Badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 jest zaprojektowane jako badanie wieloośrodkowe z randomizacją, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności doustnego inhibitora CHIT1 (OATD-01) u ok. 100 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną, w tym pacjentów zarówno objętych wcześniej innymi terapiami, jak i dotychczas nieleczonych. Badanie obejmie ok. 20-30 ośrodków na terenie USA, Unii Europejskiej, Norwegii i Wielkiej Brytanii. Za organizację i kompleksowe przeprowadzenie badania odpowiada renomowane CRO (ang. Contract Research Organization) – Simbec Orion. – Pierwsze podanie leku OATD-01 pacjentowi z sarkoidozą płuc to realizacja naszej misji skoncentrowanej na niesieniu pomocy i odmianie losu pacjentów cierpiących na nieuleczalne choroby poprzez rozwój terapii i możliwość zaoferowania im nowych opcji leczenia. Rozpoczęta w Wielkiej Brytanii druga faza badania z udziałem pacjentów z aktywną chorobą, czyli etap proof-of-concept in human, to istotny kamień milowy w rozwoju klinicznym naszego wiodącego programu. To moment przełomowy również ze względu na fakt, że po raz pierwszy pacjentom oferujemy podanie inhibitora chitotriozydazy 1. Molecure jest pionierem i globalnym liderem w opracowaniu terapii opartych o mechanizm blokowania aktywności chitynaz. Badanie PoC in human jest kluczowe dla walidacji tego podejścia terapeutycznego, ponieważ istnieje całe spektrum chorób, których rozwój związany jest z podobnymi mechanizmami molekularnymi. Badanie przeprowadzimy na terenie Stanów Zjednoczonych, Wielkiej Brytanii, Norwegii oraz w krajach Unii Europejskiej, po uzyskaniu zgód od właściwych dla danych państw UE regulatorów. Wyniki tych badań będą miały strategiczne znaczenie dla dalszego budowania wartości i komercjalizacji OATD-01, dlatego z niecierpliwością oczekujemy na rezultaty badań w 2025 r. – mówi dr Marcin Szumowski, Chief Executive Officer i prezes zarządu Molecure S.A.

W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania publikacja ostatecznych odślepionych wyników nastąpi po jego ukończeniu i jest przewidziana na koniec 2025 r. Dla badania w zakresie skuteczności terapii został uzgodniony z FDA innowacyjny główny punkt końcowy, czyli odpowiedź na 12-tygodniowe podawanie OATD-01 mierzona stopniem redukcji zapalenia ziarniniakowego w miąższu płucnym, ocenionym na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT. Po ukończeniu pełnego dawkowania wraz z okresem obserwacji przez ok. 50 pacjentów zaplanowana jest analiza cząstkowa (tzw. intermediate checkpoint) w celu oceny statystycznej wyników przez niezależny komitet i podjęcia decyzji o dalszym przebiegu badania w zakresie liczby pacjentów. – Jesteśmy bardzo dumni z pierwszego podania leku pacjentowi w badaniu klinicznym KITE. W szerokim spektrum badań przedklinicznych potwierdziliśmy ogromny potencjał OATD-01, który może stać się nowym standardem leczenia sarkoidozy płuc. W badaniach klinicznych I fazy z udziałem 129 zdrowych ochotników wykazaliśmy z kolei dobry profil bezpieczeństwa OATD-01 oraz zdolność związku do skutecznego blokowania chitynaz. W drugiej fazie badania chcemy udowodnić, że blokowanie chitynaz u pacjentów ma efekt terapeutyczny i hamuje procesy zapalne. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest zatrzymanie lub odwrócenie postępu choroby oraz uszkodzeń płuc ocenione na podstawie skali redukcji zapalenia ziarniniakowego. Celem terapii jest także złagodzenie symptomów choroby rozumiane jako poprawa funkcji płuc, mierzona zmianą tzw. pojemności życiowej płuc (FVC, Forced Vital Capacity) oraz poprawa jakości życia i odejście od stosowania kortykosteroidów – komentuje dr Samson Fung, Chief Medical Officer i członek zarządu Molecure S.A.