Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
Komisja Europejska zatwierdziła momelotynib
Komisja Europejska zatwierdziła momelotynib

Firma GSK poinformowała, że Komisja Europejska wydała zgodę na dopuszczenie do obrotu leku Omjjara (momelotynib), doustnego inhibitora JAK1/JAK2 i receptora aktywiny A typu 1 (ACVR1) podawanego raz dziennie. Omjjara jest pierwszym zarejestrowanym w UE lekiem stosowanym w terapii powiększenia śledziony związanego z chorobą lub objawów występujących u dorosłych pacjentów z umiarkowaną lub ciężką niedokrwistością, pierwotnym włóknieniem szpiku, włóknieniem szpiku poprzedzonym czerwienicą prawdziwą lub włóknieniem szpiku poprzedzonym nadpłytkowością samoistną, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami kinazy janusowej (JAK) lub byli leczeni ruksolitynibem.

– Mielofibroza to choroba, która wiąże się z wieloma wyzwaniami w codziennym życiu pacjentów. Objawy, takie jak powiększenie śledziony, zmęczenie, nocne poty czy uciążliwe bóle, znacząco wpływają na jakość życia. Dotychczas pacjenci z niedokrwistością nie mieli konkretnej opcji leczenia tych objawów. Dopuszczenie do obrotu w Unii Europejskiej momelotynibu, czyli leku o zróżnicowanym mechanizmie działania, może przyczynić się do zaspokojenia istotnej potrzeby medycznej pacjentów z mielofibrozą – mówi Krzysztof Kępiński, dyrektor relacji zewnętrznych GSK. Szacuje się, że w Unii Europejskiej włóknienie szpiku rozpoznaje się u 1 na 10 000 osób. W chwili rozpoznania ok. 40% pacjentów ma umiarkowaną lub ciężką niedokrwistość, a z czasem u prawie wszystkich chorych na włóknienie szpiku rozwinie się niedokrwistość. Pacjenci z włóknieniem szpiku i niedokrwistością wymagają dodatkowego leczenia wspomagającego, w tym transfuzji koncentratu krwinek czerwonych, a ponad 30% z nich przerywa leczenie z powodu niedokrwistości. Pacjenci uzależnieni od transfuzji mają złe rokowanie i krótszy czas całkowitego przeżycia.

Podstawą dopuszczenia momelotynibu do obrotu były dane z głównego badania klinicznego MOMENTUM oraz subpopulacji dorosłych pacjentów z umiarkowaną i ciężką niedokrwistością (hemoglobina <10 g/dl) z badania III fazy SIMPLIFY-1. Badanie MOMENTUM zostało zaprojektowane w celu oceny bezpieczeństwa i skuteczności momelotynibu w porównaniu z danazolem w leczeniu i ograniczaniu kluczowych objawów mielofibrozy w populacji pacjentów z objawami choroby oraz niedokrwistością, wcześniej leczonych inhibitorem JAK. Badanie SIMPLIFY-1 zostało zaprojektowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania momelotynibu w porównaniu z ruksolitynibem u pacjentów z mielofibrozą, którzy nie otrzymywali wcześniej terapii inhibitorem JAK. W obu badaniach klinicznych najczęściej zgłaszanymi działaniami niepożądanymi były: biegunka, małopłytkowość, nudności, ból głowy, zawroty głowy, zmęczenie, osłabienie, ból brzucha i kaszel. We wrześniu 2023 r. momelotynib został zarejestrowany pod marką Omjjara przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA) w leczeniu mielofibrozy pośredniego lub wysokiego ryzyka, w tym pierwotnego lub wtórnego włóknienia szpiku (poprzedzonego czerwienicą prawdziwą i nadpłytkowością samoistną), u dorosłych pacjentów z niedokrwistością.

Źródła

Źródła: do wglądu u autorów (GSK)

Fot. https://pixabay.com/pl/photos/pkbr-umowa-prywatno%C5%9B%C4%87-upowa%C5%BCnienie-3518253/

KOMENTARZE
news

<Czerwiec 2024>

pnwtśrczptsbnd
27
28
29
30
31
1
2
3
4
5
6
7
8
9
10
11
12
13
14
15
16
17
18
19
20
21
22
23
24
25
26
27
28
29
30
Newsletter