Badania kliniczne nad nowymi lekami rozpoczną się już w tym roku. Aby zrozumieć mechanizm działania nowej grupy leków należy na początku wspomnieć o roli genu dla białka BRAF. W rozwoju nowotworów skóry, w tym czerniaka, istotną rolę pełnią mutacje genetyczne. Odkryta mutacja wspomnianego genu dla białka BRAF występuje u połowy chorych. Białko BRAF jest enzymem z grupy kinaz, którego rolą jest przekazywanie jądru komórkowemu sygnałów do wzrostu i podziału. Prawidłowo działająca kinaza „słucha” jedynie fizjologicznych czynników wzrostu. Gdy występuje mutacja, jego funkcja zaczyna szwankować i przekazuje do jądra błędne informacje. Na skutek zaburzonej komunikacji wewnątrzkomórkowej dochodzi do wzrostu guza i powstania przerzutów.

Bazując na tym mechanizmie nowotworzenia w komórkach skóry opracowano leki – tzw. ihibitory panRAF. Ich tymczasowe nazwy to CCT196969 oraz CCT241161. Podanie ich powoduje zatrzymanie zmienionej kinazy, przerywając w ten sposób szlak sygnałów do podziału i wzrostu komórki nowotworowej. Komórka, która nie dostaje sygnału do wzrostu i podziału często umiera. Nowe leki znalazłyby zastosowanie u tych chorych, którzy nie odpowiadają na leczenie standardowe – co ma miejsce aż w 20% przypadków. We wstępnych badaniach ustalono, że wystarczyłaby dawka 20 mg/kg dziennie, abyutrzymać skuteczność preparatu przy zachowanym bezpieczeństwie stosowania.

Na razie substancje są testowane na hodowlach komórkowych czerniaka i na modelu zwierzęcym (guzy lekooporne).
 

– Nasze nowe inhibitory są pierwszymi w swojej klasie, które atakują raka nie zważając na lekooporność – mówi koordynator zespołu badaczy, profesor chemii biologicznej Instytutu Walki z Rakiem w Londynie Caroline Springer. – Blokują one wiele białek nowotworowych jednocześnie. Żywimy wielkie nadzieje, że badania kliniczne nad inhibitorami panRAF rozpoczną się bardzo szybko i że będą one docelowo stanowić opcje pierwszego lub drugiego rzutu dla tych chorych, u których wszystkie dostępne środki zawiodły.

Zanim jednak lek przejdzie badania kliniczne i ewentualnie, po potwierdzeniu bezpieczeństwa jego stosowania i skuteczności, trafi do ogólnego obrotu należy pamiętać, że czerniak wcześnie rozpoznany może być całkowicie uleczalny. W Polsce rocznie rejestruje się ponad 1 500 zachorowań na czerniaka i ponad 800 zgonów z jego powodu. Za dużą umieralność związaną z tym nowotworem odpowiada głównie zbyt późne zgłoszenie się do lekarza.