Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
Dostęp, doświadczenia ośrodków i perspektywy na rynku polskim dla terapii CAR-T cells po dwóch latach od rejestracji w Europie
Dostęp, doświadczenia ośrodków i perspektywy na rynku polskim dla terapii CAR-T cells po dw

Terapie komórkowe i genowe CAR-T są określane przez ekspertów przełomem w leczeniu chorych na nowotwory. To obecnie jedna z najnowocześniejszych i najbardziej zaawansowanych procedur medycznych dostępna na świecie i refundowana już w wielu krajach Europy. Polska stoi jeszcze przed wyzwaniem refundacyjnym w tym zakresie, ale Ministerstwo Zdrowia zapowiada, że już na początku przyszłego roku rozpoczną się rozmowy z firmami farmaceutycznymi na temat szczegółowych rozwiązań związanych z finansowaniem innowacyjnego leczenia.

 

Ze względu na specyfikę przygotowania oraz podania terapii CAR-T, które są zrejestrowane komercyjnie, do ich stosowania wymagana jest odpowiednia infrastruktura ośrodka i przeszkolenie kadry specjalistów. W Polsce obecnie trzy ośrodki zakończyły formalny proces certyfikacji, który potwierdza ich przygotowanie: Klinika Hematologii i Transplantacji Szpiku Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, Klinika Transplantacji Szpiku i Onkohematologii, Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Państwowy Instytut Badawczy oddział w Gliwicach oraz Klinika Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei” Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego we Wrocławiu. Terapia CAR-T jest obecnie refundowana w 17 krajach Unii Europejskiej. Umożliwienie chorym dostępu do tej przełomowej metody leczenia jest aktualnie najważniejszym wyzwaniem refundacyjnym w polskiej hematologii. – CAR-T jest najbardziej zaawansowaną formą terapii komórkowej, która wiąże się z olbrzymimi nadziejami dla pacjentów, ale też oczekiwaniami ze strony lekarzy – mówi prof. dr hab. n. med. Sebastian Giebel, z Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii w Gliwicach

CAR-T to metoda leczenia, która po jednorazowym podaniu może przynieść wieloletni efekt. To fundamentalna zmiana w sposobie leczenia, ale także ewolucja paradygmatu dla systemów opieki zdrowotnej i ekspertów zajmujących się kwestią finansowania terapii. – Terapie te ze względu na swoją skuteczność (udowodnioną w badaniach klinicznych, limitowaną oczywiście długością ich trwania) często niosą korzyści zdrowotne o wiele wyższe niż ich chemiczne lub biologiczne komparatory, dając podobne lub lepsze współczynniki efektywności kosztowej – podkreśla prof. Marcin Czech, prezes-elekt Polskiego Towarzystwa Farmakoekonomicznego. Zdaniem eksperta właściwym podejściem do finansowania metody CAR-T są instrumenty dzielenia ryzyka oparte o wyniki zdrowotne. – Dostępne opcje finansowe, również w polskim porządku prawnym, mogą zbliżyć się do, szeroko dyskutowanych w Stanach Zjednoczonych, rozwiązań typu Value Based Healthcare (VBHC), w których płatność za terapię (lub jej część) jest odroczona do czasu uzyskania zadowalających, predefiniowanych wyników zdrowotnych, uzyskanych w odpowiednim czasie – dodaje. – Z doświadczeń z innych krajów wiemy, jak bardzo ważna jest współpraca firmy ze środowiskiem medycznym oraz płatnikiem. Na wielu rynkach pokazaliśmy, że jesteśmy gotowi na taką współpracę, jestem przekonany, że także w Polsce wypracujemy rozwiązania zapewniające dostęp do CAR-T dla potrzebujących pacjentów – przekonuje Emanuele Ostuni, Head of Europe, Cell and Gene Therapy, Novartis Oncology.

Za pojęciem CAR-T kryją się również różne drogi rozwoju w ramach badań klinicznych w coraz to większej liczbie wskazań. Jedna bazuje na działalności podmiotów komercyjnych, jakimi są firmy farmaceutyczne, inna to prace nad CAR-T rozwijanym w krajowych ośrodkach akademickich. Polskie ośrodki akademickie także pracują nad CAR-T w kolejnych wskazaniach. Szacuje się, że opracowanie lokalnego produktu zajmuje co najmniej trzy lata. – Jestem przekonana, że najlepszym rozwiązaniem jest połączenie obu tych dróg. [...] Lepiej wykorzystać istniejące produkty komercyjne, a pieniądze na rozwój lokalnej terapii CAR-T przeznaczyć na opracowanie leczenia innego nowotworu, w przypadku którego nie istnieje żadna dostępna terapia – tłumaczy prof. Polina Stepensky, dyrektor Oddziału Transplantacji Szpiku Kostnego oraz Immunoterapii Nowotworów Dorosłych i Dzieci z Uniwersyteckiego Centrum Medycznego Hadassah w Jerozolimie, jednego z pionierów akademickich badań klinicznych nad rozwojem terapii CAR-T w Izraelu.

Źródła

"Wartość i miejsce w systemie ochrony zdrowia terapii komórkowych i genowych na przykładzie CAR-T" – raport pod redakcją dr n. med. Beaty Jagielskiej oraz dr inż. Agnieszki Sznyk, 2020, https://www.innowo.org/userfiles/KBSB%20position%20paper%20U7.pdf [dostęp: 7.12.2020].

Cowzdrowiu.pl, informacja z dnia 21.11.2020 r., https://cowzdrowiu.pl/aktualnosci/post/m-milkowski-o-refundacji-car-t-mz-szykuje-refundacje [dostęp: 7.12.2020].

https://abm.gov.pl/pl/aktualnosci/404,ABM-przekaze-100-mln-na-leczenie-nowotworow-przelomowa-terapia-CAR-T-cells.html [dostęp 27.11.2020].

Tygodnik "Do Rzeczy", "Rozmowa z prof. Poliną Stepensky, dyrektor oddziału transplantacji szpiku kostnego oraz immunoterapii raka dzieci i dorosłych z Uniwersyteckiego Centrum Medycznego Hadassah w Jerozolimie", s. 34, https://dorzeczy.pl/dorzeczy/_pdf/do-rzeczy-o-zdrowiu/do-rzeczy-o-zdrowiu-202009.pdf [dostęp 03.12.2020].

"Do rzeczy o zdrowiu", wrzesień 2020, str. 34, https://dorzeczy.pl/dorzeczy/_pdf/do-rzeczy-o-zdrowiu/do-rzeczy-o-zdrowiu-202009.pdf [dostęp: 7.12.2020].

KOMENTARZE
news

<Kwiecień 2021>

pnwtśrczptsbnd
29
31
2
3
4
5
6
7
8
9
10
11
12
13
17
18
20
NutraFood Poland
2021-04-20 do 2021-04-22
22
24
27
Podstawy oznaczania wilgotności
2021-04-27 do 2021-04-27
28
29
1
2
Newsletter