Jeśli badania kliniczne zakończą się sukcesem spółka będzie ubiegała się o rejestrację terapii w Europejskiej Agencji Leków (EMA). Na zakup licencji, badania kliniczne i rozwój technologii spółka FamiCordTx przeznaczy w latach 2020-2023 środki w wysokości ok. 15 milionów złotych. Nakłady inwestycyjne na kolejne fazy komercjalizacji projektu (szacowane łącznie na kilkadziesiąt milionów złotych) będą finansowane z publicznych programów wspierających innowacyjne badania oraz przez zewnętrznych inwestorów.

– Jesteśmy bardzo podekscytowani tym, że pozyskaliśmy licencję na technologię CAR-T. Ta technologia cieszy się olbrzymim zainteresowaniem na świecie, zarówno w środowisku medycznym, jak i wśród inwestorów, co przekłada się choćby na liczone w setkach milionów dolarów transakcje M&A. Dla Grupy FamiCord to może być olbrzymi krok naprzód. Mamy doskonale przygotowaną kadrę i zaplecze laboratoryjne do wytwarzania CAR-T. Posiadamy także doświadczenie we wprowadzaniu nowatorskich produktów leczniczych do terapii. Jednak decydujące dla nas było potwierdzenie otwartości ze strony ośrodków hematoonkologicznych w Polsce i Europie, które chcą razem z nami prowadzić badania kliniczne i wprowadzać terapię CAR-T do leczenia pacjentów z nowotworami. Spodziewamy się, że badania kliniczne u pierwszych pacjentów będziemy mogli rozpocząć za 18-24 miesięce. Kolejnym krokiem będzie upowszechnienie tej terapii i jej komercjalizacja w Polsce, a następnie w Europie – mówi Tomasz Baran, członek zarządu PBKM S.A. i prezes FamiCordTx.

Istotą terapii z użyciem CAR-T jest wykorzystanie i wzmocnienie naturalnych mechanizmów obronnych naszego organizmu. Większość zmian dających początek nowotworowi jest rozpoznawana i zwalczana przez nasz układ odpornościowy. Jeżeli jednak nasz naturalny system obrony nie rozpoznaje wystarczająco skutecznie komórek nowotworowych, to rozwija się nowotwór. Terapia CAR-T polega na tym, że od chorego pacjenta pobierana jest krew, następnie selekcjonowane są z niej limfocyty. Komórki te są wyposażane metodami inżynierii genetycznej w cząsteczkę CAR, która sprawia, że uzyskują one moc rozpoznawania i zwalczania komórek nowotworowych mających na powierzchni określony antygen. Terapia CAR-T, którą będzie oferował PBKM jest ukierunkowana na antygen CD19, który występuje m.in. na komórkach białaczkowych. Cała procedura przygotowania terapii jest wykonywana pod nadzorem Głównego Inspektora Farmaceutycznego w specjalistycznym laboratorium, a następnie produkt leczniczy podawany jest dożylnie pacjentowi w szpitalu. W efekcie zmodyfikowane genetycznie limfocyty T intensywnie zwalczają komórki nowotworowe.

– Technologia wytwarzania CAR-T, którą dzielimy się z Grupą FamiCord została przez nas zbadana i potwierdzona w fazie przedklinicznej w badaniach in vitro i na zwierzętach oraz klinicznej na pacjentach – mówi prof. Yupo Ma, twórca technologii i prezes zarządu (Chairman of Board) iCellGeneTherapeutics – naturalnym więc krokiem jest wyjście z nią szerzej. Mamy już Partnerów w Azji. Cieszymy się, że FamiCordTx zostanie naszym partnerem w Europie. Możliwości i infrastruktura FamiCordTx w Warszawie są imponujące i wkrótce będą tam mogły być wytwarzane CAR-T.

Terapia CAR-T dostępna jest od niedawna dla pacjentów w USA i niektórych krajach Europy Zachodniej. Na tych rynkach oferują ją dwie firmy farmaceutyczne. Wyniki przeprowadzonych dotychczas badań klinicznych oraz terapii z użyciem technologii CAR-T wskazują na wysoką skuteczność tej metody w walce z nowotworami. U pacjentów poddanych terapii CAR-T wskaźnik remisji (procent pacjentów, u których po terapii nie wystąpił nawrót objawów choroby) jest dużo wyższy niż w przypadku leczenia nowotworów tradycyjnymi metodami. Warto podkreślić, że zaletami terapii CAR-T są: precyzja w celowaniu na konkretne nowotwory krwi, jednorazowe podanie preparatu, które jest mniej uciążliwe dla pacjenta w porównaniu na przykład do chemioterapii oraz wysoka skuteczność terapii potwierdzona dotychczasowymi wynikami badań i leczenia pacjentów. Ocenia się, że terapia CAR-T może być wykorzystywana zarówno u dorosłych, jak i dzieci w leczeniu kilkudziesięciu chorób.

Koszt dostępnych obecnie terapii CAR-T jest stosunkowo wysoki i wynosi ok. 400 tys. dolarów amerykańskich. Stąd w wielu krajach nie jest refundowana. – Szacujemy że nasza terapia CAR-T może być istotnie tańsza i przez to zdecydowanie bardziej dostępna dla pacjentów. Licencja, którą kupiliśmy będzie obowiązywała na całą Europę. Po uzyskaniu zgody GIF na wytwarzanie produktu leczniczego i zakończeniu badań klinicznych będziemy terapię CAR-T oferowali w Polsce dla pacjentów z Polski i zagranicy. W przyszłości planujemy także transfer technologii do wybranych laboratoriów w Grupie FamiCord i przez to wytwarzanie lokalnie na potrzeby klinik i pacjentów w Turcji, Hiszpanii, Portugalii, a być może nawet w Rosji – mówi dr Tomasz Ołdak, Dyrektor ds. Badań i Rozwoju PBKM S.A., członek zarządu i współzałożyciel FamiCordTx.

Spółka FamiCordTx została założona w celu realizacji projektu rozwoju i wdrożenia terapii CAR-T. Akcjonariuszami FamiCordTx są PBKM S.A., z 98% udziałem oraz Tomasz Ołdak, do którego należy 2% akcji spółki. W tworzącej się radzie naukowej spółki FamiCordTx znajdą się specjaliści z Polski i zagranicy.