Mięśniaki macicy to najpowszechniej występujące łagodne guzy, które w Stanach Zjednoczonych pojawiają się u 80% kobiet w wieku do 50 lat. Stanowią one główną przyczynę histerektomii wykonywanych w Stanach Zjednoczonych i każdego roku obciążają amerykańską gospodarkę kosztami przekraczającymi 34 mld USD.  

Mięśniaki zbudowane są z tkanki mięśniowej oraz innych tkanek zlokalizowanych w ścianie macicy. Objawy mięśniaków macicy wahają się od łagodnych (m.in. nietypowe krwawienia z macicy połączone z wydłużeniem, ciężkim przebiegiem i/lub nieregularnością cyklu menstruacyjnego oraz obecnością skrzepów) do ciężkich (ból i wrażenie ucisku w miednicy, wzdęcia, niepłodność oraz częste poronienia) i mogą wpłynąć na codzienną aktywność kobiety.

Spółki Allergan Plc. oraz Gedeon Richter Plc. przedstawiły pozytywne wyniki badania Venus I, jednego z dwóch głównych badań klinicznych III fazy oceniających skuteczność i bezpieczeństwo stosowania Octanu Uliprystalu w leczeniu mięśniaków macicy. Lek jest selektywnym modulatorem receptora progesteronowego (SPRM), oddziałującym bezpośrednio na receptory progesteronu w trzech tkankach docelowych: endometrium (wyściółkę macicy), mięśniakach macicy i przysadce mózgowej. Octan Uliprystalu bezpośrednio wpływa na endometrium (hamując krwawienie) oraz rozmiary mięśniaka poprzez zapobieganie powstawaniu nowych komórek i aktywację procesów prowadzących do śmierci już istniejących komórek mięśniaka. Bezpieczeństwo i skuteczność Octanu Uliprystalu oceniane są w dwóch prowadzonych w Stanach Zjednoczonych badaniach klinicznych III fazy z udziałem ponad 550 dorosłych kobiet w wieku reprodukcyjnym. Octan Uliprystalu jest chroniony patentem, który wygasa w 2029 r.

W badaniu uczestniczyło 157 pacjentek, z których 101 w sposób losowy przyporządkowano do grupy otrzymującej Octan Uliprystalu w dawkach 5 mg i 10 mg, a 56 do grupy otrzymującej placebo. W badaniu osiągnięto wszystkie równorzędne pierwszorzędowe i drugorzędowe punkty końcowe, uzyskując statystycznie istotne wyniki w porównaniu z placebo (p < 0,0001). Równorzędne pierwszorzędowe punkty końcowe stanowiły odsetek pacjentek, u których nie występują krwawienia z macicy oraz czas do ustania krwawień. Brak krwawienia osiągnięto u statystycznie istotnie większego odsetka pacjentek w grupach leczonych dawką 10 mg (58,3%; p < 0.0001) i 5 mg (47,2%; p < 0,0001) w porównaniu z placebo (1,8%). 

Drugorzędowe punkty końcowe obejmowały odsetek pacjentek, u których krwawienie nie występowało od 11. dnia badania do zakończenia leczenia. Brak krwawienia wystąpił u statystycznie większej liczby pacjentek w grupach otrzymujących dawkę 10 mg (58,3%; p < 0,0001) i 5 mg (43,4%; p < 0,0001) w porównaniu z placebo (0%). Poprawa w stosunku do wartości wyjściowej oceniana za pomocą zaktualizowanej podskali aktywności kwestionariusza UFS-QOL była znacząco większa w grupach otrzymujących dawkę 10 mg (59,0; p < 0,0001) oraz 5 mg (52,1; p < 0,0001) w porównaniu z placebo (21.2).

Kwestionariusz UFS-QOL służy ocenie objawów specyficznych dla schorzenia oraz jakości życia powiązanej ze stanem zdrowia. Stanowi uznane narzędzie oceny wpływu, jaki choroba wywiera na dobrostan pacjentek z mięśniakami macicy.

– Ten znaczący postęp w przypadku Octanu Uliprystalu budzi nasze ogromne zadowolenie, ponieważ wyraźnie potwierdza, że produkt ten może zapewnić skuteczne leczenie wielu kobietom cierpiących na tę dolegliwość – powiedział dr István Greiner, dyrektor ds. badań spółki Gedeon Richter Plc. – Podtrzymujemy swoje zaangażowanie na rzecz rozwoju produktów służących ochronie zdrowia kobiet. Produkty te przyczyniają się do poprawy jakości ich życia we wszystkich grupach wiekowych.

Nie odnotowano poważnych działań niepożądanych związanych z leczeniem. Żadna z pacjentek nie przerwała terapii Octanem Uliprystalu wskutek działań niepożądanych. Najczęściej występującymi działaniami niepożądanymi (≥5%) leczenia Octanem Uliprystalu były: nadciśnienie (N = 6), podwyższenie poziomu fosfokinazy kreatynowej we krwi (N = 5), uderzenia gorąca (N = 5) i trądzik (N = 3).

Venus I jest pierwszym zrealizowanym ważnym badaniem dotyczącym zastosowania Octanu Uliprystalu w leczeniu mięśniaków macicy w populacji amerykańskiej. Zostało zaprojektowane zgodnie z wymogami rejestracyjnymi FDA. Drugie z badań – Venus II – zostanie zakończone w tym roku, a wyników należy oczekiwać w pierwszej połowie 2017 r. Złożenie wniosku o rejestrację nowego leku przeznaczonego do leczenia mięśniaków macicy planowane jest na rok 2017.