Biotechnologia.pl
łączymy wszystkie strony biobiznesu
28. maja obchodzimy Światowy Dzień Stwardnienia Rozsianego. To jedna z najczęstszych, przewlekłych chorób neurologicznych. Nazywane jest także schorzeniem ludzi młodych, ponieważ na ogół diagnozuje się je pomiędzy 20 a 40 rokiem życia. Niestety jak dotąd ludzkość nie wynalazła lekarstwa na MS, co czyni je chorobą nieuleczalną. Możemy jedynie starać się zatrzymać jej postęp i łagodzić objawy. A czy nam się to udaje?

28 maja w siedzibie Rzecznika Praw Obywatelskich w Warszawie  będą mieć miejsce Obchody Światowego Dnia SM 2014 i inauguracja kampanii „SM – walcz o siebie”. Film promujący kampanię można obejrzeć pod adresem http://youtu.be/h_cFNDOmcP0. Program wydarzenia obejmuje rozmowy na temat leczenia i rehabilitacji chorych na SM w Polsce, dotyka psychologicznych aspektów choroby i wyjaśnia sens całego przedsięwzięcia.

Konferencja będzie dotyczyła holistycznie problemów ludzi cierpiących na Stwardnienie Rozsiane. Głównym celem jaki nam przyświeca to likwidacja stereotypów. Chcemy pokazać, że z chorobą można godnie żyć. SM to nie wyrok, a wcześnie podjęta terapia daje szansę na normalne funkcjonowanie w społeczeństwie. Najważniejszym punktem obchodów Światowego Dnia SM będzie niewątpliwie inauguracja kampanii „Walcz o siebie”. Na filmie promującym kampanię dokonano porównań pomiędzy wysiłkiem osoby chorej a sportowca. W pierwszym przypadku nie ma on szansy na brawa i medal, ale musi podjąć wysiłek aby zawalczyć o swoją godność. Innym motywem przewodnim wydarzenia będą słowa: „pewnego dnia...”. Nie tyczy się to żadnych bajek, ale życzeń, marzeń i oczekiwań dotyczących lepszej przyszłości. A jakie są te życzenia? Brak dyskryminacji społecznej i lepszy dostęp do leków dla pacjentów. Zapraszamy serdecznie wszystkich do uczestnictwa w obchodach” – komentuje Magdalena Konopka - pracownik Polskiego Towarzystwa Stwardnienia Rozsianego z oddziałem w Warszawie. Więcej informacji na temat wydarzenia można uzyskać na stronie internetowej Towarzystwa - ptsr.waw.pl.

Stwardnienie rozsiane jest chorobą w której neurony centralnego układu nerwowego (CNS) ulegają stopniowej degeneracji. CNS składa się z mózgu i rdzenia kręgowego. Jego podstawową funkcją jest przetwarzanie informacji ze środowiska zewnętrznego i kontrola ruchów mięśni, by umożliwić wykonywanie zamierzonych czynności. SM uznaje się dziś za chorobę autoimmunologiczną – układ odpornościowy atakuje i niszczy własną tkankę, w tym przypadku mielinę. Mielina okala nerwy, stanowi dla nich izolację i umożliwia przewodzenie impulsów elektrycznych. W związku z powyższym defektem przekaz informacji do mózgu staje się wolniejszy. Im więcej nerwów ulega demielinizacji tym bardziej widoczne stają się zakłócenia podstawowych funkcji życiowych kontrolowanych przez CNS np. proces widzenia, mowa, chodzenie, pisanie, pamięć... Co ciekawe schorzenie występuje znacznie częściej wśród rasy białej, przy czym kobiety są dwukrotnie bardziej narażone.

Czy MS jest chorobą dziedziczną? Genetyka odgrywa pewną rolę w występowaniu schorzenia. W ogólnej populacji szansa na zachorowanie wynosi około 1%. Prawdopodobieństwo, że choroba zaatakuje wynosi natomiast 3% w przypadku rodzeństwa i dzieci osoby chorującej i sięga nawet 30% u bliźniąt. Inne dane natomiast, oprócz czynników genetycznych odgrywających rolę w patofizjologii choroby, wymieniają także czynniki środowiskowe (np. infekcja wirusowa, niedobór witaminy D, silny stres).

Objawy Stwardnienia rozsianego mogą być „pojedyncze” lub „wielokrotne”, a ich nasilenie waha się od łagodnego po ciężkie. Te najbardziej charakterystyczne obejmują osłabienie kończyn, utratę równowagi i koordynacji, skurcze mięśni, drętwienie, mrowienie, ból, utratę czucia i mowy, zaburzenia czynności jelit i pęcherza moczowego, problemy z widzeniem oraz aberracje psychiczne (depresja, utrata pamięci, rozchwianie nastroju).

Stwardnienie rozsiane to choroba, która u każdej dotkniętej nią osoby przebiega nieco inaczej. Pomimo swej różnorodności lekarze sklasyfikowali kilka jej podtypów, co znacznie ułatwia przewidzenie ciężkości jej przebiegu.

-TYP I - Relapsing Remitting (RR) MS – czyli postać rzutowo-nawracająca. To typ najczęściej występujący w populacji, charakteryzujący się występowaniem nieprzewidywalnych zaostrzeń (ataków), poprzecinanych okresami często całkowitej remisji objawów. Okres pomiędzy nawrotami choroby może trwać tygodnie a nawet kilka lat.

-TYP II - Primary-Progressive (PP) MS – postać pierwotnie postępująca. W tym przypadku od początku trwania choroby objawy nasilają się pogłębiając systematycznie kalectwo. Brak tu okresów remisji czy gwałtownych zaostrzeń. Ta postać MS dotyka około 15% chorych, jednocześnie będąc typem najbardziej popularnym u osób gdzie zdiagnozowano schorzenie około 40 roku życia.

-TYP III - Secondary-Progressive (SP) MS – rodzaj wtórnie progresywny. Choroba początkowo przypomina postać rzutowo-nawracającą, by później ewoluować w TYP II. Postać postępująca rozwija się zwykle około 10 lat od postawienia diagnozy.

-TYP IV - Progressive-Relapsing (PR) MS – postać progresywna z występującymi w czasie rzutami. Po zaostrzeniu może, ale nie musi wystąpić okres poprawy.

-Typ V – postać łagodna - Dotyczy ona nawet 20% chorych. W tej odmianie po jednym lub dwu atakach następuje całkowity powrót do zdrowia i SM nie rozwija się dalej. Do tego typu można też zakwalifikować osoby, u których po 10-15 latach stan zdrowia nie uległ pogorszeniu przy towarzyszącej minimalnej niepełnosprawności.


Ze względu na szeroki zakres i subtelność początkowych objawów MS nie jest łatwo zdiagnozować. Proces ten może trwać wręcz całe lata. Do podstawowych badań należą te fizyczne i neurologiczne obejmujące MRI (rezonans magnetyczny), testy elektrofizjologiczne oraz badanie płynu mózgowo rdzeniowego. Obecne metody leczenia stwardnienia rozsianego polegają na modulowaniu i tłumieniu układu odpornościowego. Leczenie skupia się głównie na szybszym wychodzeniu z fazy zaostrzeń poprzez stosowanie leków steroidowych, zmniejszeniu liczby samych ataków oraz spowolnieniu progresji choroby i jej powikłań. Jak wiadomo długotrwałe stosowanie sterydów wiąże się ze sporą ilością efektów ubocznych. Dziś jednak są to leki wiodące w terapii zaostrzeń. W postaci nawracającej lekami podstawowymi są natomiast interferony, które odpowiednio modyfikują odpowiedz ze strony układu odpornościowego pacjenta.
Nowe leki doustne zarejestrowane w terapii MS są dużym udogodnieniem oraz alternatywą dla obecnie stosowanych bolesnych zastrzyków. EMEA (Europejski Urząd ds. Leków) na początku 2014 roku zatwierdził lek Tecfidera (fumaran dimetylu). Lek powinien być stosowany w terapii I rzutu u osób cierpiących na postać rzutowo-remisyjną MS (RR-MS). Skuteczność i bezpieczeństwo stosowania preparatu potwierdziły wyniki dwu ogólnoświatowych badań klinicznych - DEFINE i CONFIRM. Obecnie w ramach prowadzenia dalszego monitoringu specyfiku od ponad 6 lat trwa obserwacja osób biorących udział w badaniu klinicznym trzeciej fazy (badanie ENDORSE).  Preparat stosowany przez okres 2 lat znacząco zmniejsza częstotliwość występowania rzutów (aż o 49%) i ryzyko rozwoju niepełnosprawności (o 38%). Mechanizm działania Tecfidera polega na aktywacji szlaku sygnałowego NRF-2, co mobilizuje komórki do walki ze stresem oksydacyjnym i procesem zapalnym towarzyszącym MS. Lek dostępny jest już w Australii, Kanadzie i USA.
W sierpniu 2013 roku Komisja Europejska dopuściła do obrotu na terenie całej UE preparat doustny Aubagio (Teriflunomid). Lek przyjmuje się raz na dobę; również w leczeniu postaci RR-MS. Aubagio, prócz działania przeciwzapalnego i zapobiegania niepełnosprawności fizycznej, ogranicza patologiczne zmiany w mózgu (co potwierdza badanie MRI). Substancja czynna jest aktywnym metabolitem leku zarejestrowanego w terapii RZS - Leflunomidu. Teriflunomid również wykazuje działnie immunosupresyjne i przeciwzapalne dzięki blokadzie enzymu indukującego namnażanie komórek - dihydrogenazy dihydroorotanowej. Dokładnieszy mechanizm działania w terapii MS nie jest znany, ale przypuszcza się, że preparat zmniejsza liczbę limfocytów biorących udział w procesie zapalnym i degeneracji mieliny.

A jakie są przyszłe kierunki badań nad tą chorobą? Obecnie w planowaniu nowych terapii nadal skupia się na podłożu immunologicznym choroby. Ponadto naukowcy starają się opracować techniki, które wspomagałyby regenerację mieliny lub zapobiegały jej rozpadowi, a w konsekwencji śmierci nerwów. Obiecującą perspektywą może okazać się wykorzystanie prekursorów – neuronów macierzystych, które będąc wszczepione do mózgu lub rdzenia kręgowego wypełniłyby „lukę” po brakujących komórkach. Pewną nadzieją napawają wyniki doświadczenia Zespołu Naukowców z California Institute of Technology. Nowa terapia genowa, przetestowana póki co na modelu mysim, wzmaga tworzenie nowych komórek wytwarzających mielinę – oligodendrocytów, z komórek macierzystych. Cytokina LIF (ang. leukemia inhibitory factor - czynnik hamujący białaczkę) po wprowadzeniu do organizmu zwierzęcia wpływa na różnicowanie i namnażanie oligodendrocytów przez co ogranicza degradację mieliny.
Nie sposób w tym miejscu nie wspomnieć o polskim akcencie w walce z tą podstępną chorobą. Badacze z Kliniki Neurologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi jako pierwsi na świecie zastosowali w terapii MS plastry transdermalne. Plaster dostarcza do organizmu mieszaninę trzech peptydów mielinowych. Lek poddany drogą przezskórną, według autorów badania, wygasza reakcję immunologiczną organizmu ukierunkowaną na niszczenie fizjologicznej mieliny bez wpływu na pozostałe funkcje odpornościowe. Co będzie dalej, czas pokaże...

Źródła

http://www.rxlist.com/multiple_sclerosis/article.htm

http://www.nationalmssociety.org/Treating-MS/Medications/Tecfidera%E2%84%A

http://www.ema.europa.eu/docs/pl

http://ptsr.waw.pl/swiatowy-dzien-sm-2014/#more-3465

KOMENTARZE
Newsletter