Fot. Dr Hendrik Nogai, źródło: materiały prasowe Ryvu Therapeutics

– Badanie CLI120-001 (RIVER-51), prowadzone w ramach rozwoju programu RVU120 u pacjentów z r/r AML i HR-MDS (RIVER-51), sukcesywnie dostarcza nam coraz lepszych danych. Monoterapia RVU120 wykazuje oznaki aktywności klinicznej u 50% ocenionych pacjentów, w tym odpowiedź całkowitą, a także częste, klinicznie istotne redukcje komórek blastycznych szpiku, poprawy hematologiczne, jak również redukcje zwłóknienia szpiku kostnego. W szczególności wczesne oznaki skuteczności zaobserwowano u pacjentów z mutacją NPM1, mutacją DNMT3a, a także u pacjentów z HR-MDS. Jesteśmy zadowoleni z zaangażowania celu molekularnego na poziomie 50-70% w dawce 250 mg. W oparciu o nasze dane przedkliniczne przewidujemy, że RVU120 będzie wykazywał silną skuteczność przeciwbiałaczkową w określonych warunkach terapeutycznych. Biorąc pod uwagę zaobserwowane poprawy hematologiczne, zwłaszcza wczesne oznaki odpowiedzi erytroidalnej u siedmiu pacjentów, uważamy, że RVU120 może stać się nowym środkiem stymulującym erytropoezę u pacjentów z zespołami mielodysplastycznymi niskiego ryzyka (LR-MDS) oraz mielofibrozą. Ponadto badania kliniczne potwierdzają efekty cytotoksyczne i różnicujące na dobrze zdefiniowanych populacjach białaczkowych komórek macierzystych, wspierając rozwój RVU120, jako celowanej terapii pierwszego wyboru w AML. W oparciu o te obiecujące dane planujemy rozpocząć badania fazy II u pacjentów z AML, HR-MDS, LR-MDS i mielofibrozą – komentuje dr Hendrik Nogai, członek zarządu i dyrektor ds. medycznych Ryvu Therapeutics S.A.