W poprzednim postępowaniu państwem sprawozdawcą była Polska, zgodnie z rekomendacjami EMA i propozycją spółki, jednak ze względu na nałożone polskim prawem rygorystyczne ograniczenia dawki promieniowania jonizującego, jaką może otrzymać pacjent w badaniu klinicznym, Polska ostatecznie odmówiła zgody na jego przeprowadzenie, pomimo dostarczenia przez spółkę dokumentacji wskazującej na możliwość ograniczenia poziomu napromieniowania w diagnostyce obrazowej poniżej limitu wskazanego w Rozporządzeniu Ministra Zdrowia z dnia 11 stycznia 2023 r. w sprawie warunków bezpiecznego stosowania promieniowania jonizującego dla wszystkich rodzajów ekspozycji medycznej (Dz. U. z 2023 r., poz. 195) oraz wskazania konkretnej dopuszczonej do obrotu technologii, która to umożliwia. – Zgodnie z zapowiedzią ponownie złożyliśmy zaktualizowany wniosek o zgodę na przeprowadzenie badania w krajach Unii Europejskiej i Norwegii. Jako państwo sprawozdawcę w nowym wniosku zaproponowaliśmy Danię, m.in. ze względu na fakt, że w krajach skandynawskich, w tym w Danii, częstość występowania tej choroby jest jedną z najwyższych w stosunku do innych krajów europejskich. Liczymy na sprawne procedowanie naszego wniosku, również z uwagi na to, że odnośne władze w poszczególnych krajach zapoznały się już z naszym wnioskiem w pierwszej procedurze, a właściwe komisje etyczne we wszystkich krajach wyraziły zgodę na przeprowadzenie badania. Spodziewamy się, że po uzyskaniu akceptacji naszego wniosku pierwsze podanie na terenie Unii Europejskiej i Norwegii nastąpi na przełomie II i III kwartału bieżącego roku. Bardzo chcieliśmy umożliwić pacjentom w Polsce, cierpiącym na sarkoidozę, wzięcie udziału w badaniu, a tym samym – dać im dostęp do innowacyjnej terapii o istotnym potencjale. Żałujemy, że ostatecznie musieliśmy odstąpić od przeprowadzenia badania klinicznego w polskich ośrodkach ze względu na trudność wykonania pełnego zakresu procedur medycznych przewidzianych protokołem, w tym badania obrazowego metodą PET/CT. Ta metoda diagnostyczna jest kluczowa dla oceny skuteczności badanego leku i wybraliśmy ją po konsultacjach z szerokim międzynarodowym gronem doradców i liderów opinii w zakresie pulmonologii oraz medycyny nuklearnej. Warto podkreślić, że wkrótce nastąpi pierwsze podanie OATD-01 zarówno w USA, jak i Wielkiej Brytanii, gdzie otrzymaliśmy już zgody właściwych regulatorów i kończymy kontraktowanie ostatnich ośrodków badawczych. Polska, będąc jedynym państwem UE o tak restrykcyjnych limitach w diagnostyce obrazowej, nieznajdujących uzasadnienia naukowego, efektywnie wyklucza wielu pacjentów z chorobami nieonkologicznymi z możliwości dostępu do potencjalnie przełomowych terapii eksperymentalnych ratujących ich życie i zdrowie. Chętnie wrócimy do Polski, jeśli obecnie obowiązujące limity zostaną zmienione lub polski regulator wyrazi zgodę na zastosowanie certyfikowanej technologii, która to napromieniowanie ogranicza – komentuje Marcin Szumowski, prezes zarządu Molecure S.A.

Według założeń, badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 jest badaniem wieloośrodkowym, podwójnie zaślepionym z randomizacją, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności u około 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania, publikacja ostatecznych odślepionych wyników nastąpi po jego ukończeniu i jest przewidziana w drugiej połowie 2025 roku.

Badanie ma ustalony innowacyjny pierwotny punkt końcowy w zakresie skuteczności. Jest to poziom, do jakiego OATD-01 po okresie 12 tygodni podawania zredukuje zapalenie ziarniniakowe w miąższu płucnym, co zostanie ocenione na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT.

OATD-01 wykazał potencjał modyfikowania przebiegu choroby w badaniach przedklinicznych. Molecure uważa, że ta cząsteczka może stać się nowym standardem medycznym w leczeniu sarkoidozy płuc.