Szacuje się, że na świecie żyje obecnie około 44 milionów osób dotkniętych chorobą Alzheimera (AD), a liczba ta wzrośnie do ponad 75 milionów w 2030 i ponad 135 milionów w 2050 roku. World Alzheimer Report 2011 wskazuje, że AD oraz inne schorzenia otępienne stanowią „największy kryzys zdrowotny i społeczny świata” oraz określa, że wczesna diagnoza choroby Alzheimera oraz wczesna interwencja terapeutyczna to dwa zasadnicze zadania, które stoją przed współczesną medycyną. Rozpowszechnienie choroby Alzheimera zależy od wieku i wzrasta z 1-5% w populacji powyżej 65. roku życia, a w populacji powyżej 80 r. ż. sięga aż 20-25%.

Brak markerów fazy przedklinicznej, a co za tym idzie zbyt późna diagnoza choroby Alzheimera powoduje, że obecnie stosowane jest jedynie leczenie objawowe. Powszechnie stosuje się związki będące inhibitorami acetyolocholiny (donepezil – w Polsce Aricept, rywastygmina – w Polsce Exelon, galantamina – w Polsce Reminyl), memantynę, zmniejszającą pulę wewnątrzkomórkowego wapnia, witaminy E, C oraz leki psychotropowe. Szeroko stosowane są także związki skierowane przeciwko Aβ, takie jak inhibitory γ-sekretazy, β-sekretazy oraz aktywatory α-sekretazy. W praktyce klinicznej spotyka się także zmniejszanie puli amyloidu poprzez jego rozbijanie oraz immunizację stosując przeciwciała anty-Abeta. 

Obecne podejście w leczeniu, jak również w prowadzeniu badań klinicznych dotyczy różnych aspektów AD, w tym pomocy w utrzymaniu sprawności umysłowej oraz fizycznej, spowolnieniu i opóźnieniu objawów choroby oraz zapobieganiu rozwojowi choroby. Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (ang. Food and Drug Administration, FDA) zatwierdziła cztery leki w terapii choroby Alzheimera w Stanach Zjednoczonych (donepezil, rywastygmina, galantamina, memantyna). Ich mechanizm związany jest z regulowaniem działania neuroprzekaźników, a działanie nakierowane ma pomóc w utrzymaniu prawidłowego myślenia, pamięci i mówienia, jak również w pewnych problemach behawioralnych. Leki te nie wpływają jednak na sam mechanizm powstawania choroby. Ponadto, są one skuteczne tylko w niektórych przypadkach i na określonym etapie rozwoju choroby. Dlatego też, bardzo ważne jest poszukiwanie nowych cząsteczek, które w przyszłości pozwolą nie tylko leczyć i łagodzić objawy choroby, ale także zapobiegać jej rozwojowi.

Wyniki badań opublikowane 1 września tego roku w „Nature”  wskazują na skuteczne działanie leku, który niszczy patologiczne złogi w mózgach osób z chorobą Alzheimera . Mowa tu o  aducanumabie, który  okazał się bezpieczny i wydaje się powstrzymywać spadek sprawności umysłowej. Badanie przeprowadzone przez specjalistów z Uniwersytetu w Zurychu na 165 pacjentach miało wykazać, czy aducanumab (przeciwciało monoklonalne) jest lekiem bezpiecznym. Podawany przez rok w formie zastrzyków, zmniejszał objętość patologicznych złogów – tym bardziej, im wyższą stosowano dawkę. Ponadto wykazaywał pozytywne działanie na poprawę zdolności kognitywnych pacjentów - testy sprawności umysłowej wykazały pozytywne efekty terapii.

Niestety, jak to bardzo często bywa w przypadku badań klinicznych, 40 osób zostało wykluczonych z badania z powodu odczuwanych skutków ubocznych, takich jak bóle głowy. Choć wyniki okazały się bardzo obiecujące, eksperci zastrzegają, że aducanumab wciąż jest we wczesnej fazie badań. Trzecia faza badań klinicznych tego związku obejmuje dwa oddzielne badania kliniczne. Bierze w nich udział aż 2700 pacjentów z 20 krajów Ameryki, Azji i Europy w bardzo wczesnym stadium choroby. Celem podjętych działań będzie ocena wpływu aducanumabu na spadek zdolności poznawczych.

Pomimo pozytywnych wyników badań przedklinicznych, niektóre badania kliniczne ulegają przerywaniu ze względu na wystąpienie niespodziewanych ciężkich zdarzeń niepożądanych. Właśnie faza trzecia okazywała się rozczarowaniem w przypadku wielu potencjalnych leków na Alzheimera – wśród nich także przeciwciał monoklonalnych.

.