Firmy Biogen Idec i Elan Corporation, plc poinformowały, że III faza badań próbnych obejmujących monoterapię lekiem TYSABRI(R) (natalizumab) osiągnęła po dwóch latach główny cel końcowy. Jej wyniki potwierdzają, że lek spowalnia postęp choroby u pacjentów cierpiących na nawrotowy stwardnienia rozsianego. Stosowanie leku TYSABRI spowodowało, że ryzyko postępu choroby zostało zredukowane o 42 procent w porównaniu do zastosowania placebo. Przedstawione dane dowodzą także, że lek pozwala na 67-procentowe obniżenie ilości klinicznych nawrotów choroby w okresie dwóch lat, co potwierdza wyniki otrzymane w przeprowadzonym poprzednio badaniu obejmujące okres jednego roku. Pozostałe dane uzyskane w dwuletnim badaniu AFFIRM, z uwzględnieniem pomiarów przy pomocy rezonansu magnetycznego i danych dotyczących odporności, są zbliżone do wcześniejszych wyników, podobnie jak profil efektów ubocznych. Odnotowane skutki uboczne to bóle głowy, zmęczenie, zapalenie dróg moczowych, depresja, infekcje dolnych dróg oddechowych, bóle kończyn i stawów, a także zapalenie gardła. Liczba infekcji u pacjentów, którym podawano lek TYSABRI oraz u pacjentów leczonych przy wykorzystaniu placebo była zbliżona. Poważniejsze infekcje pojawiły się u 3,2 procenta pacjentów z pierwszej grupy oraz u 2,6 procenta pacjentów z grupy drugiej. Były to głównie infekcje bakteryjne, takie jak zapalenie płuc czy zakażenia dróg moczowych, które łatwo ustępowały po zastosowaniu antybiotyków. Lek TYSABRI kojarzony jest również z nadwrażliwością, w tym z silnymi reakcjami całego układu, które odnotowano u zaledwie 1 procenta pacjentów. "Lek TYSABRI, którego działanie zwalnia postępy choroby, stanowi nadzieję dla pacjentów cierpiących na SM - powiedział Burt Adelman, lekarz medycyny, wiceprezes wykonawczy, Development, Biogen Idec. - Dzięki uzyskanym danym wiemy więcej na temat terapeutycznych korzyści płynących ze stosowania leku TYSABRI w leczeniu SM." "Wyniki trwających dwa lata klinicznych badań monoterapeutycznych stanowią punkt przełomowy w leczeniu SM. Uzyskane dane utwierdzają nas w przekonaniu, że lek TYSABRI stanie się wiodącym preparatem w terapii SM" - powiedział Lars Ekman, lekarz medycyny, wiceprezes wykonawczy i prezes, Research and Development, Elan. AFFIRM to dwuletnie, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, losowe, weryfikowane za pomocą placebo badanie przeprowadzone na 942 pacjentach z 99 ośrodków na całym świecie, mające na celu określenie wpływ leku TYSABRI na postępy choroby za pomocą indeksu EDSS (Expanded Disability Status Scale) oraz ilość nawrotów klinicznych. Pacjentom raz na cztery tygodnie podawano losowo 300 mg IV leku TYSABRI (n=627) w formie kroplówki lub placebo (n=315). Na podstawie danych z badania próbnego AFFIRM trwającego jeden rok oraz dodatkowego badania SENTINEL z użyciem leku AVONEX(R) (Interferon beta-1a), Amerykańska Agencja ds. Leków i Żywności 23 listopada 2004 r. dopuściła w trybie przyspieszonym stosowanie leku TYSABRI w leczeniu nawrotowych form SM. Wspomniane firmy chcą zaprezentować dane z trwającego dwa lata badania AFFIRM na zebraniu Amerykańskiej Akademii Neurologicznej (AAN), które odbędzie się w kwietniu 2005 r. Wyniki z dwuletniego badania SENTINEL spodziewane są w połowie roku. Dane zebrane podczas dwóch lat trwania obu badań zostaną także przedłożone innym właściwym władzom. TYSABRI jest pierwszym przeciwciałem ludzkiego pochodzenia dopuszczonym do leczenia SM. Jest to inhibitor molekuł adhezyjnych na powierzchni komórek odpornościowych. Wyniki badań wskazują, że lek TYSABRI działa poprzez zapobieganie migracji komórek odpornościowych z krwioobiegu do mózgu, gdzie mogą one wywoływać stany zapalne i uszkadzać włókna nerwowe i ich osłony. Firmy Biogen Idec i Elan współpracują nad opracowywaniem zastosowań TYSABRI w leczeniu SM, choroby Crohna i artretyzmu reumatoidalnego. Władze Kanady i Australii zdecydowały o przeprowadzeniu przeglądu priorytetowego leku TYSABRI w leczeniu SM, a Europejska Agencja ds. Leków (EMEA) przeprowadza obecnie ocenę wniosku. Opierając się na wynikach III fazy badań, we wrześniu 2004 r. firmy złożyły w Europejskiej Agencji ds. Leków wniosek o dopuszczenie leku do stosowania w leczeniu choroby Crohna. Kolejna III faza wprowadzania leku podczas leczenia choroby Crohna jest przeprowadzana w chwili obecnej. Realizowana jest także II faza badań, oceniająca działanie leku TYSABRI w przypadku artretyzmu reumatoidalnego. Dotychczas, podczas badań klinicznych, TYSABRI przyjmowało ponad 3 200 pacjentów. SM to przewlekła choroba centralnego układu nerwowego dotykająca około 400 000 osób w Ameryce Północnej i ponad milion osób na całym świecie. Na SM choruje więcej kobiet niż mężczyzn. Pierwsze objawy pojawiają się zwykle w wieku pomiędzy 20 a 40 lat. Do symptomów choroby należą między innymi: problemy ze wzrokiem, utrata równowagi, drętwienie kończyn, problemy z chodzeniem i paraliż.