Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
Rok od pierwszego podania CAR-T w ostrej białaczce limfoblastycznej

W marcu minął rok, odkąd pierwszy pacjent w Polsce otrzymał komórki CAR-T we wskazaniu oporna/nawrotowa ostra białaczka limfoblastyczna z komórek B u dzieci i dorosłych do 25. r.ż. [1] Po wieloletnich zmaganiach z chorobą, po raz pierwszy nie nastąpił jej nawrót. Obecnie chłopiec jest zdrowy, ma niewykrywalną chorobę resztkową. [2] Do tej pory z innowacyjnej terapii CAR-T w Polsce skorzystało kilkoro dzieci. [3] Metoda CAR-T wykorzystuje własny układ odpornościowy pacjenta i zaawansowaną inżynierię genetyczną, by walczyć z nowotworami dzięki zmodyfikowanym genetycznie limfocytom T. [4]

 

Rocznie w Polsce u ponad 1000 dzieci zostaje rozpoznany nowotwór. [5] W większości przypadków najmłodsi bardzo dobrze odpowiadają na standardowe schematy leczenia. Są jednak niewielkie grupy pacjentów, u których choroba nawraca lub jest oporna na leczenie. Przykładem takiej właśnie grupy jest ok. 15-20% chorych pacjentów pediatrycznych na ostrą białaczkę limfoblastyczną. [6] Szansą na ich skuteczne wyleczenie są terapie komórkowe i genowe CAR-T, określane przez ekspertów przełomem w leczeniu chorych na nawracającą ostrą białaczkę limfoblastyczną (ALL) z komórek B do 25. r.ż. Aktualnie ta metoda leczenia jest zarejestrowana także w leczeniu pacjentów dorosłych chorych na opornego/nawracającego chłoniaka rozlanego z dużych komórek B (DLBCL) i pierwotnego chłoniaka śródpiersia z dużych komórek B (PMBCL). [7] To obecnie jedna z najnowocześniejszych i najbardziej zaawansowanych procedur medycznych dostępna na świecie. Jest postrzegana jako przełom w leczeniu chorych na ww. rodzaje nowotworów, jako że daje szansę na życie u części pacjentów, którzy wyczerpali już inne metody leczenia. [8]
 

Niemożliwe stało się możliwe

CAR-T to terapia ratująca życie pacjentom, którzy zmagają z nawrotami choroby, niepowodzeniem transplantacji czy opornością na leczenie. [9] Jedyną szansą dla części tych chorych, którzy spełniają kryteria kwalifikacji oceniane przez lekarza, jest innowacyjna metoda CAR-T. Najprościej mówiąc, terapia CAR-T daje nowe możliwości układowi odpornościowemu i programuje genetycznie pobrane od pacjenta komórki (limfocyty T) w taki sposób, by mogły rozpoznać i zwalczyć komórki nowotworowe bardziej efektywnie. [10] W Polsce obecnie trzy ośrodki zakończyły formalny proces certyfikacji, który potwierdza ich przygotowanie do stosowania tej terapii. Dla dorosłych pacjentów są to: Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie (Oddział w Gliwicach). Przylądek Nadziei we Wrocławiu to w tym momencie jedyny ośrodek pediatryczny w Polsce, gdzie można leczyć CAR-T. [11] Komórki CAR-T otrzymała już czwórka polskich dzieci. Ich leczenie było możliwe dzięki internetowym zbiórkom, organizowanym przez rodziny. Terapia wciąż nie jest refundowana w Polsce. [12]

 

Terapia ostatniej szansy

W zindywidualizowanej terapii CAR-T, do walki z niektórymi rodzajami nowotworów, wykorzystuje się układ odpornościowy pacjenta. Limfocyty T pacjenta są pobierane i poddawane modyfikacjom poza organizmem, dzięki czemu są w stanie rozpoznać komórki nowotworowe i inne komórki z ekspresją określonego antygenu oraz z nimi walczyć. Przez dziesięciolecia badacze poszukiwali różnych sposobów wykorzystania ludzkiego układu odpornościowego do walki z nowotworami. Dzięki innowacyjności i wytrwałości odkryto autologiczne terapie CAR-T. W przeciwieństwie do typowych produktów małocząsteczkowych lub leków biologicznych autologiczne terapie CAR-T są dostosowane do indywidualnych potrzeb danego pacjenta. W związku z tym konieczna jest zmiana podejścia do produkcji, logistyki i administracji. Terapia daje szansę na wydłużenie życia, a nawet wyleczenie choroby u osób, u których lekarze wyczerpali aktualnie dostępne metody postępowania. Eksperci szacują, że dzięki CAR-T ok. 50 proc. chorych na białaczkę i ok. 40 proc. pacjentów z chłoniakami (DLBCL i ALL) ma szansę na osiągnięcie trwałych remisji. [13] 

 

Zobowiązania Novartis w zakresie onkologicznych terapii komórkowych i genowych

Misją firmy Novartis jest zmiana obrazu medycyny poprzez oferowanie terapii komórkowych i genowych pacjentom na całym świecie. Novartis stale inwestuje w rozwój terapii CAR-T, a także ulepszenia procesów produkcji i łańcucha dostaw. Prowadząc aktywnie badania mające na celu zwiększenie znaczenia terapii komórkowej w onkologii, Novartis idzie dalej w dziedzinie nowotworów hematologicznych, docierając do pacjentów z innymi rodzajami nowotworów i oceniając terapie komórkami CAR-T nowej generacji, które koncentrują się na nowych celach i wykorzystują nowe technologie. Novartis był pierwszą firmą farmaceutyczną, która dokonała znaczących inwestycji w pionierskie badania nad CAR-T i zainicjowała globalne badania kliniczne w obszarze CAR-T. Tisagenlecleucel opracowano we współpracy z Perelman School of Medicine na Uniwersycie Pennsylwanii. [14] 

Novartis Media Relations

Źródła

[1] Gazeta Wyborcza Wrocław, Ilona Niebał, Wiele nadziei i nieco magii. To wyjątkowa, ale i bardzo droga kuracja w leczeniu nowotworów u dzieci, https://wroclaw.wyborcza.pl/wroclaw/7,35771,26709611,wiele-nadziei-i-nieco-magii-to-wyjatkowa-ale-i-bardzo-droga.html [data dostępu 17.02.2021].

[2] Tamże.

[3] Tamże.

[4] G. Lipowska-Bhalla, D. E. Gilham, R. E. Hawkins, D. G. Rothwell, Targeted immunotherapy of cancer with CAR T cells: achievements and challenges, https://link.springer.com/article/10.1007/s00262-012-1254-0, data dostępu: 01.03.2021.

[5] Krajowy Rejestr Nowotworów, liczba zachorowań w Polsce dzieci w wieku do 19 lat, dane za 2018 r., raport możliwy do wygenerowania na stronie: http://onkologia.org.pl/raporty/#tabela_nowotwor [data dostępu: 25.02.2021].

[6] K. Adamczewska-Wawrzynowicz, Blinatumomab u pacjentów pediatrycznych ze wznową lub opornością na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej: badania RIALTO, https://hematoonkologia.pl/ostre-bialaczki-dzieciece/news/id/4110-blinatumomab-u-pacjentow-pediatrycznych-ze-wznowa-lub-opornoscia-na-leczenie-ostrej-bialaczki-limfoblastycznej-badania-rialto [data dostępu: 01.03.2021]

[7] Dr n. med. Beata Jagielska, dr inż. Agnieszka Sznyk (red.), Wartość i miejsce w systemie ochrony zdrowia terapii komórkowych i genowych na przykładzie CAR-T , raport 2020. https://www.innowo.org/userfiles/KBSB%20position%20paper%20U7.pdf [dostęp: 7.12.2020]

[8] Gazeta Wyborcza Wrocław, dz. cyt.

[9] Dr n. med. Beata Jagielska, dr inż. Agnieszka Sznyk (red.), dz. cyt.

[10] G. Lipowska-Bhalla, D. E. Gilham, R. E. Hawkins, D. G. Rothwell, dz. cyt.

[11] D. Dyba, Terapia CAR-T – nowoczesna metoda leczenia chłoniaków i białaczki, https://alivia.org.pl/wiedza-o-raku/terapia-car-t-nowoczesna-metoda-leczenia-chloniakow-i-bialaczki/ [data dostępu: 01.03.2021].

[12] Puls Medycyny, Monika Rachtan, Terapia CAR-T daje nadzieję tym, którzy nie mieli szans na skuteczne leczenie, https://pulsmedycyny.pl/terapia-car-t-daje-nadzieje-tym-ktorzy-nie-mieli-szans-na-skuteczne-leczenie-1102981 [data dostępu: 01.03.2021]

[13] Dr n. med. Beata Jagielska, dr inż. Agnieszka Sznyk (red.), dz. cyt.

[14] Kymriah jest immunologiczną terapią komórkową zawierającą tisagenlecleucel, autologiczne limfocyty T, zmodyfikowane genetycznie w warunkach ex vivo przy użyciu wektora lentiwirusowego kodującego chimeryczny receptor antygenowy anty-CD19 (ang. chimeric antigen receptor, CAR). [EMA]

KOMENTARZE
Newsletter