W kwietniu br., na podstawie analizy wstępnych danych rozślepionych oraz szeregu konsultacji, spółka podjęła decyzję o zakończeniu fazy Ib badania klinicznego związku OATD-01 przeprowadzonego na zdrowych ochotnikach w związku z osiągnięciem pełnego efektu farmakodynamicznego. Wyniki przedstawione w raporcie końcowym z badania klinicznego fazy Ib cząsteczki OATD-01 potwierdzają wstępne wnioski i tym samym uzasadniają dalszy rozwój kliniczny OATD-01 w kolejnych badaniach z udziałem pacjentów.

– Decyzję o zakończeniu fazy Ib podjęliśmy po przeprowadzeniu podawania dawek 25 mg i 50 mg w dwóch z pierwotnie trzech zaplanowanych kohort zdrowych ochotników oraz wstępnej analizie danych zaślepionych. Uzyskane wówczas wyniki sugerowały znaczący efekt w postaci zahamowania aktywności chitynolitycznej, która jest biomarkerem potencjalnego działania terapeutycznego kandydata na lek OATD-01. Końcowe analizy z badania fazy Ib potwierdziły bezpieczeństwo testowanych dawek 25 mg i 50 mg oraz osiągnięcie pożądanego efektu farmakodynamicznego. Co niezwykle ważne na tym etapie (zakończone badania fazy I), obserwowany profil bezpieczeństwa oraz profil farmakodynamiczny OATD-01 uzasadniają dalszy rozwój tego kandydata w kolejnych fazach badań klinicznych u chorych na sarkoidozę oraz idiopatyczne włóknienie płuc – mówi dr Rafał Kamiński, Członek Zarządu (Chief Scientific Officer) OncoArendi Therapeutics S.A.

Ponadto we współpracy z amerykańską firmą Certara, wyspecjalizowaną we wspieraniu procesów rozwoju leków z wykorzystaniem nowoczesnych metod farmakologii klinicznej, OncoArendi przeprowadziło wstępne badanie modelowania farmakometrycznego w celu określenia wpływu OATD‑01 u zdrowych ochotników na biomarker – aktywność chitynolityczną osocza krwi. Wyniki modelowania jednoznacznie wskazują, że w badanej dawce 25 mg, a nawet w modelowanych niższych dawkach (10 lub 15 mg), można spodziewać się efektu terapeutycznego u chorych na sarkoidozę. Te wnioski będą następnie weryfikowane w badaniu kolejnej fazy u pacjentów z sarkoidozą.

– Dysponujemy już szerokim pakietem danych niezbędnych do kontynuacji dalszych etapów badania związku z udziałem pacjentów. Teraz finalizujemy badania farmakometryczne w celu wyboru optymalnych dawek terapeutycznych oraz przystępujemy do zaprojektowania badania i wyboru placówek, w których zostanie przeprowadzone badanie kolejnej fazy. Badanie fazy IIa chcemy przeprowadzić na nielicznej grupie pacjentów z rozpoznaniem sarkoidozy, a jego celem będzie ocena bezpieczeństwa i tolerancji, wstępne wykazanie działania terapeutycznego naszego kandydata na lek, a także monitorowanie zmian biomarkerów postępu choroby oraz uzyskanie wstępnych danych o skuteczności klinicznej OATD-01. Mamy zapewnione finansowanie na przeprowadzenie fazy IIa w sarkoidozie. Wniosek o udzielenie zgody na rozpoczęcie badań klinicznych z OATD-01 u pacjentów z sarkoidozą zamierzamy złożyć w pierwszym kwartale 2021 r., a zakończenie pierwszej części badania planujemy na koniec 2021 r. Spodziewamy się, że w pierwszym półroczu 2022 r. będziemy mogli rozpocząć drugą część badania polegającą na dłuższym podawaniu kandydata na lek w kolejnej grupie pacjentów – mówi Marcin Szumowski, Prezes Zarządu OncoArendi Therapeutics S.A.

Cząsteczka OATD-01 rozwijana przez OncoArendi Therapeutics ma status leku sierocego (ang. Orphan Drug Designation, ODD) w leczeniu zarówno sarkoidozy, jak i idiopatycznego włóknienia płuc (ang. idiopathic pulmonary fibrosis, IPF), przyznany przez amerykańską instytucję rządową FDA (U.S. Food and Drug Administration). OncoArendi Therapeutics jest pierwszą firmą biotechnologiczną w Polsce z dwoma wskazaniami sierocymi przyznanymi przez FDA. Posiadanie statusu leku sierocego, w przypadku wprowadzenia OATD-01 na rynek amerykański, ułatwia procedurę doradztwa naukowego FDA (tzw. scientific advice) w procesie badań klinicznych oraz może znacząco skrócić kolejne etapy badań. Ponadto wiąże się ze zwolnieniami podatkowymi, uproszczoną i tańszą procedurą oceny i rejestracji leku, a także z wydłużonym okresem objęcia ochroną patentową i dodatkowym siedmioletnim okresem wyłączności na jego sprzedaż.