Zgoda na wytwarzanie produktu FCTX-CL-19-1 była poprzedzona prowadzonym od kilkunastu miesięcy transferem technologii, którą PBKM oraz dedykowana do tego projektu spółka zależna FamiCordTx nabyły od iCell Gene Therapeutics z USA. Technologia CAR-T bazuje na wykorzystaniu własnych limfocytów T pacjenta, które w laboratorium są modyfikowane genetycznie, dzięki czemu na ich powierzchni pojawia się sztucznie zaprojektowany i chroniony patentem konstrukt białkowy (CAR). Przekształcone w ten sposób limfocyty T, już jako lek CAR-T, są podawane pacjentowi. Jest to więc ściśle spersonalizowana terapia bazująca na zindywidualizowanym procesie wytwarzania. Zespół grupy PBKM na podstawie procedur z USA przygotował i znacząco ulepszył proces wytwarzania leku i dostosował go do restrykcyjnego standardu GMP. – Nie było łatwo, ale to zrobiliśmy – mówi członek zarządu PBKM i FamiCordTx dr Tomasz Ołdak. – Z pewnością pomogło nam wieloletnie doświadczenie wytwarzania produktów terapii komórkowych. Zbudowaliśmy doskonały zespół fachowców i zdobyliśmy nowe kompetencje w zakresie farmaceutycznego wytwarzania wektorów wirusowych. Szeroki zakres opracowanej technologii sprawia, że jesteśmy gotowi do kompleksowej produkcji leków dla terapii genowych – dodaje Tomasz Ołdak.

Dzięki uzyskanej zgodzie produkt będzie dostępny dla pacjentów w procedurze tzw. wyjątku szpitalnego (hospital exemption), która ma szansę rozpocząć się w ciągu najbliższych miesięcy. – Jesteśmy w kontakcie z klinicystami, którzy potrzebują CAR-T dla swoich pacjentów – zaznacza prezes zarządu FamiCordTx lek. Tomasz Baran. – Dotychczas dostępność tej ratującej życie terapii była bardzo ograniczona, ze względu na sięgające 1,5 mln zł koszty leczenia. Mamy nadzieję, że dzięki nam produkty CAR-T staną się zdecydowanie bardziej dostępne i dzięki temu będzie można uratować więcej polskich pacjentów. Nie ukrywam, że liczymy też na otwartość na współpracę różnych ośrodków klinicznych oraz instytucji publicznych. Uważam, że połączenie wiedzy polskich specjalistów z technologicznym i organizacyjnym doświadczeniem grupy PBKM w zakresie produkcji leków terapii zaawansowanej powinno zaowocować przyspieszeniem prac nad kolejnymi zastosowaniami produktów CAR-T – dopowiada Tomasz Baran. Terapia CAR-T jest stosowana w leczeniu przewlekłej białaczki limfoblastycznej i chłoniaka z komórek B. W badaniach klinicznych w obszarze hematologii weryfikuje się skuteczność tej terapii w szpiczaku mnogim, a także w guzach litych. Możliwe zastosowania wykraczają poza hematologię i onkologię, ponieważ dotyczą także chorób autoimmunologicznych, zapalnych, a także HIV.

Dostępność leku w procedurze wyjątku szpitalnego jest pierwszym etapem zaplanowanego na kilka lat projektu uzyskania centralnej rejestracji dla FCTX-CL-19-1 na terenie Unii Europejskiej. Aby tego dokonać, FamiCordTx rozpocznie jeszcze w 2021 r. badania kliniczne. Wytwarzanie będzie się odbywać na zasadach contract manufacturing w PBKM. Proces będzie prowadzony ze wsparciem zewnętrznych podmiotów doradczych w zakresie rejestracji oraz monitorowania badań klinicznych. – Wdrożenie na rynek nowego leku kosztuje i to sporo. Liczymy, że dzięki uzyskaniu licencji z USA oraz zastosowaniu w chorobach zaliczanych do rzadkich koszt projektu powinien być niższy, a czas realizacji – krótszy niż zazwyczaj zakładany przy tego typu przedsięwzięciach. Do tej pory finansowaliśmy ten projekt sami. Docelowo jednak będziemy kontynuować finasowanie z nowymi inwestorami w FamiCordTx. Pierwsza, niewielka runda finansowanie odbędzie się w ciągu kilku tygodni i jest przeznaczona dla inwestora z zagranicy. W kolejce czekają następne rundy – najbliższa w trzecim kwartale br. Nie ukrywam, że już teraz zainteresowanie jest spore – zapowiada prezes zarządu PBKM Jakub Baran.