białaczek szpikowych u dorosłych, jednak nie zawsze jest możliwa. Leczenie uzależnione jest od wieku i kondycji chorego, czynników ryzyka, występowania innych chorób oraz wykrytych zmian cytogenetycznych i molekularnych, które definiują rokowanie. U pacjentów najbardziej zaawansowanych wiekowo bądź obciążonych wielochorobowością strategia leczenia ukierunkowana jest na to, żeby jak najbardziej wydłużyć życie. Stosując najnowsze formy terapii, możemy ten czas przedłużyć o miesiące, a nawet lata. – U młodszych pacjentów intencja jest radykalna. Robimy wszystko, żeby wyeliminować chorobę – zapewnia prof. Giebel.

Możliwości leczenia a dostęp do terapii

Na przestrzeni ostatnich lat dokonał się ogromny postęp w leczeniu ostrej białaczki szpikowej. W Europie zarejestrowanych i dostępnych jest obecnie siedem nowych leków, które w większości są terapiami celowanymi, dokładanymi do standardowych chemioterapii. – Nowe terapie zwiększają prawdopodobieństwo uzyskania remisji, znacząco poprawiają wyniki leczenia, wydłużają całkowite przeżycie zarówno u chorych, którzy są kandydatami do transplantacji, jak i u tych, u których tego leczenia nie możemy zastosować – wskazuje prof. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi. Od maja 2021 r. działa program „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, w ramach którego dorośli pacjenci z nowo rozpoznaną ostrą białaczką szpikową, z mutacją genu FLT3 otrzymują leczenie midostauryną. Niestety, program zabezpiecza potrzeby 25-30% pacjentów, którzy posiadają powyższą mutację, pozostali pacjenci nie kwalifikują się do tego leczenia. – Sytuacja w Polsce dalece odbiega od standardu europejskiego – nie kryje żalu prof. Wierzbowska.

Niezaspokojone potrzeby

Jednym z leków, który obecnie jest na ostatniej prostej procesu refundacyjnego (17 sierpnia 2020 r. otrzymał pozytywną ocenę prezesa AOTMiT) jest gemtuzumab ozogamycyny dla pacjentów dorosłych z wcześniej nieleczoną ostrą białaczką szpikową z ekspresją antygenu CD-33. – Mamy niezbite dowody świadczące o tym, że dołączenie tego przeciwciała monoklonalnego do tradycyjnego leczenia poprawia znacząco wyniki leczenia, w szczególności w podgrupie chorych standardowego ryzyka. Badania z wykorzystaniem chemioterapii wykazują, że pięcioletnie przeżycie możemy uzyskać u 55% chorych. Dołączenie gemtuzumabu ozogamycyny zwiększa odsetek chorych wyleczonych do 75-77%. Jest to spektakularna poprawa! Jednocześnie lek ten jest również skuteczny w innych podgrupach genetycznych – twierdzi prof. Wierzbowska. Prof. Sebastian Giebel ocenia, że w grupie standardowego ryzyka chorych, którzy kwalifikowaliby się do tego leczenia, może być ok. 100-200 rocznie. Dla pacjentów z tzw. białaczką wtórną zarejestrowany jest nowoczesny lek gilterytynib, dający wyższy odsetek całkowitych remisji, dłuższe całkowite przeżycie i dłuższe przeżycia po transplantacji. Pozostaje grupa chorych niekwalifikujących się do intensywnego leczenia. Dla niech opcją terapeutyczną jest wenetoklaks, również nierefundowany w Polsce. Jak akcentuje prof. Wierzbowska, we wszystkich typach białaczek pacjenci i klinicyści mają znacznie większy dostęp do terapii celowanych niż w przypadku AML.

Pacjent Anno Domini 2022 r.

– Mówienie dziś o AML z perspektywy pacjenta jest bardzo ważne. Czas gra kluczową rolę. Obecnie na refundację czekają trzy leki i nie może być tak, że lek ma pozytywną opinię AOTMiT-u i czeka trzy lata na decyzję refundacyjną – grzmi Katarzyna Lisowska. Istotnym problemem jest zagubienie pacjenta w systemie. Chorzy nie rozumieją, dlaczego jeden pacjent dostaje leczenie, a inny nie. Nie wiedzą, czym jest AOTMiT czy Komisja Ekonomiczna, pacjentów to nie interesuje. Chorzy chcą po prostu dostać leczenie. – Inwestujemy w pacjenta, pomóżmy prowadzić ludziom normalne życie po leczeniu. Chcielibyśmy, żeby skróciły się procesy refundacyjne i prosilibyśmy o więcej ludzkiego podejścia w komisjach – dodaje Lisowska. Zdecydowana większość krajów w Europie ma wyższy standard opieki. – Wynika on z dostępności do nowych leków. Z ogromną przykrością muszę stwierdzić, że jesteśmy w ogonie Europy – podsumowuje prof. Wierzbowska.

Życie najcenniejszym darem

Pacjenci i klinicyści mają wsparcie wśród parlamentarzystów. Poseł Barbara Dziuk, przewodnicząca Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Rzadkich, przewodnicząca Podkomisji Sejmowej ds. Onkologii przypomina że od 1 maja 2021 r. działa program B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML)”, na razie tylko z jednym lekiem celowanym. – To dopiero początek. Dzięki takim debatom, współpracy z ekspertami, stowarzyszeniami, uda się nam zrealizować cele – deklaruje pomoc Barbara Dziuk.