Rocznie w Polsce u ponad 1000 dzieci zostaje rozpoznany nowotwór. [5] W większości przypadków najmłodsi bardzo dobrze odpowiadają na standardowe schematy leczenia. Są jednak niewielkie grupy pacjentów, u których choroba nawraca lub jest oporna na leczenie. Przykładem takiej właśnie grupy jest ok. 15-20% chorych pacjentów pediatrycznych na ostrą białaczkę limfoblastyczną. [6] Szansą na ich skuteczne wyleczenie są terapie komórkowe i genowe CAR-T, określane przez ekspertów przełomem w leczeniu chorych na nawracającą ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL) z komórek B do 25. r.ż. Aktualnie ta metoda leczenia jest zarejestrowana także w leczeniu pacjentów dorosłych chorych na opornego/nawracającego chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) i pierwotnego chłoniaka śródpiersia z dużych komórek B (PMBCL). [7] To obecnie jedna z najnowocześniejszych i najbardziej zaawansowanych procedur medycznych dostępna na świecie. Jest postrzegana jako przełom w leczeniu chorych na ww. rodzaje nowotworów, jako że daje szansę na życie u części pacjentów, którzy wyczerpali już inne metody leczenia. [8]
 

Niemożliwe stało się możliwe

CAR-T to terapia ratująca życie pacjentom, którzy zmagają z nawrotami choroby, niepowodzeniem transplantacji czy opornością na leczenie. [9] Jedyną szansą dla części tych chorych, którzy spełniają kryteria kwalifikacji oceniane przez lekarza, jest innowacyjna metoda CAR-T. Najprościej mówiąc, terapia CAR-T daje nowe możliwości układowi odpornościowemu i programuje genetycznie pobrane od pacjenta komórki (limfocyty T) w taki sposób, by mogły rozpoznać i zwalczyć komórki nowotworowe bardziej efektywnie. [10] W Polsce obecnie trzy ośrodki zakończyły formalny proces certyfikacji, który potwierdza ich przygotowanie do stosowania tej terapii. Dla dorosłych pacjentów są to: Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie (Oddział w Gliwicach). Przylądek Nadziei we Wrocławiu to w tym momencie jedyny ośrodek pediatryczny w Polsce, gdzie można leczyć CAR-T. [11] Komórki CAR-T otrzymała już czwórka polskich dzieci. Ich leczenie było możliwe dzięki internetowym zbiórkom, organizowanym przez rodziny. Terapia wciąż nie jest refundowana w Polsce. [12]

Terapia ostatniej szansy

W zindywidualizowanej terapii CAR-T, do walki z niektórymi rodzajami nowotworów, wykorzystuje się układ odpornościowy pacjenta. Limfocyty T pacjenta są pobierane i poddawane modyfikacjom poza organizmem, dzięki czemu są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe i inne komórki z ekspresją określonego antygenu oraz z nimi walczyć. Przez dziesięciolecia badacze poszukiwali różnych sposobów wykorzystania ludzkiego układu odpornościowego do walki z nowotworami. Dzięki innowacyjności i wytrwałości odkryto autologiczne terapie CAR-T. W przeciwieństwie do typowych produktów małocząsteczkowych lub leków biologicznych autologiczne terapie CAR-T są dostosowane do indywidualnych potrzeb danego pacjenta. W związku z tym konieczna jest zmiana podejścia do produkcji, logistyki i administracji. Terapia daje szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie choroby u osób, u których lekarze wyczerpali aktualnie dostępne metody postępowania. Eksperci szacują, że dzięki CAR-T ok. 50 proc. chorych na białaczkę i ok. 40 proc. pacjentów z chłoniakami (DLBCL i ALL) ma szansę na osiągnięcie trwałych remisji. [13] 

Zobowiązania Novartis w zakresie onkologicznych terapii komórkowych i genowych

Misją firmy Novartis jest zmiana obrazu medycyny poprzez oferowanie terapii komórkowych i genowych pacjentom na całym świecie. Novartis stale inwestuje w rozwój terapii CAR-T, a także ulepszenia procesów produkcji i łańcucha dostaw. Prowadząc aktywnie badania mające na celu zwiększenie znaczenia terapii komórkowej w onkologii, Novartis idzie dalej w dziedzinie nowotworów hematologicznych, docierając do pacjentów z innymi rodzajami nowotworów i oceniając terapie komórkami CAR-T nowej generacji, które koncentrują się na nowych celach i wykorzystują nowe technologie. Novartis był pierwszą firmą farmaceutyczną, która dokonała znaczących inwestycji w pionierskie badania nad CAR-T i zainicjowała globalne badania kliniczne w obszarze CAR-T. Tisagenlecleucel opracowano we współpracy z Perelman School of Medicine na Uniwersycie Pennsylwanii. [14] 

Novartis Media Relations