Wprowadzenie nowego produktu leczniczego na rynek to proces długotrwały oraz powiązany ze znacznymi nakładami finansowymi rzędu miliardów złotych. Sam proces tworzenia takiego preparatu, składa się z kilku etapów, których zakończenie sukcesem przybliża rejestrację danego leku na rynku. Należy pamiętać, iż każda z faz powiązana z rozwojem nowej cząsteczki terapeutycznej musi przejść wszelkie kontrole zgodności z obowiązującymi uwarunkowaniami prawnymi dotyczącymi rejestracji produktów leczniczych na rynku. Niezbędne jest również spełnienie wszelkich wymogów dotyczących bezpieczeństwa, skuteczności oraz efektywności leczenia przy zastosowaniu danego leku.

Procedura rejestracyjna

Zakończenie sukcesem III fazy badań klinicznych umożliwia zgłoszenie wniosku o rejestrację produktu leczniczego, a następnie jego wprowadzenie do obrotu. W Polsce rejestracją produktów leczniczych zajmuje się Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych. Sam proces, może zostać przeprowadzona w oparciu o: procedurę narodową, scentralizowaną, wzajemnego uznania lub zdecentralizowaną. Każdą z nich podsumowuje dr Mariusz Kondrat, Adwokat i Rzecznik Patentowy z Kancelarii KONDRAT i Partnerzy:

Co do zasady rejestracja w procedurze narodowej obejmuje produkty lecznicze rejestrowane w poszczególnych państwach. Procedura rejestracji powinna zakończyć się nie później niż w terminie 210 dni, który to termin może jednak ulec wydłużeniu z uwagi na potrzebę uzupełnienia braków formalnych lub złożenie wyjaśnień przez wnioskodawcę.

Rejestracja leków w Procedurze Wzajemnego Uznania dotyczy rejestracji produktu leczniczego zarejestrowanego już w jednym z państw EU. Kraj, w którym produkt jest już zarejestrowany to tzw. RMS (Reference Member State), który odpowiada za sporządzenie ewaluacji dokumentacji oraz koordynowanie całej rejestracji. Procedura ta opiera się na uznaniu rejestracji w Polsce produktu zarejestrowanego w innym państwie UE w oparciu o aktualny Raport Oceniający.

Procedura Zdecentralizowana jest procedurą polegającą na równoległej rejestracji w wybranych państwach UE. Przeciwnie do Procedury Wzajemnego Uznania, przy Procedurze Zdecentralizowanej produkt nie jest najpierw rejestrowany w jednym z państw, choć jeden z nich wybierany jest jako RMS oraz w związku z tym odpowiada za koordynację procedury rejestracji.  Analogicznie jak przy procedurze narodowej, niniejsza procedura również trwa 210 dni oraz przewiduje przedłużenie terminu z uwagi na potrzebę złożenia wyjaśnień.

Z kolei rejestracja na drodze Procedury Centralnej skutkuje uzyskaniem ważnego pozwolenia we wszystkich krajach UE oraz w Islandii i Norwegii. Procedura ta jest obowiązkowa dla niektórych kategorii produktów innowacyjnych, np. leki na raka, cukrzycę, choroby sieroce. Do zalet Procedury Centralnej zaliczyć należy niewątpliwie uzyskanie jednego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu oraz uzyskanie jednolitej nazwy na terenie EOG. Z drugiej strony procedura obarczona jest obwarowaniami proceduralnymi oraz wysokimi kosztami jednostkowymi.

Każda ze wskazanych procedur ma swoje dobre i złe strony. Dobór odpowiedniej procedury uzależniony jest przede wszystkim od uwarunkowań produktu, który ma być przedmiotem rejestracji. Należy pamiętać, że niektóre produkty muszą być rejestrowane procedurą centralną. Z kolei pozostałe, o ile są rejestrowane na rzecz tego samego podmiotu w więcej niż jednym państwie Unii Europejskiej muszą być  rejestrowane procedurami „europejskimi”, tj. procedurą wzajemnego uznania lub procedurą zdecentralizowaną.

Etapy procedury rejestracyjnej

Proces rejestracji produktów leczniczych na terenie Rzeczpospolitej Polskiej składa się z kilku etapów, podczas których analizowana jest zgromadzona dokumentacja pod względem formalnym oraz merytorycznym.  Rezultatem zakończonej procedury może być wydanie pozwolenia lub odmowa dopuszczenia do obrotu takiego produktu. Do najistotniejszych punktów rejestracyjnych zaliczamy:

• Złożenie wniosku o wydanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego, dokonywane przez podmiot odpowiedzialny do Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych.
• Sprawdzenie wniosku pod względem formalnym, w przypadku jakichkolwiek braków podmiot odpowiedzialny zobowiązany jest w terminie 7 dni uzupełnić brakujące niejasności.
• Sprawdzenie wniosku pod względem merytorycznym, w przypadku pojawienia się uwag co do dokumentacji, producent zobowiązany jest do złożenia odpowiednich wyjaśnień oraz uzupełnień. Ponadto, Prezes Urzędu Rejestracyjnego posiada możliwość kontaktu z Komisją ds. Produktów Leczniczych, wydającą odpowiednią opinię.
• Raport oceniający, wydawany przez Prezesa Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, stanowiący opinię naukową o danym produkcie leczniczym.
• Decyzja administracyjna o wydaniu/odmowie wydania pozwolenia na dopuszczenie do obrotu produktu leczniczego, wydawana na okres 5 lat z możliwością skrócenia/przedłużenia
• Wpis do rejestru produktów leczniczych dopuszczonych do obrotu w Polsce

- Wśród najczęstszych błędów popełnianych przez wnioskodawców podczas procedury rejestracyjnej można wymienić takie błędy jak omyłki związane z dokumentacją, brak stosownych wniosków lub obowiązkowych dokumentów czy brak podpisów odpowiednich osób – podsumowuje dr Mariusz Kondrat, Adwokat i Rzecznik Patentowy z Kancelarii KONDRAT i Partnerzy. - Ponadto częstym przypadkiem jest niestosowanie się do wytycznych prowadzące do wadliwego uzupełnienia formularzy, a także niedotrzymywanie terminów.

Wymagana dokumentacja

Producent preparatu leczniczego, który pozytywnie przeszedł III fazę badań klinicznych, zobowiązany jest złożyć do odpowiedniej instytucji rejestrującej komplet niezbędnych danych i wniosków. Wymagana dokumentacja rejestracyjna zawiera dokumenty naukowe (odnoszące się do przeprowadzonych badań) oraz administracyjne (dokumenty formalne, zgody, zaświadczenia, umowy itp.). Wspólny Dokument Techniczny (CTD), stanowiący ujednolicony format dokumentacji, składa się z pięciu istotnych części:

• Moduł 1, który zawiera najistotniejsze dokumenty formalne: wniosek o dopuszczenie produktu leczniczego do obrotu wraz ze wszelkimi zezwoleniami, informacje dotyczące leku oraz systemu monitorowania działań niepożądanych
• Moduł 2, stanowi streszczenie kolejnych trzech modułów (badania przedkliniczne i kliniczne oraz badanie jakości leku)
• Moduł 3, zbierający dane dotyczące jakości leku, a także jego trwałości i zastosowanych metod kontroli tych parametrów
• Moduł 4, podsumowujący badania przedkliniczne
• Moduł 5, przedstawiający m.in. wyniki badań klinicznych z zastosowaniem rejestrowanego produktu leczniczego, w przypadku badań nad lekami generycznymi – ocenę biorównoważności.