SM – choroba o wielu twarzach

Szacuje się, że na stwardnienie rozsiane cierpi ok. 2,3 miliona ludzi na całym świecie, a w Polsce liczba chorych może sięgać nawet 46 tysięcy – każdego roku pojawia się od 1,3 tys. do 2,1 tys. nowych zachorowań. SM jest diagnozowane zwykle u tzw. młodych dorosłych, między 20. a 40. rokiem życia i jest główną przyczyną nieurazowej niepełnosprawności. Choroba ma kilka odmiennych postaci klinicznych. Najczęstszą z nich, dotykającą ok. 75 proc. pacjentów, jest postać rzutowo-remisyjna, w której objawy neurologiczne – tzw. rzuty (np. zaburzenia wzroku, odrętwienie kończyn czy niedowład) pojawiają się okresowo. SM może rozwijać się też bez zauważalnych rzutów, natomiast z systematycznie pogłębiającą się niesprawnością – wówczas jest to postać pierwotnie postępującą.

– Ponieważ SM ma tak wiele różnych postaci i u każdego pacjenta może przebiegać inaczej, niezwykle ważne jest zindywidualizowane podejście do chorego. Lekarz powinien mieć więc jak najszerszy wybór leków oraz możliwość łatwej zmiany terapii, aby w przypadku nieskuteczności jednego leku móc zastąpić go leczeniem o wyższej skuteczności. Sytuacja chorych na SM w Polsce, poprawiła się znacząco w ostatnich latach, dzięki dostępowi do wielu nowoczesnych opcji terapeutycznych. Aktualnie chorzy z rzutowo-remisyjną postacią mogą korzystać z 11 leków, finansowanych ze środków publicznych – są one dostępne w ramach dwóch odrębnych programów lekowych, tzw. I i II linii. Niestety w II linii leczenia, w której stosuje się preparaty o wyższej skuteczności obecnie dostępne są jedynie dwa produkty, co znacząco ogranicza możliwości terapeutyczne. Istnieje grupa pacjentów, u których pomimo przyjmowania leków choroba nadal pozostaje aktywna. Dla tych chorych, dotychczas nie było możliwości uzyskania skutecznego leczenia. Natomiast chorzy z pierwotnie postępującą postacią SM do tej pory nie mieli tak naprawdę żadnej możliwości leczenia, co skazywało ich na narastającą niepełnosprawność – komentuje dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa, kierownik Katedry i Kliniki Neurologii Śląskiego Uniwersytetu Medycznego.

Potrzeby pacjentów z SM w Polsce

– Chorzy na stwardnienie rozsiane to w znaczącej większości młodzi dorośli, a więc osoby w wieku produkcyjnym. Wyniki badań przeprowadzonych w Europie wykazują, że koszty pośrednie związane z utratą produktywności chorych stanowią istotną część kosztów całkowitych choroby. W Polsce koszty te osiągnęły w 2016 r. wartość od 180 do 450 mln w zależności od przyjętej metody pomiaru, przy prawie 401 mln zł wydatkowanych przez NFZ i prawie 300 mln zł wydatkowanych przez ZUS. Pomimo dynamicznego wzrostu nakładów na leczenie pacjentowi z SM wciąż wyzwaniem systemowym jest fakt, iż do leczenia modyfikującego przebieg SM w I linii ma dostęp jedynie 30 proc. chorych w Polsce, podczas gdy średnia Unii Europejskiej to 60 proc. W przypadku leczenia lekami w II linii dostęp do terapii ma jedynie 9 proc. pacjentów, natomiast średnia UE to 25 proc. Zwiększenie dostępu ogółu chorych do leczenia zgodnego ze standardami klinicznymi, dającego możliwość spersonalizowania terapii i dopasowania do profilu pacjenta, zapewnienie leczenia dla osób które do tej pory nie miały leczenia to nie koszt, a inwestycja. Zastosowanie optymalnej skoordynowanej terapii, obejmującej nowoczesne leczenie i rehabilitację daje wszystkim wymierną wartość – lepszą jakość życia pacjentów, ale i redukcję kosztów pośrednich SM – zaznacza dr n. ekon. Małgorzata Gałązka-Sobotka, Dyrektor Instytutu Zarządzania w Ochronie Zdrowia Uczelni Łazarskiego.

Okrelizumab – pierwszy w historii lek skuteczny w dwóch postaciach stwardnienia rozsianego

W styczniu tego roku w Europie zarejestrowany został nowy lek – okrelizumab. Jest to terapia przełomowa, bowiem może być stosowana zarówno w postaci rzutowej, jak i pierwotnie postępującej SM. Jest to lek o wysokim poziomie skuteczności oraz korzystnym profilu bezpieczeństwa. Dodatkowo, podawany jest jedynie dwa razy w ciągu roku, co wpływa na komfort pacjenta.

W badaniach klinicznych dotyczących postaci pierwotnie postępującej, okrelizumab istotnie spowalniał progresję niesprawności i redukował objawy aktywności choroby w mózgu w porównaniu z placebo. Natomiast w badaniach dotyczących postaci rzutowych wykazywał on większą skuteczność w trzech głównych obszarach aktywności choroby, zmniejszając znacznie częstość rzutów, spowalniając narastanie niesprawności i istotnie redukując zmiany w mózgu w porównaniu z wysoką dawką interferonu beta-1a.

– Okrelizumab jest humanizowanym przeciwciałem monoklonalnym o niespotykanym wcześniej w leczeniu SM mechanizmie działania. Oddziałuje na CD20-dodatnie limfocyty B, tj. szczególny rodzaj komórek układu odpornościowego, które mają kluczowy udział w niszczeniu osłonki mielinowej – izolującej i wzmacniającej komórki nerwowe i aksonów – komórek nerwowych, co może powodować niesprawność u chorych na SM. W przypadku wprowadzenia leku do refundacji mógłby on pomóc pacjentom, u których inne metody leczenia były nieskuteczne lub, jak w przypadku postaci pierwotnie postępującej SM, nie było wcześniej żadnej terapii – dodaje dr hab. n. med. Monika Adamczyk-Sowa.