Składnikiem czynnym leku Farydak jest panobinostat. Substancja jest kwasem hydroksamowym i działa poprzez nieselektywną inhibicję deacetylazy histonowej (HDAC). Zablokowanie jej skutkuje zatrzymaniem cyklu komórkowego w fazie G2-M i apoptozą komórek nowotworowych. Jak wcześniej wspomniano, Farydak jest polecany tym pacjentom, którzy byli już poddani  dwóm  wcześniejszym terapiom standardowym, czyli zażywali bortezomib lub środek immunologiczny. Bortezomib jest pierwszym i jak dotąd jedynym wprowadzonym do leczenia inhibitorem proteasomu. W trakcie jego zażywania stwierdza się istotną odpowiedź u ponad 1/3 pacjentów z zaawansowanym szpiczakiem mnogim.

Przed zatwierdzeniem FDA przyznała Farydakowi status leku sierocego i nadała wyższy priorytet badań. Bezpieczeństwo i skuteczność substancji testowano stosując terapię łączoną z bortezomibem i deksametazonem u niemal 200 pacjentów cierpiących na szpiczaka mnogiego. Badacze odkryli, że stosując taką fuzję lekową uzyskuje się średnio 11-miesięczne opóźnienie progresji choroby w porównaniu do pacjentów otrzymujących tylko bortezomib i deksametazon. Wspomniane   opóźnienie wynosiło u nich niecałe 6 miesięcy.

Naukowcy zauważyli również, co chyba najważniejsze, redukcję nowotworu lub nawet całkowitą jego regresję u 59% leczonych według pierwszego schematu, podczas gdy w grupie drugiej odsetek ten wyniósł 41%.

- Farydak cechuje nowy mechanizm działania, który wyróżnia go na tle innych leków zatwierdzonych w terapii szpiczaka mnogiego. Zatwierdzenie tego leku było bardzo ważne, ponieważ, jak potwierdzają badania, spowalnia on progresję nowotworu – podkreśla Richard Pazdur, dyrektor Biura Hematologii i Onkologii Produktów w centrum FDA do spraw Badań i Oceny Leków.

Najczęstsze efekty niepożądane to biegunki, odczucie zmęczenia, nudności, obrzęki nóg, zmniejszenie stężenia w surowicy pewnych jonów, anemia i spadek krzepliwości krwi. Biegunki i spadek stężenia jonów potasu i sodu grozi występowaniem arytmii oraz innych groźnych, a nawet śmiertelnych zdarzeń sercowych. Z tego powodu podczas trwania terapii poziom stężenia jonów musi być systematycznie kontrolowany.

Panobinostat w badaniach klinicznych wykazuje dodatkowo korzystne działanie w nowotworze trzustki oraz zwiększa in vitro przeżywalność białek neuronu ruchowego u pacjentów cierpiących na rdzeniowy zanik mięśni. W przyszłości nadzieje pokłada się również w wykorzystaniu go w terapii raka piersi – lek hamuje cykl komórkowy patologicznych, uszkodzonych komórek w fazie G2-M.

Szpiczak mnogi (choroba Kahlera, szpiczak plazmocytowy) to złośliwy nowotwór kości, zwykle diagnozowany u osób starszych, ale w ostatnich latach coraz częściej spotykany też o osób poniżej 55. roku życia. W Polsce choruje na niego około 6 tysięcy osób, przy czym rocznie odnotowuje się blisko 2 tysiące nowych przypadków zachorowań. Choroba rozwija się w szpiku i polega na niekontrolowanym rozroście jego komórek plazmatycznych, które wypierając komórki zdrowe niszczą kości chorego. Zmiany, mimo że swój początek mają w szpiku, cechuje charakter rozsiany. Proces patologiczny umiejscowiony w szpiku skutkuje jego upośledzoną funkcją – spada odporność oraz ilość czerwonych krwinek (anemia), a kości są bardzo podatne na złamania. Objawy szpiczaka przypominają początkowo przeziębienie, co znacznie utrudnia postawienie szybko i trafnie diagnozy.

Ognisko osteolityczne w kości udowej
u pacjenta ze szpiczakiem mnogim