Wykres 1: Ilość sierocych produktów leczniczych z pozytywną opinią CHMP 2010-2014

Źródło: opracowanie własne na podstawie: “Record number of medicines for rare diseases recommended for approval in 2014” EMA 2015 (EMA/9834/2015)

Liczba rejestrowanych sierocych produktów leczniczych na terenie Unii Europejskiej systematyczne rośnie. W latach 2010-2011 dopuszczono w sumie 8 z nich, rok później dodatkowo kolejne 8, a w 2013 było ich 11. W poprzednim roku zatwierdzono 17 nowych leków sierocych, co stanowi 35 proc. wzrost w stosunku do okresu poprzedniego. Europejska Agencja Leków podkreśla, iż 3 z zarejestrowanych w 2014 r. leków sierocych przed wydaniem ostatecznej decyzji Komisji Europejskiej zostały wycofane przez podmioty odpowiedzialne. Sukcesywne zwiększenie ilości leków sierocych dostępnych na rynku stanowi pozytywny sygnał dla pacjentów. Wzrost różnorodności takich preparatów stwarza nowe możliwości terapeutyczne u chorych cierpiących na choroby rzadkie. 

Wykres 2: Pozytywne opinie CHMP dla produktów leczniczych w 2014r

Źródło: opracowanie własne na podstawie: “Record number of medicines for rare diseases recommended for approval in 2014” EMA 2015 (EMA/9834/2015); * - 17 leków sierocych, w tym 3 które po pozytywnej opinii CHMP zostały  wycofane przez podmiot odpowiedzialny przed ostateczną decyzją Komisji Europejskiej

Jak podaje Europejska Agencja Leków, w 2014 r. zarejestrowano w sumie 82 nowe produkty lecznicze, z czego 20 % z nich stanowiły leki sieroce. Prawie 50 % wszystkich zarekomendowanych preparatów stanowiły nowe niesieroce produkty lecznicze. Ponadto, na rynek wprowadzono również 3 leki biopodobne, 1 o zastosowaniu pediatrycznym. Reszta z nich (22,8%) stanowiły m.in. leki generyczne czy hybrydowe. 

Wykres 3: Wydane opinie 2010-2014

Źródło: opracowanie własne na podstawie: “Record number of medicines for rare diseases recommended for approval in 2014” EMA 2015 (EMA/9834/2015)

W latach 2010-2014 rozpatrzono w sumie około 430 wniosków dotyczących rejestracji produktów leczniczych na rynku Wspólnoty Europejskiej. Ponad 83 % z nich uzyskało pozytywną decyzję i zostały wprowadzone do obrotu, a tylko 5 % odrzucono. Odnotowano również 50 wycofań wniosków rejestracyjnych (prawie 12 %) przed uzyskaniem ostatecznej decyzji Komisji Europejskiej.

W odniesieniu jedynie do poprzedniego roku, Europejska Agencja Leków na podstawie decyzji przygotowanych przez Komisję ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi, wydała w sumie 92 decyzje, w tym prawie 90 % pozytywnych oraz 3 % negatywnych. Zanotowano  7 wycofań wniosków.  W 2014 r. jednym z sierocych produktów leczniczych dopuszczonych do obrotu jest preparat stosowany w terapii dystrofii mięśniowej Duchenna (Translarna), a także protoporfirii erytropoetycznej (Scenesse). Ponadto, objęto rekomendacją pierwszą terapię opierającą się na komórkach macierzystych (Holoclar), a także dopuszczono do obrotu 8 leków stosowanych w terapii przeciwnowotworowej.