– Jesteśmy wdzięczni Agencji za jej zaangażowanie, sprawną i interaktywną współpracę, dzięki czemu przeprowadziliśmy analizę wyników badania i wprowadziliśmy zmiany do protokołu. Wierzymy, że wstępnie wykazana skuteczność RVU120 jako monoterapii u pacjentów z AML i MDS, w połączeniu ze zmodyfikowanym protokołem badania, doprowadzą do bezpiecznego, szybkiego i pomyślnego zakończenia badania klinicznego RVU120. Będziemy ściśle współpracować z badaczami i ośrodkami klinicznymi, aby uzyskać akceptację komisji bioetycznych (ang. Institutional Review Board, IRB) odnośnie do zmian w protokole i wznowienie rekrutacji pacjentów w III kwartale 2021 r. – komentuje Paweł Przewięźlikowski, prezes zarządu Ryvu Therapeutics. 

W oparciu o zalecenia FDA badanie zostanie wznowione na poziomie dawki 75 mg (dawkowanie co drugi dzień, ang. Every Other Day, EOD) według standardowego schematu 3+3, zgodnie ze zmodyfikowanym protokołem mającym na celu zwiększenie bezpieczeństwa pacjentów. Zakres zmian w protokole obejmuje m.in. kryteria wykluczenia, zakres monitorowania i częstotliwości testów laboratoryjnych. Po skompletowaniu danych dla pacjentów z kohorty na poziomie dawki 75 mg Ryvu we współpracy z Agencją ustali strategię dalszej eskalacji dawki w badaniu. Ponadto, Ryvu planuje zastosowanie dawki 75 mg jako początkowej również w nowo otwartym badaniu fazy I/II, oceniającym bezpieczeństwo i skuteczność RVU120 u pacjentów z nawrotowymi/opornymi na leczenie przerzutowymi lub zaawansowanymi guzami litymi, do którego rekrutacja pacjentów rozpocznie się w III kwartale bieżącego roku.

Decyzja FDA o częściowym zawieszeniu badania klinicznego RVU120 była następstwem zgłoszenia przez spółkę pierwszego poważnego zdarzenia niepożądanego (ang. Serious Adverse Event), z którym związana była śmierć pacjenta, mogąca mieć potencjalny związek z leczeniem RVU120. Rekrutacja do udziału w badaniach została zawieszona, natomiast pacjenci już leczeni RVU120 w ramach prowadzonego badania klinicznego mogli kontynuować terapię. Na dzień 14 lipca 2021 r. w badaniu bierze dalej udział jeden pacjent. Wstępne dane dotyczące profilu bezpieczeństwa i skuteczności RVU120 w pierwszych czterech kohortach prowadzonego badania klinicznego przedstawiono podczas wirtualnej edycji Kongresu Europejskiego Stowarzyszenia Hematologicznego (EHA) w dniu 11 czerwca 2021 r. RVU120 wykazał korzystny profil bezpieczeństwa. Zaobserwowano także dwie klinicznie istotne odpowiedzi u pierwszych pięciu pacjentów z AML i HR-MDS, w tym jedną odpowiedź całkowitą (ang. complete response) i jedną odpowiedź erytroidalną (ang. erythroid response).