Spółka w I kwartale 2023 r., po ukończeniu analiz strategicznych, podejmie decyzję co do dalszego rozwoju MabionCD20, w tym ewentualnego określenia ścieżek i harmonogramów badań niezbędnych do rejestracji leku. MabionCD20 jest drugim związkiem w historii typu rituximab, który uzyskał status ODD we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej (AIHA) – choroby, która prowadzi do skrócenia czasu życia krwinek z ok. 120 do zaledwie kilku dni w najcięższych przypadkach. MabionCD20 jest przeciwciałem monoklonalnym, lekiem biopodobnym do MabThera/Rituxan (rituximab), a jego mechanizm działania powoduje, że jest wykorzystywany w wielu wskazaniach terapeutycznych, w tym licznych chorobach rzadkich i autoimmunologicznych, co jednocześnie zwiększa atrakcyjność tego leku dla firm farmaceutycznych. – Po uzyskaniu w styczniu br. statusu ODD dla leku MabionCD20 we wskazaniu nefropatii błoniastej informujemy o kolejnej pozytywnej dla spółki decyzji FDA, przyznającej nam status ODD we wskazaniu autoimmunologicznej anemii hemolitycznej. Zwracam uwagę na fakt, że MabionCD20 jest historycznie dopiero drugim związkiem typu rituximab, który uzyskał ten status we wskazaniu AIHA. Ewentualne procedowanie projektu w tym wskazaniu w trybie zarezerwowanym dla leków sierocych wiąże się z możliwością uzyskania szeregu korzyści na poziomie kosztowym oraz biznesowym. Są to przede wszystkim: zwolnienia z części opłat do FDA, w tym opłat związanych z rejestracją leku i uprawnienia do ulg podatkowych przy przeprowadzaniu fazy badań klinicznych na terenie USA. Decyzję co do dalszego rozwoju MabionCD20 podejmiemy w I kwartale 2023 r. i to od niej uzależnione będą kolejne potencjalne ścieżki rozwoju tego projektu – wyjaśnia Sławomir Jaros, członek zarządu ds. operacyjnych i naukowych Mabion S.A.

Procedura desygnacji leku sierocego ODD została ustanowiona przez FDA w celu wsparcia rozwoju leków i terapii, mających zapobiegać oraz leczyć choroby rzadkie. W przypadku autoimmunologicznej anemii hemolitycznej (AIHA) roczna zapadalność jest oceniana na 0,8 do 2,4 przypadków na 100 tys. mieszkańców, w Stanach Zjednoczonych szacuje się, że ok. 60 tys. ludzi cierpi na tę chorobę. Dzięki nadaniu statusu leku sierocego firmy mogą uzyskać kilka benefitów. Do najbardziej istotnych zaliczane są: ulgi podatkowe przy przeprowadzaniu fazy badań klinicznych, zwolnienie z opłat związanych z konsultacjami z FDA oraz siedem lat wyłączności rynkowej w momencie zatwierdzenia leku przez FDA. Przyznanie statusu ODD dla Mabion może potencjalnie przyspieszyć rozwój produktu MabionCD20 jako leku biologicznego na autoimmunologiczną chorobę hemolityczną. – Status leku sierocego uzyskany przez MabionCD20 już w dwóch wskazaniach zwiększa atrakcyjność projektu według kilku analizowanych przez nas scenariuszy. W chwili zamknięcia prac nad długoterminową strategią rozwoju spółki będziemy w stanie precyzyjniej określić możliwe ścieżki dla projektu MabionCD20 – dodaje Adam Pietruszkiewicz, członek zarządu ds. sprzedaży Mabion S.A.

Autoimmunologiczna anemia hemolityczna (AIHA) jest ciężkim schorzeniem autoimmunologicznym, w którym przeciwciała pacjenta atakują jego własne erytrocyty (czerwone krwinki), powodując ich rozpad i w rezultacie – obniżenie zdolności krwi do transportowania tlenu. Czas życia krwinek, który normalnie wynosi ok. 120 dni, może zostać skrócony w najcięższych przypadkach do zaledwie kilku dni. Typowe symptomy tej choroby to: gorączka, bladość, zmęczenie, osłabienie mięśni, podwyższone tętno i duszności. AIHA może nawet powodować zagrażające życiu stany, takie jak zakrzepica żył czy ostra niewydolność nerek. Ostatnie badania wskazują na wysoką efektywność rituximabu w leczeniu AIHA. Dlatego od niedawna jest on rekomendowany przez stowarzyszenia medyczne jako terapia drugiego rzutu, do stosowania w razie braku skuteczności standardowych immunosupresantów lub pojawienia się ciężkich skutków ubocznych. W terapii AIHA, a dokładnie w chorobie zimnych aglutynin, czyli jednej z dwóch głównych odmian AIHA, dotychczas został zarejestrowany tylko jeden lek. W 2022 r. FDA zaakceptowała sutimlimab – przeciwciało monoklonalne, dla którego koszt rocznej terapii szacowany jest nawet na 280 tys. dol. Sutimlimab może być używany wyłącznie w małej populacji pacjentów z AIHA (10-15%) i cechuje go inny mechanizm działania niż rituximab.