Przyszłość leczenia hemofilii leży w ulepszeniu i rozpowszechnieniu metod inżynierii genetycznej, pozwalającej na efektywne wytwarzanie czynników, a także wykorzystywaniu przeciwciał monoklonalnych oraz opracowaniu skutecznej terapii genowej. Głównym kierunkiem zmian na lepsze powinien być szerszy dostęp do personalizowanej opieki, szczególnie dla pacjentów po ukończeniu 18. roku życia. Istotne jest również to, aby lekarze mogli wybierać optymalne ścieżki leczenia, dostosowane do potrzeb konkretnego pacjenta oraz aktualnych możliwości medycyny, opisanych w światowych standardach.

Modern Healthcare Institute zaprezentował raport „Rozwój terapii w leczeniu skaz krwotocznych”. Partnerami dokumentu są firmy Novo Nordisk, Takeda i SOBI. Stanowi on omówienie systemu leczenia hemofilii w Polsce, przegląd terapii i wytycznych klinicznych. Rekomendowane zmiany systemowe pomogą wyeliminować ograniczenia i pozwolą na rozwijanie systemu kompleksowej opieki nad pacjentem z hemofilią. Badanie opinii pacjentów i lekarzy wykazuje, że pacjenci mają poczucie bezpieczeństwa dzięki temu, że dostęp do terapii pozwala utrzymywać ich jakość życia na akceptowanym poziomie. Szczególnie dobrze oceniana jest opieka nad dziećmi, prowadzona w ramach programu lekowego. Specjalistyczna opieka działa sprawnie, ale w dużej mierze opiera się na zaangażowaniu lekarzy.

Leczenie hemofilii w Polsce

W Polsce na hemofilię i inne skazy krwotoczne chorują 6174 osoby. Na ciężką postać hemofilii cierpi ok. 1500 osób. – Wysoce prawdopodobne jest, że wielu specjalistów i klinicystów nigdy nie spotka na swojej ścieżce zawodowej pacjenta dotkniętego hemofilią, a w związku z tym – nie będzie miało praktycznej wiedzy na temat opieki nad tą szczególną grupą chorych. Musimy pamiętać, że są to osoby o wyjątkowych potrzebach w zakresie dostępu do świadczeń medycznych ratujących życie. Dlatego szczególnie w przypadku tych chorych istotny jest dobrze skonstruowany system i procedury, które pozwolą na zapewnienie ciągłości opieki o odpowiedniej jakości przez całe życie pacjenta – zaznacza prof. Marcin Czech. Autorzy raportu zwrócili uwagę, że organizacja leczenia w Polsce jest zróżnicowana. Obejmuje ona program lekowy przeznaczony dla pacjentów w wieku poniżej 18 lat oraz Narodowy Program Leczenia Chorych na Hemofilię i Pokrewne Skazy Krwotoczne, realizowany przez Narodowe Centrum Krwi. Zakupy leków odbywają się w formie przetargów centralnych. Podstawową rolę odgrywa leczenie domowe, które pozwala na szybkie podawanie leku w momencie, gdy doszło do krwawienia.

Rozwój naukowy w tej dziedzinie medycyny jest bardzo szybki – w ostatnich 25 latach zarejestrowano w Unii Europejskiej 22 nowe preparaty. Większość z nich stanowiły rekombinowane czynniki krzepnięcia. – Przyszłość leczenia hemofilii leży w ulepszeniu i rozpowszechnieniu metod inżynierii genetycznej. Chociaż hemofilia jest nadal chorobą nieuleczalną, to postępy w badaniach nad terapią genową tej choroby stwarzają szansę na opracowanie sposobu jej wyleczenia – podkreśla dr Jakub Gierczyński. Aktualne rozwiązania organizacyjne w Polsce nie sprzyjają jednak szybkiemu i efektywnemu wprowadzaniu do praktyki klinicznej nowych terapii. Dotychczas nie powstały w naszym kraju rejestry medyczne, w związku z tym brakuje pełnych danych dotyczących populacji chorych, metod ich leczenia oraz efektywności opieki. Dualizm organizacyjny nastręcza wiele problemów pacjentom przekraczającym 18. rok życia oraz ich rodzinom i lekarzom. Jak punktują autorzy raportu, warto rozważyć zmiany w organizacji, które pomogą wyeliminować te ograniczenia. Konieczne jest rozwijanie systemu kompleksowej opieki nad pacjentem z hemofilią.

Rekomendacje zmian

Europejskie zasady opieki podkreślają m.in. potrzebę działania krajowych rejestrów i sieci specjalistycznych ośrodków, rozwój leczenia domowego oraz partnerstwo i współpracę pacjentów, klinicystów i płatnika publicznego. Z uwagi na długotrwałość terapii istotną rolę odgrywa również jej indywidualizacja. Światowe standardy leczenia znalazły przełożenie na polskie wytyczne, opracowane przed pięcioma laty i niedawno aktualizowane, w związku z pojawieniem się nowych terapii. W praktyce klinicznej leczenia osób dorosłych Polska odbiega jednak od światowych standardów, ze względu na ograniczone finansowanie leków rekombinowanych i brak refundacji leków o przedłużonym działaniu. – Rekomendowanym kierunkiem zmian jest budowanie systemu personalizowanej opieki nad wszystkimi pacjentami chorującymi na hemofilię i pokrewne skazy krwotoczne zgodnie z ideą Value Based Healthcare. Powinien być on oparty na osiąganych przez pacjentów wynikach zdrowotnych, w odniesieniu do ponoszonych w związku z tym kosztów, uwzględniających produkty lecznicze oraz inne świadczenia – uważa prof. Marcin Czech. Organizacja leczenia oraz dostęp do najnowszych terapii w Polsce nadal odbiegają od warunków, które zapewniają chorym najlepiej rozwinięte kraje europejskie. Główny kierunek zmian na lepsze powinien dotyczyć dostępu do nowych rodzajów terapii, tak aby lekarze mogli wybierać optymalne ścieżki leczenia, dostosowane do potrzeb konkretnego pacjenta oraz aktualnych możliwości medycyny, opisanych w światowych standardach.

W opinii prof. Marcina Czecha, na przeszkodzie w dostępie do większej ilości opcji terapeutycznych w profilaktyce osób dorosłych stoi system przetargowy, który wyłania jednego zwycięzcę, a co za tym idzie – powoduje konieczność ewentualnej, ze szkodą dla pacjenta, zmiany terapii i bariery wejścia dla wielu konkurujących graczy, co jest niekorzystne z punktu widzenia bezpieczeństwa lekowego kraju. Głównym kryterium przetargowym jest cena, przez co czynnikom rekombinowanym trudno jest konkurować z osoczopochodnymi. Pożądana byłaby w tym aspekcie możliwość użycia instrumentów zależnych od zapisów ustawy o refundacji, takich jak poufne instrumenty dzielenia ryzyka oraz negocjacje cen z Komisją Ekonomiczną lub zespołem przetargowym przy uwzględnieniu kryteriów pozacenowych. Płatnikowi publicznemu sprzyjałby związany z tym brak widoczności osiągniętej ceny efektywnej dla innych krajów.