Według danych Polskiego Towarzystwa Onkologii Klinicznej na rok 2020 szpiczak mnogi (in. plazmocytowy; ang. multiple myeloma, MM) stanowi ok. 15% wszystkich nowotworów hematologicznych. Każdego roku w Polsce stwierdza się ok. 1500 nowych zachorowań, chociaż dane te są prawdopodobnie niedoszacowane. Mimo dostępnych obecnie terapii (chemioterapii, przeciwciał monoklonalnych, leków sterydowych, autologicznego przeszczepienia szpiku) uzyskiwana na leczenie odpowiedź ma charakter przejściowy i jest krótsza w kolejnych cyklach terapii, stąd u większości pacjentów obserwuje się szybki nawrót choroby.

Ostatnią nadzieją dla chorych z nawracającym szpiczakiem mnogim, pomimo zastosowanych wcześniej kilku cykli leczenia, może być technologia CAR-T, która z powodzeniem jest już stosowana w terapii opornej ostrej białaczki limfoblastycznej oraz nawrotowych lub opornych chłoniaków, a więc w przypadku innych chorób hematoonkologicznych. CAR-T to wysoce zaawansowana terapia polegająca na wykorzystaniu układu odpornościowego pacjenta do walki z nowotworem. – Stosowane do tej pory terapie z zastosowaniem technologii komórek CAR-T są skierowane przeciwko konkretnemu antygenowi prezentowanemu na powierzchni komórek danego typu nowotworu. Zadaniem genetycznie zmodyfikowanych limfocytów T jest identyfikowanie tych charakterystycznych markerów i mobilizacja układu odpornościowego pacjenta do walki z komórkami nowotworowymi. Wiadomo jednak, że jeśli niektóre komórki nowotworowe będą pozbawione tej cechy, nie zostaną rozpoznane przez zmodyfikowane komórki CAR-T i może to być przyczyną nawrotu choroby, stąd nasza koncepcja dual CAR-T, w której celem zastosowanych modyfikacji genetycznych limfocytów T jest to, aby rozpoznawały nie jeden, ale dwa różne markery charakterystyczne dla szpiczaka. Tym samym poszerzamy spektrum potencjalnego działania terapeutycznego – tłumaczy dr n. med. Ewa Nowak, specjalistka w zakresie inżynierii genetycznej Laboratorium Gyncentrum.

Terapia składa się z kilku następujących po sobie etapów – z krwi pacjenta wyodrębnia się limfocyty T, które następnie są poddane modyfikacji genetycznej i namnażaniu w hodowli. Przygotowane komórki pacjenta wracają do jego organizmu i wspomagają walkę z chorobą. – Zakład Inżynierii Genetycznej działający przy Laboratorium Genetycznym Gyncentrum jest przygotowany do tego, by cały proces odbywał się na miejscu. Mamy do tego odpowiedni zespół specjalistów oraz potrzebną infrastrukturę. Dzięki temu koszt terapii szacujemy na ok. 500 tys. zł. Dla porównania zakup gotowej terapii CAR-T, której przygotowanie odbywa się wyłącznie w zagranicznych ośrodkach, to wydatek 3-4-krotnie większy – dodaje Ewa Nowak. Po zakończeniu pierwszej fazy badań mogą rozpocząć się kolejne etapy badań przedklinicznych – krok niezbędny do tego, by terapia mogła zostać dopuszczona do badań klinicznych z udziałem pacjentów.