Leki biologiczne (biofarmaceutyki) są wytwarzane metodami biotechnologicznymi z użyciem żywych komórek roślinnych, zwierzęcych, bakterii, wirusów lub drożdży. Współczesne leki biologiczne to cytokiny, hormony, czynniki krzepnięcia, przeciwciała monoklonalne, szczepionki, produkty do terapii tkankowych i komórkowych. Zastępują, usuwają, uzupełniają one naturalne białka wytwarzane w organizmie i dzięki czemu umożliwiają leczenie wielu chorób. W tej chwili w Polsce firmy specjalizują się przede wszystkim w produkcji insulin i szczepionek. Ważne i obiecujące miejsce wśród nowoczesnych biofarmaceutyków zajmują przede wszystkim przeciwciała monoklonalne.

Przeciwciała monoklonalne (mAbs – monoclonal antibodies) to nowa grupa leków. Są to immunoglobuliny, które łączą się swoiście z antygenami obecnymi na powierzchni komórki. Metody inżynierii genetycznej modyfikują mysie przeciwciała, aby zmniejszyć ich immunogenność i jednocześnie wydłużyć czas półtrwania w surowicy. Nowe, powstałe przeciwciała chimeryczne są w 65-90% przeciwciałami ludzkimi. Zbudowane z mysich regionów zmiennych, odpowiadających za rozpoznanie antygenu. Przeciwciała humanizowane, czyli w 95% ludzkie, są utworzone przez wszczepienie mysich regionów dużej zmienności, które mają determinować swoistość przeciwciała. Otrzymuje się także w pełni ludzkie przeciwciała. Mają one w swojej międzynarodowej nazwie wspólną końcówkę „mab”. W terminologii zawarty jest także typ przeciwciała. Przeciwciało w pełni mysie będzie nosić końcówkę „–o-mab”, chimeryczne „–xi-mab”, humanizowane „–zu-mab”, ludzkie „–u-mab”.

Przeciwciała monoklonalne są obecnie używane w leczeniu wielu chorób, między innymi immunoterapii nowotworów, zarówno układu krwiotwórczego, jak i guzów litych; w leczeniu schorzeń o podłożu autoimmunologicznym takich jak reumatoidalne zapalenie stawów, choroba Leśniowskiego-Crohna (nieswoiste zapalenie jelit), łuszczyca, stwardnienie rozsiane. Ponadto znajdują zastosowanie w transplantologii. Główną zaletą tych leków jest ich specyficzność działania, co znacznie redukuje ryzyko występowania działań niepożądanych. Obok leków biologicznych dopuszczane są do obrotu także leki biopodobne. Są to preparaty, które naśladują oryginalne produkty biotechnologiczne. Mogą one być wprowadzone dopiero po wygaśnięciu ochrony patentowej produktów oryginalnych. Wytwarzane są przez innego producenta, który korzysta z innej linii komórkowej, nowego procesu technologicznego i nowych metod analitycznych. Według raportu PMR w 2013 roku EMA zarekomendowała do dopuszczenia do obrotu pierwsze biopodobne przeciwciała monoklonalne: Remsima (Celltrion Healthcare Hungary Kft) oraz Inflectrę (Hospira UK Limited) zawierające substancję infliksymab (stosowany w leczeniu choroby Lesniowskiego-Crohna).

Dynamiczny rozwój biofarmaceutyków w Polsce niestety nie idzie w parze z ogólną ich dostępnością dla pacjenta. Kryteria NFZ do kwalifikacji leczenia lekami biologicznymi są bardzo ostre. Lek podaje się dopiero w zaawansowanym stadium choroby, a w wielu przypadkach odpowiednio wcześnie zastosowana terapia biologiczna dałaby doskonałe efekty. Terapia jest przerywana, kiedy choroba ustępuje, aby ewentualnie ją kontynuować w momencie nawrotu objawów. Ponadto przepisy, zwłaszcza refundacyjne, nie uwzględniają specyficznego charakteru leków biologicznych i biopodobnych. Nadal zbyt mało takich leków wpisywanych jest na wykazy refundacyjne, a pacjenci nie są w stanie samodzielnie finansować swojej terapii. Brak jest wyróżnienia klasy leków biologicznych w Prawie Farmaceutycznym oraz odrębnych regulacji prawnych dotyczących automatycznej substytucji leków biologicznych.

Według raportu PMR, większość firm nie spodziewa się zmiany sytuacji w nadchodzącym 2014 roku. Spowodowane to jest wolnym rozwojem badań w tej dziedzinie oraz brakiem konkretnych zapowiedzi ze strony Ministerstwa Zdrowia w kwestii refundacji takich leków. Największą barierą są jednak wysokie koszty produkcji leków biologicznych i biopodobnych. Konieczne zazwyczaj jest przeprowadzenie dodatkowych badań klinicznych. W 2013 roku producenci przeznaczyli na badania i rozwój biofarmaceutyków 300 mln zł.