Dlaczego niekomercyjne badania są tak ważne?

– Dzisiaj ogłaszamy pierwszy konkurs, który jest namacalnym wynikiem działania Agencji. Jesteśmy dokładnie rok od ogłoszenia ustawy o Agencji Badań Medycznych, a pół roku od jej wejścia w życia i już wydatkujemy pierwsze, duże pieniądze. […] Założenia konkursu są zgodne z ustawą i intencją działania ABM, dotyczy on wyłącznie niekomercyjnych badań klinicznych, które dotychczas w Polsce właściwie się nie działy, stanowiły zaledwie 1-2% wszystkich badań, co przekładając na liczby, stanowi 10-15 toczących się badań. Zazwyczaj bardzo małych, powstałych w wyniku ogromnej determinacji naukowców, ryzyka, które podejmowały uniwersytety, prowadzonych często własnym sumptem. My zmieniamy zupełnie ten obrazek – mamy dedykowane źródło finansowania, 100 mln zł na stole, zapraszamy uniwersytety i instytuty naukowo-badawcze, żeby te pieniądze wzięły i stymulowały ten rynek. Mamy nadzieję, że za rok, kiedy spojrzymy na słupki, będzie tych badań wielokrotnie więcej, naukowcy zobaczą, że to się dzieje, są pieniądze, możliwości, ekspertyza i możemy tworzyć rynek niekomercyjnych badań klinicznych. Przykład państw zachodnich, gdzie niekomercyjne badania kliniczne stanowią 30% rynku, pokazuje, jak wiele mamy do nadrobienia – rozpoczął spotkanie Radosław Sierpiński.

Niekomercyjne badania kliniczne są niezależnymi badaniami, w których właścicielem danych uzyskanych podczas prób jest np. uczelnia lub podmiot leczniczy. Zadaniem Agencji jest zmiana wyżej wskazanych dysproporcji między Polską a krajami zachodnimi za pośrednictwem takich narzędzi jak informatyzacja sektora ochrony zdrowia czy nowe rozwiązania prawne. – Kiedy rozmawiamy o badaniach niekomercyjnych, pojawiają się pytania, co to właściwie jest i co z tego wynika? To jest zasada dwóch zębatek, gdzie jedna napędza drugą. Jeżeli wystymulujemy rynek niekomercyjnych badań klinicznych, które nie wiążą się bezpośrednio z zyskiem monetarnym, generują za to postęp wiedzy, nowe wskazania dla leków lub terapii, to jestem głęboko przekonany, że wzrośnie również liczba badań komercyjnych w Polsce i rynek, który dzisiaj wart jest ok. 1,5 mld zł, za jakiś czas będzie wart dwa razy tyle, coraz więcej Polaków będzie zaangażowanych w prace przy badaniach klinicznych (dobrze, bo to bardzo rentowna gałąź gospodarki), a jednocześnie pacjenci zyskają dostęp do najnowocześniejszych terapii, co dla nas jest szczególnie ważne – wyjaśniał Sierpiński.

Poza niezrozumieniem, czym właściwie są niekomercyjne badania kliniczne, Polacy dużym sceptycyzmem obarczają pomysł ich finansowania przez odpis z NFZ. Agencja natomiast stara się rozwiewać wątpliwości, zapewniając, że środki te wrócą do pacjenta za pośrednictwem czołowych ośrodków badawczych w kraju, nie tylko w postaci rezultatów naukowych, ale również konkretnych świadczeń. Dla Polaków to szansa na lepszy dostęp do nowoczesnych, innowacyjnych terapii, bardzo często obejmujących schorzenia, dla których standardowa medycyna nie oferuje rozwiązań. Sztandarowym przykładem są tutaj choroby rzadkie, np. pediatryczne, w które przemysł farmaceutyczny nie jest szczególnie zainteresowany inwestować ze względu na duże ryzyko i małą grupę docelową. Właśnie dlatego o podejściu proponowanym przez ABM zwykło się mówić „pacjentocentryczne”.

Korzyści odnoszą nie tylko pacjenci, ale także podmioty lecznicze. Dzięki realizacji niekomercyjnych badań klinicznych powiększa się budżet, którym dysponują placówki, badacze mają szansę podnieść swoje kwalifikacje, pozycję i sytuację finansową, również dzięki krajowej i międzynarodowej wymianie doświadczeń z innymi ośrodkami. A ta współpraca na poziomie światowym jest często nie tylko zalecana, ale nawet konieczna w przypadku właśnie chorób rzadkich, gdzie w obrębie jednego kraju nie jesteśmy w stanie znaleźć reprezentatywnej grupy pacjentów. Dzięki temu do Polski trafia najlepsze światowe know-how, gotowe do implementacji w naszym systemie. Krótko mówiąc, niekomercyjne badania kliniczne to w konsekwencji szansa na poprawę jakości leczenia, znalezienie optymalnych, korzystniejszych kosztowo i skuteczniejszych klinicznie modeli leczenia i lepszą alokację środków finansowych na ochronę zdrowia.

100 mln zł do wzięcia – dla kogo i na jakich warunkach?

– Jest to pierwszy konkurs ogłaszany w ramach tak dużego programu w skali całej Europy Środkowo-Wschodniej, pierwsze 100 mln zł na badania niekomercyjne, coś absolutnie nowego w tej części świata. Realizatorzy tych projektów będą mogli liczyć na 100% dofinansowania przewidzianych kosztów. Oferujemy kompleksowe wsparcie dla uniwersytetów i badaczy – oprócz tego, że zapewniamy finansowanie, w ramach Agencji działa również Centrum Rozwoju Badań Klinicznych, gdzie będziemy wspierali nasze ośrodki, zwłaszcza te, które nie miały do tej pory dużego doświadczenia w prowadzeniu niekomercyjnych badań klinicznych, w przygotowaniu protokołu i rejestracji badania – zapowiadał Krzysztof Górski.

Dyrektor podkreślał jednak, że Agencja bardzo jasno sprecyzowała swoje obszary zainteresowań w tym konkursie, które sprowadzają się do finansowania projektów z zakresu: pediatrii, neonatologii, neurologii, hematologii, radioterapii, onkologii i kardiologii. Takie zestawienie nie wyklucza wcale badań z zakresu chorób rzadkich, czego świetnym przykładem mogą być projekty w onkologii dziecięcej, na które bardzo liczy Agencja. W konsekwencji alokowane środki mają poprawić jakość i dostępność do terapii w tych kluczowych specjalizacjach.

Poza tematami projektów bardzo sztywne i jednoznaczne wydają się także kryteria oceny – zarówno formalne, jak i merytoryczne. Prawidłowo wypełniony wniosek (w języku polskim lub angielskim) może być złożony przez uprawniony podmiot wyłącznie w formie elektronicznej do 29 listopada 2019 r. do godz. 12. W przypadku pomyłki wnioskodawca ma 7 dni na poprawę kryteriów formalnych. Należy zawrzeć oświadczenie, że projekt nie jest finansowany z innych źródeł, np. NCN czy NCBR. Z założenia ma rozpocząć się po 1 stycznia 2020 r. i będzie trwał maksymalnie 6 lat. Nie ma ograniczonej ilości projektów, które może złożyć jedna instytucja i nie wyznaczono górnej granicy wartości takiego projektu, jednak regulamin uściśla pewną rekomendację, wskazując, że nie powinien być wart mniej niż 10 mln zł. Określono trzy obowiązkowe wskaźniki walidacji: liczba niekomercyjnych badań klinicznych, które zostaną zarejestrowane w wyniku realizacji projektu, populacja badania, liczba zaangażowanych podmiotów. We wniosku należy również wskazać specyficzne dla danego projektu wskaźniki monitorowania badania. W ciągu 14 dni od momentu wpłynięcia wniosku zakończy się jego ocena formalna, choć Agencja przewiduje, że najwięcej pracy będzie miała tuż przed określonym deadlinem. Ocena merytoryczna powinna zająć maksymalnie 3 miesiące.

Kryteria merytoryczne sprowadzają się do oceny wartości naukowej projektu, jego innowacyjności, wpływu na poprawę zdrowia pacjentów, aspektu ekonomicznego rozwiązania, możliwości zastosowania wyniku projektu w systemie ochrony zdrowia, zasobów materialnych i ludzkich instytucji składającej wniosek w kontekście realizacji założeń projektu. Ponadto określono bardziej szczegółowe wymagania. Projekt musi dotyczyć zastosowania leku poza wskazaniami rejestracyjnymi (np. inna dawka, populacja, sposób podania, przeznaczenie itd.). Główny badacz, wskazany we wniosku, musi posiadać tytuł doktora habilitowanego nauk medycznych. Ośrodek musi mieć doświadczenie w realizacji minimum trzech badań klinicznych oraz w leczeniu tej jednostki chorobowej, której dotyczy dane badanie.

Zostały określone jeszcze kryteria premiujące – nieobligatoryjne, ale wnoszące dodatkową wartość punktową do oceny wniosku. Premiowane są: wyspecjalizowana jednostka zajmująca się organizacją badania klinicznego w strukturach aplikującego podmiotu, partner zagraniczny (zwłaszcza w populacji pediatrycznej trzeba rozszerzyć populację o inne kraje), doświadczenie w realizacji niekomercyjnych badań klinicznych, również jako sponsor, produkcja testowanego leku w Polsce. Łącznie z kryteriów obowiązkowych jest do zdobycia 130 punktów (zasada 50/50 – minimum 50% łącznych punktów i minimum 50% punktów w każdym z kryteriów) i 70 z kryteriów premiujących, czyli równy rachunek max. 200 punktów.

Agencja prowadzi także nabór do bazy ekspertów zewnętrznych, których jest już ponad 30 i którzy jako niekwestionowane autorytety w dziedzinie nauk medycznych podejmą się oceny składanych wniosków. Eksperci medyczni muszą posiadać co najmniej tytuł doktora nauk medycznych, choć rekrutowani są również ekonomiści, finansiści, specjaliści od oceny technologii medycznych (HTA, ang. health technology assessment) z minimum 5-letnim doświadczeniem w branży, ponieważ w przyszłości kolejne projekty mogą dotyczyć np. rozwiązań informatycznych w ochronie zdrowia. Projekt trafi do dwóch niezależnych, bezstronnych, niezwiązanych z daną jednostką naukową recenzentów, którzy najlepiej czują się w danym temacie i którzy dokonają zanonimizowanej oceny. W przypadku rozbieżności w ocenie jest możliwość przeprowadzenia panelu eksperckiego z wnioskodawcą, a jeśli i to nie pomoże – zaproszony zostanie kolejny recenzent.

Szczegóły konkursu znajdują się na stronie Agencji. 

Co dalej…? Agencja dopiero się rozkręca!

Warto wskazać, że kwota 100 mln zł nie jest sprawą zamkniętą. Zgodnie z ustawą Prezes na każdym etapie konkursu może podnieść poziom alokacji i Agencja nawet określa taki scenariusz jako wysoce prawdopodobny, zapewniając, że każdy bardzo dobry projekt, spełniający określone kryteria, będzie mógł liczyć na wsparcie. Promocja konkursu jest potrzebna, ponieważ naukowcy byli do tej pory słusznie przekonani, że takich strumieni finansowania na rynku nie ma. W momencie, kiedy jednak możliwości się pojawiły, środowisko akademickie musi dostać jasny komunikat, dlatego też przedstawiciele Agencji nie próżnują i w najbliższych tygodniach będą odpowiadać na różne zaproszenia, jeździć po całej Polsce i odwiedzać różne instytucje naukowe, szczerząc wiedzę na temat nowego systemu wsparcia.

ABM zaprasza również do siebie wszystkich zainteresowanych konkursem w każdy piątek do dnia zamknięcia naboru wniosków. Podczas dni otwartych siedziba Agencji przy ul. Moniuszki 1A w Warszawie zamieni się w punkt informacyjny dla aplikujących, którzy np. będą chcieli zasięgnąć pomocy przy wypełnianiu wniosku. Dni otwarte będą służyły również upowszechnianiu informacji na temat niekomercyjnych badań klinicznych. Podczas spotkania z przedstawicielami ABM będzie istniała też możliwość zapoznania się z zasadami dofinansowania projektów. Udział w spotkaniu możliwy będzie po wcześniejszym przesłaniu zgłoszenia na adres: niekomercyjne@abm.gov.pl.

Agencja Badań Medycznych zaczyna nabierać wiatru w żagle – poza pierwszym konkursem, powołano już Prezesa jednostki, zorganizowano konferencję „Cancer Prevention 2020”, a także pierwsze posiedzenie Rady Naukowej. I właśnie ta Rada ma za zadanie śledzić światowe trendy w medycynie i wytyczać perspektywiczne kierunki strategiczne dla Agencji na najbliższe lata. O ile pierwszy konkurs dotyczy technologii lekowych, o tyle kolejne mają dotyczyć urządzeń medycznych. Z moich wcześniejszych rozmów z Radosławem Sierpińskim wiem również, że Agencja bardzo pozytywnie zapatruje się na takie tematy jak sztuczna inteligencja w medycynie czy digitalizacja rozwiązań w ochronie zdrowia. ABM ma już pierwszy feedback dotyczący tematów przyszłych konkursów, które mogą zostać ogłoszone nawet na początku przyszłego roku. Już dziś Agencja rozważa oddzielny konkurs dedykowany chorobom rzadkim, mimo że już w tym konkursie jednostka otwiera się na tego typu projekty.