Postęp i innowacje

Działania FDA, będącej częścią Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych, obserwuje cały medyczny świat, bowiem leki, które są przez nią uznawane, uważane są za produkty bezpieczne i wysokiej jakości także na innych kontynentach. W ubiegłym roku FDA zaakceptowała 48 nowych terapii. To drugi wynik w ostatnim 10-leciu. Więcej leków zaakceptowała tylko w roku 2018 – było ich 59. Najmniej w 2010 r. – 21. Średnia dziesięcioletnia to 37 zgód dla nowych terapii rocznie.

Rok 2019 FDA określa jako kolejny mocny rok dla innowacji i postępu. 20 z 48 nowych leków Agencja określiła jako pierwsze w swojej klasie, co wskazuje na ich potencjał i pozwala zakładać pozytywny wpływ na zdrowie pacjentów. Te leki to: Adakveo, Balversa, Cablivi, Evenity, Givlaari, Ibsrela, Nourianz, Oxbryta, Padcev, Polivy, Pretomanid, Reblozyl, Reyvow, Scenesse, Turalio, Vyleesi, Vyndaqel, Wakix, Xpovio, Zulresso. 33 z 48 nowych leków zaakceptowanych przez FDA uzyskało akceptację najpierw w USA, a dopiero później w innych krajach.

Choroby rzadkie i neurologiczne

W ubiegłym roku należące do FDA Center for Drug Evaluation and Research zaaprobowało dwa nowe rozwiązania dla pacjentów z mukowiscydozą. To lek dla osób z najczęstszą postacią mutacji, która – zgodnie z szacunkami – dotyczy 90% chorych. Dopuszczono również do stosowania u pacjentów od 6. r. ż. inny lek, który wcześniej FDA zatwierdziła do podawania od 12. r. ż. CDER zatwierdził także pierwszą terapię zespołu Devica, rzadkiej choroby przewlekłej, objawiającej się głównie przez zapalenie nerwu wzrokowego i rdzenia kręgowego. W przypadku chorób rzadkich wyróżnić można również nowe terapie dla guza olbrzymiokomórkowego typu rozlanego, niedokrwistości sierpowatokrwinkowej czy choroby Duchenne’a.

Szansę na korzystanie z nowych terapii otrzymali też pacjenci neurologiczni i psychiatryczni. Zaakceptowano dwa nowe leki dla dorosłych pacjentów ze stwardnieniem rozsianym, terapię dla dorosłych z depresją, na których do tej pory nie działały inne leki. Zatwierdzono również nowe leki dla pacjentów z chorobą Parkinsona, migreną, napadami padaczkowymi. FDA podkreśla, że w ubiegłym roku zatwierdziła pierwszą w historii terapię przeciwzakrzepową dla pacjentów pediatrycznych już od pierwszego miesiąca życia. Ma ona zmniejszyć nawroty żylnej choroby zakrzepowo-zatorowej, która może prowadzić do śmierci.

Ważne terapie nowotworowe

Rok 2019 to także ważne nowe terapie nowotworów. Jak podaje FDA, zatwierdzono nowe rozwiązania dla niektórych pacjentów z rakiem prostaty, pęcherza moczowego, piersi i płuca. Zatwierdzono również dwa nowe leki na raka szpiku kostnego. Z nowych rozwiązań będą mogli korzystać również chorujący na chłoniaki rozlane z dużych komórek B i chłoniaka z komórek płaszcza. Zatwierdzono również pierwszy w swojej klasie lek stosowany w leczeniu niektórych dorosłych pacjentów, wymagających przetoczenia czerwonych krwinek w wyniku określonego rodzaju niedokrwistości spowodowanej przez talasemię beta. Na nowe opcje terapeutyczne mogą liczyć dorośli pacjenci z przewlekłą białaczką limfocytową.

FDA wskazuje na postęp w zakresie zatwierdzania leków biopodobnych. CDER zaakceptował 10 nowych terapii, które przyczynią się do tworzenia konkurencyjnego rynku, zwiększenia dostępu do leków i zmniejszenia kosztów terapii lekami biologicznymi. Chodzi o leki dla pacjentów cierpiących m.in. na reumatoidalne zapalanie stawów, łuszczycę plackowatą, raka piersi czy raka szyjki macicy.

Pełna lista leków zaakceptowanych w ubiegłym roku przez FDA znajduje się tutaj. 

Zbytni pośpiech?

Niespełna 50 nowych terapii, nad którymi FDA pochylała się w ubiegłym roku, nie uwzględnia m.in. szczepionek, produktów krwiopodobnych, produktów terapii komórkowych i genowych. Choć FDA znana jest ze skrupulatnego sprawdzania zatwierdzanych leków, niektórzy naukowcy zastanawiają się, czy Agencja (ale także inne światowe agencje zatwierdzające leki) nie spieszą się zbytnio ze swoimi ocenami. Lauren Cohen, Unit Gurun i Danielle Li w publikacji „Internal Deadlines, Drug Approvals, and Safety Problems” wskazują, że w USA liczba leków akceptowanych w grudniu jest o 80% wyższa niż w innych miesiącach. Miałoby to wynikać z pośpiechu regulatorów, co z kolei może wpływać na bezpieczeństwo leków. Jak wskazują autorzy pracy, działanie leków zatwierdzanych pod koniec roku kojarzone jest ze zwiększoną liczbą działań niepożądanych, większą liczbą hospitalizacji, incydentów zagrażających życiu i zgonów. FDA odpowiada jednak, że wielokrotnie badała tę kwestię i nie znajduje związku między stosowanymi terminami a bezpieczeństwem leków po wprowadzeniu do obrotu.

Na swoją obronę FDA mogłaby również przytoczyć inspirującą historię Frances Kathleen Oldham Kelsey, swojej wieloletniej pracownicy, która dzięki zawodowej skrupulatności i zaangażowaniu nie dopuściła do sprzedaży talidomidu – leku o działaniu przeciwwymiotnym i przeciwbólowym, przeznaczonego wówczas głównie dla kobiet w ciąży. Zanim wszedł na rynek amerykański, sprzedawano go w Europie i Kanadzie. W toku dochodzenia okazało się bowiem, że lek ma silne działanie teratogenne na ludzkie płody. Dzięki pracownicy FDA amerykańskie władze zaostrzyły zasady wprowadzania nowych leków na rynek, tysiące amerykańskich dzieci uniknęło ciężkich deformacji kończyn, a sama Agencja zdobyła prestiż, którym cieszy się do dziś.