Rekomendacja CHMP to ważny moment nie tylko dla polskiego sektora biotechnologicznego, ale przede wszystkim – europejskich pacjentów, którzy chorują na stwardnienie rozsiane. W ramach partnerstwa komercyjnego Polpharma Biologics jest odpowiedzialna za rozwój, produkcję i dostawy leku. Wyłączne prawa do komercjalizacji i globalnej dystrybucji leku, na podstawie umowy licencyjnej, ma firma Sandoz. Opinia CHMP to rekomendacja naukowa dla Komisji Europejskiej, na podstawie której podejmowane są decyzje o tym, czy dany lek biologiczny może zostać dopuszczony do obrotu we wszystkich krajach członkowskich, a także tych należących do Europejskiego Obszaru Gospodarczego: Islandii, Liechtensteinu, Norwegii oraz Irlandii Północnej. EMA ustala ramy regulacyjne, które dotyczą produktów leczniczych w Unii Europejskiej. W ten sposób kontroluje i dba o bezpieczeństwo farmakoterapii.

W momencie zatwierdzenia opracowany i produkowany przez Polpharma Biologics biopodobny natalizumab będzie pierwszym na świecie lekiem biopodobnym do leku referencyjnego Tysabri® [1]. Jego rejestracja odzwierciedlać będzie europejskie wskazania dotyczące tego leku w zakresie pojedynczej terapii modyfikującej przebieg choroby (disease modifying therapy – DMT) w leczeniu osób dorosłych z wysoce aktywną rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego (RRMS). Biopodobny natalizumab został opracowany tak, aby miał taką samą drogę podania (podanie dożylne – i.v.), schemat dawkowania i prezentację, jak w przypadku leku referencyjnego. Stwardnienie rozsiane jest postępującą, przewlekłą, zapalną chorobą neurodegeneracyjną ośrodkowego układu nerwowego, która może mieć duży wpływ na życie osób nią dotkniętych i wymaga leczenia przez całe życie [2]. Statystycznie blisko połowa wszystkich pacjentów w ciągu dekady od diagnozy musi zaprzestać wykonywania pracy. Po 15 latach pacjenci potrzebują urządzeń, które wspomagają chodzenie, a po 25 latach – wielu z nich nie jest w stanie chodzić [3].

– Biopodobny natalizumab to efekt kilkunastu lat pracy i determinacji naszego zespołu. Cały proces, od rozwoju po produkcję, został opracowany przez naszych naukowców, biotechnologów, klinicystów i ekspertów ds. rejestracji, którzy sprawili, że dziś stawiamy ten krok milowy. Jesteśmy dumni, tym bardziej że natalizumab to już drugi lek biopodobny wytworzony przez naszą firmę, który otrzymuje rekomendacje najbardziej wymagających jednostek regulacyjnych – mówi Michael Soldan, CEO Polpharma Biologics Group. – To szczególnie ważne dla pacjentów, którzy w przyszłości mają szansę na rozszerzenie dostępu do leczenia. To także przełomowe wydarzenie dla rozwoju sektora biotechnologicznego w Polsce. Nasz kraj jest na dobrej drodze, aby wykorzystać szansę i stać się liderem biotechnologicznym w tej części Europy – uzupełnia Piotr Korycki, prezes zarządu Polpharma Biologics w Polsce.

Dokumentacja rejestracyjna złożona do EMA, która dotyczy biopodobnego natalizumabu, obejmowała zestaw danych analitycznych, przedklinicznych oraz wyniki badań klinicznych zarówno fazy I, jak i fazy III ANTELOPE u pacjentów z RRMS. W obu badaniach osiągnięto pierwszorzędowe punkty końcowe, co wskazuje, że lek biopodobny odpowiadał lekowi referencyjnemu pod względem skuteczności, bezpieczeństwa stosowania i immunogenności. Badania zostały opisane w czasopiśmie naukowym „Neurology” w artykule „Efficacy and safety of proposed natalizumab biosimilar PB006 versus Tysabri® in patients with relapsing remitting multiple sclerosis: Primary data from the Phase III Antelopestudy” [4].