Zatwierdzenia produktów

Najistotniejsze decyzje o zatwierdzeniach przez FDA produktów leczniczych będą dotyczyły dwóch preparatów. Pierwszy to sofosbuvir (znajdującego zastosowanie w wirusowym zapaleniu wątroby typu C) od Gilead Sciences. Lek okazał się „najcenniejszym” z leków badanych w minionym roku. Jego wartość oszacowano na 28,6 miliarda dolarów. Na podstawie prognoz, sofosbuvir z punktu widzenia ekonomicznego ma szansę stać się najistotniejszym lekiem, który został zatwierdzony  w 2013 r. Oczekuje się, że sprzedaż może osiągnąć 2.2 miliony USD, przy oczekiwanym wzroście sprzedaży do około 6 miliardów w roku kolejnym. Sofosbuvir ma być głównym składnikiem leku, stosowanym w różnych kombinacjach w terapii przeciwko wirusowemu zapaleniu wątroby typu C. Nie bez powodu tak niecierpliwie oczekiwano na jego zatwierdzenie. Drugi z leków, którego zatwierdzenia możemy się spodziewać to  Anoro Ellipta, badany przez GlaxoSmithKline i Theravancee pod kątem skuteczności zastosowania w przewlekłej Obturacyjnej Chorobie Płuc. Jest to kombinacja długo działającego antagonisty receptorów muskarynowych LAMA ( bromku umeklidynium) i długo działającego agonisty receptorów β2-adrenergicznych LABA (wilanterolu). Anoro Ellipta otrzymał rekomendację od komitetu doradczego FDA . Brytyjski gigant farmaceutyczny otrzymał cztery imponujące aprobaty od FDA w ciągu bieżącego roku (Breo Ellipta, Tafinlar, Mekinist i Tivicay). Ich wprowadzanie i badania będzie można śledzić w najbliższym roku. Breo Ellipta i anoro Ellipta maja być centralnym punktem nowych licencji. Ma to znaczenie w szczególności wobec nasilających się  pytań, jak szybko generyki leku Advair (GSK), stosowanego również w leczeniu POCHP zdominują rynek.
Już raz odrzucony przez FDA  Forxiga (inhibitor SGLT2, dapagliflozin) od Bristol-Myers Squibb i AstraZeneca ) ze wskazaniami do leczenia cukrzycy otrzyma „drugą szansę”. Będzie oceniany przez Komitet doradczy FDA  do spraw metaboliczo-endokrynologcznych  w dniu 12 grudnia. Jeżeli kwestie dotyczące bezpieczeństwa przezwyciężą pierwszy odrzucony wniosek, zatwierdzenie może mieć miejsce już w styczniu. Może to wywołać „przetasowania” w spółce joint venture, jaką stworzyły firmy AZ i BMS – AstraZeneca może chcieć wykupić resztę udziałów.
Jedną z najbardziej intrygujących decyzji FDA na przełomie roku 2013 i 2014 będzie to, czy zatwierdzi preparat Lemtrada (Sanofi i Genzyme). Jest to preparat stosowany w stwardnieniu rozsianym. Pomimo dużej ilości badań w Europie, dających pozytywne efekty, FDA zakwestionował badanie III fazy, podważając profil skuteczności. Komitet doradczy AdCom (Advisory Comitee) zaleca zatwierdzenie tego leku na początku miesiąca. Zdaniem reprezentujących go ekspertów oferuje on inne niż dotychczas podejście do leczenia stwardnienia rozsianego – w odniesieniu do istniejących terapii. Czy FDA będzie się sugerowała zdaniem AdCom przy wydawaniu decyzji?

Spotkanie Amerykańskiego Towarzystwa Hematologii

55 spotkanie Towarzystwa Hematologii w Nowym Orleanie, które odbędzie się w dniach 7–8 grudnia 2013 roku, będzie bogate w informacje dotyczące terapii chłoniaka i białaczki. Roche  podczas ASH zaprezentuje wyniki z bezpośredniego badania porównawczego (head-to-head trial) CLL11 w którym GA101 (Obinutuzumab) wraz z chemioterapią wykazuje większą skuteczność w porównaniu z Rituxanem i chemioterapią w terapii pierwszego rzutu u chorych na przewlekłą białaczkę limfatyczną. GA101 — teraz jako Gazyva — uzyskał akceptację FDA na początku listopada, dwa miesiące przed datą jego planowanego dopuszczenia. Roche przedstawi również wyniki wcześniejszych etapów badań dla GA101, z różnymi rodzajami chemioterapii.
Celgene podczas spotkania Amerykańskiego Towarzystwa Hematologii (ASH) zaprezentuje pełne dane z badania MM - 020 dla Revlimidu, stosowanego w leczeniu pierwszego rzutu szpiczaka mnogiego. Badania powinny stanowić poparcie dla decyzji regulacyjnych w pierwszym kwartale 2014 roku.  
Jednym z najbardziej oczekiwanych preparatów podczas spotkania będzie Idelalisib, na którym badania przeprowadza Gileada. Może to wnieść go na pozycję realnej konkurencji dla spółki Johnson & Johnson i Pharmacyclics, która uzyskała zatwierdzenie leku Imbruvica w leczeniu chłoniaka. Preparat czeka na zatwierdzenie w leczeniu CLL (przewlekła białaczka limfatyczna).

Wygasnięcie patentu — Cymbalta

Chociaż wpływy będą widoczne dopiero w 2014 r., informacja o wygaśnięciu patentu w Stanach Zjednoczonych dla leku przeciwdepresyjnego Cymbalta (duloksetyna), dla inwestorów ma znaczenie już teraz. Z pewnością wpłynie to na nastroje w Eli Lilly w ciągu najbliższych miesięcy. Koncern wydaje się przeciwdziałać wygasającym patentom i na 2014 przewidział poszerzenie portfolio — tym razem o leki stosowane  w cukrzycy.

Wcześniejsze zgody FDA?

W zeszłym roku w grudniu FDA zrobił „prezent” niektórym koncernom, przyspieszając zatwierdzenie leków mimo że planowana data wypadała w styczniu. Najbardziej prawdopodobnymi kandydatami w tym roku są: Biogen Idec z lekiem Alprolix stosowanym dla hemofilii typu B (data PDUFA 4 stycznia), oraz i Vanda Pharmaceuticals z lekiem Hetlioz stosowanym w zaburzeniach rytmu dobowego (31 stycznia, jako data decyzji, lecz otrzymał bardzo dobrą ocenę komitetu doradczego).
Bez szans na zielone światło już w grudniu nie pozostaje GlaxoSmithKline — dla stosowania kombinacji Mekinist i Tafinlar w leczeniu czerniaka (planowana data 8 stycznia).

Które z wydarzeń przyciągnie najwięcej uwagi inwestorów — negocjacje Bayer z Algeta, nowy prezes Teva czy decyzje FDA o zatwierdzeniu produktów największych koncernów? W grę wchodzą jeszcze znani producenci leków przeciwnowotworowych i stosowanych w schorzeniach układu krwiotwórczego — Roche, Celgene, Gilead i Johnson & Johnson.  Spotkanie Amerykańskiego Towarzystwa Hematologii również dostarczy interesujących wyników badań pod koniec roku.