– Z ogromną radością dzielimy się bardzo dobrą informacją dla nas, a także wszystkich pacjentów, którzy czekają na skuteczną terapię sarkoidozy. Tym samym otwieramy kolejny rozdział w klinicznym rozwoju naszego wiodącego programu, który wejdzie w bardzo ważny etap badania typu proof-of-concept in human, czyli podania OATD-01 pacjentom z sarkoidozą płuc. Cząsteczka ta poprzez modulację funkcji makrofagów ma potencjał do leczenia szeregu chorób zapalnych i włóknieniowych, co potwierdziliśmy wcześniej w szerokim spektrum badań przedklinicznych. Badanie PoC in human jest kluczowe dla walidacji platformy chitynazowej, ponieważ istnieje całe spektrum chorób, których rozwój związany jest z podobnymi mechanizmami molekularnymi. W najbliższych tygodniach zamierzamy także złożyć do Europejskiej Agencji Leków (EMA) wniosek o zgodę na rozpoczęcie badania klinicznego II fazy OATD-01 na terenie Unii Europejskiej, w tym w Polsce. Ukończenie tego wieloośrodkowego badania realizowanego w USA i w UE, wraz z raportem końcowym, przewidujemy na połowę 2025 r. – zapowiada Marcin Szumowski, prezes zarządu Molecure S.A. 

– Jesteśmy bardzo zadowoleni z tempa procesu w FDA – naszą aplikację IND złożyliśmy 22 czerwca br. i całą procedurę przeszliśmy bardzo sprawnie, co świadczy o wysokiej jakości naszych badań i dokumentacji. W ostatnich miesiącach bardzo aktywnie budowaliśmy międzynarodową widoczność naszego badania klinicznego, nawiązując relacje z wybitnymi klinicystami i specjalistami w zakresie chorób płuc, w tym sarkoidozy, a także fundacjami i organizacjami zrzeszającymi i niosącymi pomoc pacjentom, zmagającym się z tą trudną i istotnie obniżającą jakość życia chorobą. Zespół Molecure uczestniczył ponadto w licznych konferencjach i seminariach, jak np. WASOG – największej międzynarodowej konferencji dotyczącej sarkoidozy i innych chorób ziarniniakowych, gdzie prezentował potencjał innowacyjnej terapii OATD-01, spotykając się z uznaniem globalnych liderów opinii. Liczymy, że te działania przełożą się pozytywnie zarówno na tempo inicjowania ośrodków klinicznych w USA i w UE, jak i rekrutację pacjentów – dodaje Marcin Szumowski.

OATD-01, który w badaniach przedklinicznych wykazał działanie modyfikujące przebieg choroby, może stać się nowym standardem leczenia sarkoidozy płuc. Według założeń badanie kliniczne fazy II dla OATD-01 będzie badaniem wieloośrodkowym, randomizowanym, podwójnie zaślepionym, kontrolowanym placebo, mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności u ok. 90 pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W związku z wymogiem podwójnego zaślepienia badania ujawnienie ostatecznych rozślepionych wyników po jego ukończeniu jest przewidziane na I połowę 2025 r. W międzyczasie, tj. dla ok. 50 pacjentów, zaplanowane jest rozślepienie badania (tzw. intermediate checkpoint) w celu jego oceny statystycznej i podjęcia decyzji o dalszym przebiegu badania w zakresie liczby pacjentów – powinno to nastąpić w pierwszej połowie 2024 r. Dla badania w zakresie skuteczności ustalony został innowacyjny główny punkt końcowy, czyli odpowiedź na 12-tygodniowe podanie, mierzona stopniem redukcji zapalenia ziarniniakowego w miąższu płucnym, oceniona na podstawie badania obrazowego metodą PET/CT. Ten punkt końcowy został uzgodniony z FDA w ramach tzw. procedury pre-IND meeting.