KE zarejestrowała fedratynib na podstawie wyników badań JAKARTA i JAKARTA2, w których uczestniczyli pacjenci z 14 krajów UE. W głównym badaniu JAKARTA oceniano skuteczność leku fedratynib, podawanego doustnie raz na dobę w porównaniu z placebo u 289 pacjentów z pierwotną lub wtórną mielofibrozą z obecnością splenomegalii i ryzykiem pośrednim-2 lub wysokim. W badaniu JAKARTA2 oceniano skuteczność fedratynibu podawanego doustnie raz na dobę u 97 pacjentów z pierwotnym lub wtórnym włóknieniem szpiku, pośredniego lub wysokiego ryzyka ze splenomegalią leczonych wcześniej ruksolitynibem. W ramach programu badań klinicznych fedratynibem, który objął 608 pacjentów, wystąpiły ciężkie i śmiertelne przypadki encefalopatii, w tym encefalopatii Wernickego. Ciężką encefalopatię odnotowano u 1,3% (8/608) pacjentów leczonych fedratynibem w badaniach klinicznych, a 0,16% (1/608) przypadków zakończyło się zgonem.

– Dzięki rejestracji fedratynibu przez KE pacjenci z mielofibrozą w całej Europie zyskali ważną nową opcję leczenia tej rzadkiej choroby szpiku kostnego, w której przypadku od kilku lat nie obserwowano większych postępów terapeutycznych – mówi dr Diane McDowell, Wiceprezes ds. Hematology Global Medical Affairs w Bristol Myers Squibb. – Zależy nam na poprawie standardu opieki nad pacjentami żyjącymi z trudnymi do leczenia chorobami krwi i współpracujemy z państwami członkowskimi UE, aby jak najszybciej udostępnić fedratynib pacjentom. 

Mielofibroza to poważne i rzadkie schorzenie szpiku kostnego, które zaburza prawidłową produkcję komórek krwi w organizmie. Choroba ta może prowadzić między innymi do niedokrwistości, osłabienia, zmęczenia oraz powiększenia śledziony i wątroby. Mielofibroza należy do nowotworów mieloproliferacyjnych, czyli grupy rzadkich nowotworów krwi z krwiotwórczych komórek macierzystych. W UE każdego roku rozpoznaje się mielofibrozę u 1 na 100 000 osób. Choroba dotyka zarówno mężczyzn, jak i kobiety i o ile schorzenie to może rozwinąć się u osób w każdym wieku, to mediana wieku w momencie rozpoznania waha się od 60 do 67 lat. Mediana czasu przeżycia po trwałym przerwaniu leczenia ruksolitynibem jest zasadniczo krótka i waha się od 6 miesięcy do 2 lat, stąd pilna potrzeba nowych opcji leczenia.