Chociaż konieczne są dalsze badania w celu ustalenia, czy podejście będzie opłacalne np u niemowląt, to wyniki opublikowanych badań uznaje się za obiecujące.

Rdzeniowy zanik mięśni, choroba genetyczna niemowląt, jest spowodowany zmniejszeniem funkcja "neuronu ruchowego przeżycia" - białka w komórkach nerwowych i prowadzi do postępującego osłabienia mięśni i śmierci. Brian Kaspar i koledzy wykazali, że gen może być dostarczony do rdzenia kręgowego i komórek nerwowych noworodka myszy poprzez wstrzyknięcie określonego wirusa będącego efektem działania inżynierii genetycznej do krwi. Teraz, we współpracy z naukowcem Arthurem Burghes, zespół Kaspar wykorzystał inżynierię wirusa by dostarczyć geny do myszy, który jest używanych jako model rdzeniowego zaniku mięśni. Bez leczenia, myszy te umierają w ciągu około 15 dni, a poprzednie eksperymenty spowodowały zwiększenie czasu przezycia do około 45 dni. W przeciwieństwie do nowych terapii genoweych przedstawione w niniejszym artykule myszy żyją ponad 250 dni i posiadają znacznie poprawioną funkcję mięśni. Jako pierwszy krok w ocenie, czy takie podejście można przeniść na ludzdzi, autorzy wstrzyknęli wirusa do noworodka małpy cynomolgus. Okazało się, że fluorescencyjny gen został skutecznie dostarczony do rdzenia kręgowego, co sugeruje, że terapia może działać w naczelnych oraz, ewentualnie, u ludzi.