Białka z rodziny RAS działają w komórce jako element systemu przekazywania sygnałów sterujących m.in. wzrostem i namnażaniem komórek. W prawidłowych warunkach mogą przechodzić pomiędzy stanem aktywnym i nieaktywnym. Mutacje w genach kodujących te białka mogą jednak powodować utrzymywanie sygnału pobudzającego komórkę do podziału. Zaburzenia tego szlaku występują w większości gruczolakoraków przewodowych trzustki, a mutacje RAS stwierdza się w ponad 90% przypadków tej choroby. Przez wiele lat bezpośrednie hamowanie RAS było trudnym celem dla farmakologii. Powstały już leki skierowane przeciwko wybranym zmutowanym wariantom tych białek, ale ich zastosowanie jest ograniczone do nowotworów zawierających konkretną mutację. Daraxonrasib działa inaczej. Hamuje aktywną postać białek RAS i nie jest skierowany wyłącznie przeciwko jednemu wariantowi mutacji. Dzięki temu może oddziaływać na szlak napędzający rozwój nowotworu u szerszej grupy pacjentów.

W międzynarodowym badaniu RASolute 302 uczestniczyło 500 osób z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki, u których choroba postępowała po wcześniejszym leczeniu systemowym. Pacjentów losowo przydzielono do dwóch grup. 248 osób otrzymywało daraxonrasib doustnie, a 252 – chemioterapię wybraną przez lekarza spośród stosowanych w takim przypadku schematów. U ponad 90% uczestników stwierdzono mutację RAS typu G12. Mediana całkowitego przeżycia wyniosła 13,2 miesiąca w grupie leczonej daraxonrasibem i 6,7 miesiąca w grupie otrzymującej chemioterapię. W analizie statystycznej ryzyko zgonu w czasie obserwacji było o 60% niższe w grupie leczonej daraxonrasibem. Obie wartości opisują inne aspekty wyniku badania. Wynik mówiący o zmniejszeniu ryzyka zgonu o 60% nie oznacza, że lek zapobiega 60% zgonów, ani że zwiększa szansę przeżycia każdego pacjenta o taką wartość. Jest to względna różnica w ryzyku wystąpienia zgonu pomiędzy badanymi grupami w czasie trwania obserwacji. Różnicę stwierdzono również w czasie przeżycia bez progresji choroby, czyli okresie, w którym nowotwór nie wykazywał dalszego postępu. Mediana wynosiła 7,2 miesiąca w grupie daraxonrasibu i 3,6 miesiąca podczas chemioterapii. Odpowiedź na leczenie, oznaczająca zmniejszenie wielkości zmian nowotworowych zgodnie z przyjętymi kryteriami, także występowała częściej podczas terapii daraxonrasibem. Leczenie nie było pozbawione działań niepożądanych. Zdarzenia niepożądane trzeciego lub wyższego stopnia wystąpiły u 61,8% pacjentów przyjmujących daraxonrasib oraz u 69,6% osób otrzymujących chemioterapię. Do obserwowanych podczas stosowania leku działań należały m.in. wysypka, biegunka, nudności i zapalenie błony śluzowej jamy ustnej. Z powodu działań niepożądanych leczenie przerwało jednak 1,2% pacjentów w grupie daraxonrasibu i 11,2% w grupie chemioterapii.

Wyniki RASolute 302 dotyczą konkretnej sytuacji klinicznej. Badaniem objęto pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki, którzy otrzymali już wcześniejsze leczenie, dlatego nie można na ich podstawie zakładać takiej samej skuteczności daraxonrasibu u wszystkich chorych na raka trzustki. Prowadzone są kolejne badania sprawdzające jego zastosowanie na wcześniejszych etapach leczenia oraz w połączeniu z innymi lekami. 26 sierpnia 2026 r. FDA zatwierdziła daraxonrasib, sprzedawany w USA pod nazwą Rasonque, do leczenia dorosłych z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki, którzy otrzymali wcześniej co najmniej jedną terapię systemową lub nie mogą otrzymać wielolekowego leczenia systemowego. Decyzję oparto m.in. na wynikach badania RASolute 302. Daraxonrasib jest jednym z pierwszych przykładów skutecznego zastosowania leku hamującego kilka wariantów aktywnego RAS w zaawansowanym raku trzustki. Wyniki badania III fazy wskazują na wydłużenie zarówno całkowitego przeżycia, jak i czasu bez progresji choroby w porównaniu z chemioterapią stosowaną po wcześniejszym leczeniu. Lek stanowi nową opcję leczenia pacjentów z przerzutowym rakiem trzustki po wcześniejszej terapii systemowej.