Naszym pierwszym rozmówcą był prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak, kierownik Katedry i Kliniki Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych CSK WUM, konsultant krajowy w dziedzinie hematologii.
W czym tkwi specyfika przewlekłej białaczki limfocytowej?
Od innych nowotworów różni ją to, że nie polega ona na nadprodukcji komórek, ale na ich nieumieraniu. Te dłużej żyjące komórki gromadzą się i jeśli ich liczba przekroczy pewną wartość – stają się niebezpieczne dla zdrowia, ponieważ obciążają organizm wydatkami na ich funkcjonowanie. Jest to też dość różnorodna choroba, tzn. u ¼ chorych nigdy nie jest wymagane leczenie, nie jest dla nich zagrożeniem śmiertelnym i nie wpływa na jakość ich życia, a u ¾ wymaga, rzadziej w momencie rozpoznania, częściej po pewnym czasie obserwacji.
Nie są także dokładnie znane przyczyny PBL, bardzo możliwe, że jest to następstwo przypadkowego błędu przy podziale komórki - błędu, który dotyczy genów tej komórki. Inaczej mówiąc jest to sytuacja, w której w jednej z komórek już ukształtowanego, dojrzałego organizmu zachodzi mutacja, zwykle w trakcie podziału komórki i choroba jest „potomstwem”/„klonem” tej jednej komórki. Oprócz tego istnieje genetycznie uwarunkowana, wrodzona podatność na nowotwory, np. w przypadku zmutowanego genu p53 (Zespół Li-Fraumeni), ale takie osoby zwykle nie dożywają 40. roku życia, umierając na mnogie nowotwory.
W jaki sposób identyfikuje się te grupy chorych, wiedząc że PBL w swojej początkowej fazie jest praktycznie bezobjawowa?
Po pierwsze przez badanie morfologii krwi i wykrycie tzw. limfocytozy. Można powiedzieć też, że do wykrywalności dochodzi często „przypadkowo” - morfologię krwi wykonuje się zazwyczaj z innych powodów niż w poszukiwaniu białaczki, ale może się podczas takich badań okazać, że mamy izolowaną, zwiększoną liczbę limfocytów (jeżeli jest to powyżej 5 tysięcy, mamy powody badać pacjenta pod kątem PBL). Następnie wykonuje się badanie immunofenotypowe, cytogenetyczne i inne.
W tej jednostce chorobowej bezobjawowość nie jest jeszcze taka straszna, gdyż zwykle PBL jest rozpoznawana przed momentem krytycznym, w którym trzeba zacząć leczenie. Nie udowodniono, że wcześniejsze rozpoczęcie leczenia przynosi choremu korzyść. Znacznie ważniejsze jest uwzględnienie wyżej wymienionych kryteriów, które pacjent musi spełniać, by zakwalifikować go na terapię. Rozumiem, że może być to pewien problem psychologiczny, ponieważ środowisko lekarskie przebiło się jakoś do naszych potencjalnych pacjentów z informacją, że kluczem skutecznego leczenia jest szybkie wykrycie nowotworu, a tu nagle chory dostaje sprzeczne informacje…
A jakie mogą być dalsze, już widoczne i uciążliwe objawy?
Z jednej strony są to objawy rozrostu choroby, takie jak: powiększenie węzłów chłonnych podżuchwowych (tzw. „obraz chomika”), nadobojczykowych czy pachowych, a z drugiej objawy związane ze zwiększaniem się liczby komórek w szpiku, które zajmują jemu przestrzeń potrzebną do produkcji krwi, np. niedokrwistość, małopłytkowość, neutropenia, a w dalszym następstwie – supresja układu odpornościowego, prowadząca do zakażeń.
W obrębie chorych mamy szczególną podgrupę, której dotyczy najbardziej agresywna postać, czyli delacja krótkiego ramienia chromosomu 17p. Jest to bardzo mała grupa (5-8%), ale zasługująca na szczególną uwagę, dlaczego?
U tej grupy chorych na pierwotną zmianę genetyczną, nawarstwia się druga zmiana, najbardziej niebezpieczna – utrata ramienia chromosomu 17p, gdzie znajduje się najważniejszy antyonkogen, czyli gen przeciwdziałający nowotworowemu zachowaniu się komórek (gen p53). Ta choroba była oporna na dotychczas znane leczenie wykazując - brak lub słabą reakcję na tzw. immunochemioterapię (leczenie złożone z 3 leków – 2 cytostatyków i przeciwciała anty-CD20, tzw. rytuksymabu). Dopiero w ostatnich latach pojawiły się leki, które pozytywnie wpływają na długość życia w tej grupie chorych. Póki co nie są one refundowane. W środowisku hematologów istnieje konsensus – pierwszy z tych leków, tj. ibrutinib, ma stanowić nasz priorytet w kwestiach refundacyjnych. Po pierwsze dlatego, że w sposób niezbity udowodniono jego skuteczność w tym rozpoznaniu, po drugie – ta grupa pacjentów nie ma alternatywnej do przeszczepienia szpiku metody leczniczej, a po trzecie – z racji wieku większość chorych nie kwalifikuje się do takiego przeszczepu. Pozbawienie ich możliwości leczniczej, zarejestrowanej i refundowanej już w tej chwili w wielu krajach europejskich, jest działaniem na szkodę tych ludzi. Nam lekarzom też nie jest łatwo powiedzieć pacjentowi, że ten wyczerpał już wszystkie możliwości lecznicze, wiedząc że bezpośrednio za naszą granicą takie leczenie jest dostępne.
Czyli ze względu na poszerzenie wiedzy o biologicznym podłożu PBL faktyczny przełom w leczeniu choroby nastąpił, tylko że w Polsce nie możemy go doświadczyć?
Tak, postęp polega na wykorzystaniu innych mechanizmów działania niż były znane dotychczas. Leki cytostatyczne w PBL poprawiły jakość życia, ale nie wydłużyły przeżycia. Dokonało tego po raz pierwszy dopiero dołączenie rytoksymabu, czyli przeciwciała monoklonalnego, leku biologicznego o zupełnie innym mechanizmie działanie. Później powstały kolejne skuteczne w tym względzie przeciwciała, aż wreszcie pojawiły się leki celowane, które ingerują z cząsteczkami szlaków sygnałowych w komórkach i pobudzają je do proliferacji.
Podstawowe leczenie z użyciem rytuksymabu czy cyklofosfamidu, jest w pełni dostępne dla polskich pacjentów i refundowane w ramach katalogu chemioterapii, natomiast co tyczy pozostałych leków, o których mowa powyżej – były one dostępne dla niektórych chorych albo w ramach badań klinicznych albo tzw. „programu charytatywnego” producenta odpowiedzialnego za lek. Oba te źródła już nie funkcjonują, zatem dalej identyfikujemy chorych, ale możemy im tylko pokazać „cukierek przez szybę”…
Czy lekarze w ogóle informują pacjentów o tym, że są już dostępne na świecie takie innowacyjne terapie? Głośno ostatnio wybrzmiewa ruch pacjencki w tej sprawie…
Teoretycznie i zgodnie z prawem – powinniśmy, ale jeżeli coś nie jest dostępne, to mówienie o tym pogarsza i tak ciężką sytuację psychologiczną pacjentów. Zawsze będę bronił konieczności działania w interesie pacjenta, ale obiektywnie stwierdzam, że nie wszystkie prawa pacjenta są tak samo zasadne, ponieważ lekarz zawsze ma tak ogromną przewagę wiedzy nad pacjentem, że właściwie mógłby mu „wcisnąć” wszystko, gdyby nie etyka lekarska.
A więc „To zależy”…?
Dokładnie. Są tacy chorzy, którzy mogą sobie finansowo pozwolić na każdą formę leczenia i dla nich „pieniądze nie grają roli” - wtedy bezwzględnie ich informujemy, że mogą sobie „zafundować” takie leczenie. Podczas gdy osobie mającej tylko 1 tys. zł renty powiemy, że może sobie kupić lek „jedynie” za 30 tys. zł miesięcznie, to jaką ta informacja daje mu korzyść? Proszę mi uwierzyć, że zarówno ja jako konsultant krajowy, jak i całe środowisko w postaci Towarzystwa Naukowego Hematologów i Transfuzjologów występujemy o to, żeby tą refundację dla chorych uzyskać.
Jest już jakaś informacja zwrotna ze strony rządowej?
Na razie informacji zwrotnej nie uzyskaliśmy, po prostu przekazaliśmy, że jest to nasz priorytet i liczymy na powodzenie, chociażby ze względu na to, że niektóre obecnie kosztowne leki tracą patent i być może uda nam się zmniejszyć ich cenę, a zaoszczędzone w ten sposób pieniądze zostaną wykorzystane na zwiększenie dostępności tych bardziej innowacyjnych leków dla szczególnie potrzebującej ich subpopulacji chorych.
Skoro to są już niezależne od pacjentów tematy, to jak oni sami mogą wpłynąć na jakość życia w chorobie i na swoją kondycję psychiczną?
Powinni zachowywać higienę osobistą oraz pożywienia, żeby zapobiec sytuacjom, kiedy sami narażają swoje życie nie na skutek bezpośrednio rozwoju białaczki, tylko jej powikłań infekcyjnych. Odpowiednie zachowania higieniczne oraz unikanie tzw. błędów dietetycznych - sprowadza takie ryzyko na margines. Ponadto namawiamy pacjentów do aktywności zawodowej, jeżeli do tej pory pracowali. Uczestniczę w kampanii „Choroba? Pracuję z nią!”, w której apelujemy o wprowadzenie dla przewlekle chorych bardziej elastycznych form pracy i przynajmniej jednego dnia w tygodniu wolnego, kiedy będą oni mogli być bez przeszkód hospitalizowani. Tacy pacjenci dalej pozostają aktywni w środowisku pracy, dzięki czemu mogą wykorzystywać swoje nierzadko bardzo wysokie kwalifikacje, ale co jeszcze ważniejsze – pracując, sami pośrednio finansują swoje leczenie.
--
Dzisiejsze organizacje pacjenckie są coraz bardziej zdeterminowane, świadome i coraz głośniej mówią o swojej sytuacji na łamach mediów. Życie z przewlekłą chorobą nareszcie przestaje być tematem tabu, niezasadnie wstydliwym. Przykładem takiej inicjatywy jest kampania „Potrzeba trochę szczęścia". Historie pacjentów z chorobami hematoonkologicznymi”, której celem jest „budowanie świadomości społecznej na temat chorób hematoonkologicznych i wsparcie grupy pacjentów poprzez przedstawienie historii osób, którym pomimo choroby udaje się prowadzić aktywne, normalne życie”. Ostatnia wypowiedź prof. Jędrzejczaka będzie doskonałym wstępem do krótkiej historii pani Janiny Bramowicz, 64-latki z Ciechanowa, od 10 lat chorej na PBL, która jest jedną z bohaterek akcji. Z panią Janiną udało nam się spotkać osobiście.
„W pierwszej chwili to był szok, niedowierzanie, że coś takiego mnie spotkało, dopiero po jakimś czasie, po rozmowie z lekarzem uspokoiłam się i doszłam do wniosku, że nie pozostało mi nic innego jak tylko wysłuchać zaleceń, poddać się proponowanym badaniom, poznać zasady leczenia i je rozpocząć. Nie mogłam zrobić nic więcej poza systematycznym i sumiennym trzymaniem się wyznaczonych zasad leczenia i dotrzymywaniem terminów wizyt lekarskich. Poza tym – żyję normalnie.
Teraz nawet nie wiem dlaczego było to dla mnie takie wstydliwie na samym początku. Nie chciałam o tym mówić znajomym, chyba do czasu kiedy szczerze nie pogodziłam się z chorobą. Teraz staram się nie rozpowiadać o niej na prawo i lewo, ale przynajmniej nauczyłam się już tego nie ukrywać. Z drugiej strony nie chcę też stale o tym myśleć, a żyć swoim życiem i czerpać z niego jak najwięcej przyjemności. Niestety ja akurat musiałam rozstać się ze swoją pracą, choć z czasem i pójście na wcześniejszą emeryturę wyszło mi na dobre – mam więcej czasu wolnego na swoje zainteresowania, nawet tak prozaiczne jak praca w ogrodzie. Poza tym chyba niewiele się zmieniło od momentu diagnozy – może bardziej niż kiedyś doceniam życie codzienne, takie spokojne, bez nerwów, nawet w trudniejszych chwilach.
To co boli, to chyba bardziej ta niska świadomość społeczna i trudna sytuacja pacjentów w Polsce. Wciąż za mało się o tym mówi, bo jeśli ktoś jest zdrowy to nie chce nawet o tym myśleć, a jeśli choruje – zamyka się w swojej szczelnej skorupie. Szkoda też, że nie ma terapii celowanej dla każdego, kto mógłby się jej poddać. Nie raz słyszę w telewizji, jak ktoś mówi, że jest chory, ale nie może skorzystać z różnych względów z dostępnych na świecie terapii. I z jednej strony wtedy cieszę się, że miałam to szczęście, że mogłam skorzystać z takiego leczenia, zakwalifikowałam się i dalej już mój lekarz poprowadził mnie właśnie w tym kierunku, z drugiej – jest mi przykro i bardzo się rozczulam, gdy widzę sytuacje innych pacjentów, tak samo przecież jak ja zasługujących na skuteczną terapię”.
KOMENTARZE