– Biorąc pod uwagę fakt, że w USA większość chorych na SMA pozostaje nieleczona, wierzymy, że risdiplam, posiadający korzystny profil kliniczny i podawany doustnie, może przynieść znaczące korzyści wielu osobom żyjącym z tą rzadką chorobą neurologiczną – powiedział Levi Garraway, M.D., Ph.D., Chief Medical Officer i Dyrektor ds. Globalnego Rozwoju Produktów Roche. – Przy opracowywaniu tego pierwszego w swoim rodzaju leku na SMA stale inspirowała nas siła i determinacja społeczności chorych na SMA, dlatego dzisiaj wspólnie z nimi świętujemy nasze wspólne osiągnięcie. 

W badaniach nad risdiplamem uczestniczy ponad 450 pacjentów w ramach szerokiego programu badań klinicznych dotyczących SMA. Program obejmuje swoim zakresem niemowlęta od dwóch miesięcy do dorosłych w wieku do 60 lat, ze zróżnicowanymi objawami i funkcjami motorycznymi, takimi jak osoby ze skoliozą lub przykurczami w stawach, a także osoby leczone wcześniej innymi lekami na SMA. Rejestracja risdiplamu oparta jest na danych z dwóch badań klinicznych zaprojektowanych w taki sposób, aby reprezentowały szerokie spektrum osób z SMA: badanie FIREFISH obejmowało niemowlęta z objawami SMA w wieku od 2 do 7 miesięcy, a badanie SUNFISH – dzieci i osoby dorosłe w wieku od 2 do 25 lat. SUNFISH to pierwsze i jedyne badanie kontrolowane placebo obejmujące osoby dorosłe z SMA typu 2 i 3. 

– Wiele osób cierpiących na SMA może w ciągu życia utracić zdolność do wykonywania niezbędnych ruchów, co może wpłynąć na możliwość samodzielnego udziału w pewnych aspektach życia codziennego, a nawet całkowicie zmienić ich życie – powiedział Kenneth Hobby, prezes Cure SMA. – Zatwierdzenie risdiplamu to kamień milowy wyczekiwany z niecierpliwością przez naszą społeczność. Doceniamy zaangażowanie firmy Genentech z grupy Roche i odzwierciedlenie przez nią w programie badań klinicznych całego spektrum populacji chorych na SMA oraz opracowanie leczenia, które może być podawane w domu.

Lek risdiplam jest zaprojektowany, aby leczyć SMA przez zwiększenie produkcji białka warunkującego przeżycie neuronów ruchowych (białko SMN). Białko SMN obecne jest w całym organizmie i pełni kluczową funkcję w utrzymaniu zdrowych neuronów ruchowych oraz zachowania zdolności do ruchu. Firma Roche odgrywa wiodącą rolę w rozwoju klinicznym leku risdiplam w ramach współpracy z SMA Foundation i PTC Therapeutics.