Niniejszy artykuł jest próbą przybliżenia tych obszarów oraz trendów w przemyśle farmaceutycznym, które w istotny sposób wpływają na współczesną medycynę i to, jak będą leczeni ludzie w najbliższej przyszłości.

Kluczowe wskazania medyczne

Z pewnością znaczący wpływ na obszary medycyny o szczególnym znaczeniu dla przemysłu farmaceutycznego będzie pogłębiający się proces starzenia społeczeństw w krajach rozwiniętych. Dlatego też firmy z tego sektora zintensyfikują badania nad nowymi lekami stosowanymi w chorobach związanych z zaawansowanym wiekiem – nowotworach, chorobie Alzheimera, czy też chorobach układu kostnego.

Znacząca liczba projektów rozwoju innowacyjnych leków dotyczy także chorób związanych z współczesnym stylem życia. Bezspornym faktem jest np. postępujący proces zwiększania przeciętnej wagi obywateli państw rozwiniętych, co skutkuje wieloma niekorzystnymi skutkami zdrowotnymi. Dlatego istotnym segmentem globalnego rynku farmaceutycznego w najbliższych latach będą projekty rozwoju leków stosowanych w takich chorobach jak otyłość, cukrzyca czy choroby układu sercowo-naczyniowego.

Coraz więcej nowych leków

Ostatnie sygnały dochodzące z rynku farmaceutycznego wskazują na jego ożywienie. Jedną z tendencji, która dość wyraźnie zaznacza się obecnie w tym sektorze jest większa liczba nowych leków dopuszczanych do obrotu. W latach 2005-2010 amerykańska FDA dopuszczała rocznie do obrotu ok. 85 nowych leków, podczas gdy w 2015 roku było ich ponad dwukrotnie więcej. Obecnie 2 tys. nowych leków znajduje się w zaawansowanej fazie badań klinicznych, z czego ok. 25% to preparaty onkologiczne.

Zwiększenie liczby nowych leków wpisuje się w tendencję posiadania przez firmy większego portfolio produktów, nawet jeśli każdy z nich będzie przynosił stosunkowo niewielkie przychody. Taka strategia pozwala lepiej zabezpieczyć długofalowe funkcjonowanie firm farmaceutycznych, zmniejszając ich uzależnienie od 1-2 kluczowych produktów. Pozwala to na utrzymanie poziomu przychodów po wygaśnięciu ochrony patentowej na najważniejsze leki.

Ponadto należy zauważyć, że wzrasta liczba leków, będących rzeczywistym przełomem terapeutycznym i potencjalnie dającym ich producentom ogromne dochody. W 2012 roku FDA dla takich terapii wprowadziła nową kategorię metod leczenia - Breakthrough Therapy Designation. Włączenie nowego leku do tej kategorii umożliwia szybsze wydanie przez FDA decyzji o dopuszczeniu leku do obrotu z uwagi na ważny interes społeczny.

Nie tylko nowe leki

Branża farmaceutyczna to nie tylko innowacyjne i nierzadko bardzo drogie leki, finansowane przede wszystkim przez płatników publicznych. Istotnym i coraz bardziej znaczącym obszarem medycyny są leki dostępne bez recepty i suplementy diety. Mając na uwadze ogromne koszty wdrożenia nowych leków oraz czas od opracowania nowego związku aktywnego do dopuszczenia do obrotu w postaci gotowego produktu, wydaje się, że interesującym obszarem badań jest opracowanie nowych suplementów diety. Ich droga na rynek jest zdecydowanie krótsza i obarczona mniejszymi kosztami w porównaniu do leków. Jest to również przyczyną ożywionego zainteresowania szczególnie mniejszych firm z sektora farmaceutycznego, które nie są w stanie sfinansować kosztownych, długotrwałych i ryzykownych badań klinicznych nowych leków.

Poza rozwojem nowych terapeutyków istotną gałęzią badań w branży farmaceutycznej są projekty związane ze zwiększeniem skuteczności już istniejących cząsteczek. Obejmują one np. opracowanie nowych dróg podania leków. O tym jak ważnym obszarem są innowacyjne sposoby podawania leków świadczy wartość tego rynku - ocenia się, że w 2017 roku będzie to ok. 224 mld USD.

Innym trendem, który co prawda nie dotyczy bezpośrednio procesu tworzenia nowych leków, ale zdecydowanie zmienia współczesne systemy ochrony zdrowia, jest szybki rozwój rynku narzędzi multimedialnych w ochronie zdrowia (tzw. sektor e-health). Obecnie jesteśmy świadkami powstawania kolejnych aplikacji na urządzenia mobilne, które umożliwiają bezpośredni kontakt pacjentów z lekarzami czy monitorowanie ich stanu zdrowia. Takie rozwiązania przyczyniają się do znacznych oszczędności czasu i zasobów finansowych w systemie ochrony zdrowia, zwiększając ponadto świadomość pacjentów i umożliwiając im podejmowanie decyzji dotyczących procesu leczenia.

Otwarcie na projekty zewnętrzne

Warto również zwrócić uwagę na coraz większą liczbę firm farmaceutycznych otwierających się na współpracę z zewnętrznymi zespołami naukowymi prowadzącymi prace nad innowacyjnymi terapiami. Przejawem tego są programy współpracy uruchamiane m.in. przez duże koncerny farmaceutyczne (np. Astra Zeneca Open Innovation czy GlaxoSmithKline Discovery Partnerships with Academia). Takie formy wymiany informacji z przemysłem farmaceutycznym dają szansę na dotarcie z własnym projektem badawczym do odpowiednich przedstawicieli firm farmaceutycznych, którzy ocenią projekt pod kątem możliwej współpracy w ramach jego dalszego rozwoju. Taka współpraca daje nadzieję na sfinansowanie rozwoju projektu i, co może być szczególnie cenne, wsparcie ekspertów doświadczonych w zakresie rozwoju i wprowadzania na rynek nowych form terapii.

Ochrona własności intelektualnej – klucz do współpracy z przemysłem farmaceutycznym

Jednym z kluczowych aspektów wpływających na szanse zaangażowania się firm z sektora farmaceutycznego w nowe projekty badawcze pochodzące z zewnątrz (np. z uczelni) jest objęcie ich możliwie silną ochroną prawną. Należy pamiętać o tym, że rozwój nowych leków obarczony jest z jednej strony bardzo wysokim ryzykiem niepowodzenia projektu (szansę na doprowadzenie badań od fazy przedklinicznej do gotowego leku ocenia się na ok. 5%), z drugiej – ponoszone w toku badań koszty są ogromne i stale rosną (1 do nawet 4 mld USD). Mając na uwadze powyższe aspekty oczywistą jest bardzo silna potrzeba koncernów farmaceutycznych zapewnienia ochrony prawnej sprzedawanych przez nie leków.

Dlatego tak ważne jest objęcie wyników badań nad nowymi lekami ochroną patentową. Sygnały płynące z przemysłu farmaceutycznego wskazują na silny nacisk położony na ochronę samych substancji aktywnych, nie tylko nowego zastosowania leku czy nowej metody jego syntezy. Skutkuje to otrzymaniem najsilniejszej możliwej ochrony patentowej. W przypadku ochrony jedynie nowego zastosowania cząsteczek chemicznych znanych ze stanu techniki często warunkiem podjęcia rozmów o współpracy przy rozwoju i komercjalizacji projektów lekowych jest możliwość takiej modyfikacji cząsteczki aby posiadała zdolność patentową przy zachowaniu jej korzystnych właściwości. W przypadku patentów chroniących nowe wskazanie terapeutyczne znanego leku inną możliwością jest opracowanie odmiennej drogi podania lub innego dawkowania leku. Umożliwiłoby to skuteczną ochronę prawną takiego wynalazku. W przypadku braku możliwości opracowania takiej istotnej różnicy firmy farmaceutyczne nie będą skłonne do podjęcia ryzyka inwestycji w projekt, z którego nie otrzymają przychodów przewyższających istotnie wartość zainwestowanych środków.

dr Radosław Rudź - Koordynator Sekcji Transferu Technologii i Współpracy z Gospodarką

Uniwersytet Jagielloński - Centrum Transferu Technologii CITTRU